领先全球，阿尔茨海默病终于有药可治！中国创新药为何突然“很厉害”？

甘露特钠胶囊（GV-971）是具有完全自主知识产权的全球原创新药，该药的获批上市填补了过去17年阿尔茨海默症治疗领域无新药上市的空白。

记者｜黄　祺

昨天（11月2日）晚上，国家药监局网站发布最新消息，国家药监局有条件批准轻度至中度阿尔茨海默病药物甘露特钠胶囊上市。

这一消息业界已经期待许久，也可以说是中国新药研发上的重磅喜讯。过去几十年中，几乎所有尝试研发阿尔茨海默症有效药物的国际药企，在这一战役上都以失败告终，而另一面，全球老龄化态势让越来越多的老人深受阿尔茨海默症的困扰。阿尔茨海默病是神经退行性脑部疾病，全球患者4800万人，中国患者约占20%。

新药主要发明人、中科院上海药物所研究员耿美玉（前左）和研发团队在一起（2019年1月2日摄）。 新华社发（中科院上海药物研究所 供图）

新药名为“九期一”（甘露特钠，代号GV-971），由中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发，可用于轻度至中度阿尔茨海默症，改善患者认知功能。该药为全球首次上市，将为患者提供新的治疗方案。

这款原创新药，由中科院上海药物所研究员耿美玉率领的团队坚持22年，在中国海洋大学、中科院上海药物所与上海绿谷制药的接续努力下研发成功。

阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据国际阿尔茨海默症协会统计，目前全球约有4800万患者，每3秒钟还将增加一个新病例。随着人口逐渐老龄化，阿尔茨海默症的危害越发显现。

据了解，共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织、在全国34家三级甲等医院开展，共完成818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球知名的新药研发外包服务机构艾昆纬负责管理。

为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍。与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表评分改善2.54分（p < 0.0001）。不良事件发生率则与安慰剂组相当。

治疗阿尔茨海默症的新药产品“九期一”（甘露特钠）（2019年11月2日摄）。 新华社发（中科院上海药物研究所 供图）

耿美玉介绍，临床前作用机制表明，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑—肠轴的这一独特作用机制，为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。

近几年，中国自主研发的创新药上市喜讯不断，多家创新药公司也已经在世界舞台上崭露头角。过去在新药研发上悄无声息的中国研究机构和企业，为何近年来如黑马不断“突围”？《新民周刊》今年8月刊登的封面专题报道《中国创新药突围》，对中国药企和科研机构在新药研发上表现出的创新能力进行了深度报道，详细剖析了近年来中国创新药集中涌现的深层次原因。

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