药界“灭霸”来了，再难治的病都被秒成渣【星医疗】

目前，治疗糖尿病的重要方式之一

仍然是注射胰岛素

而多肉、松软的腹部是最优位置

胰岛素是机体内唯一降低血糖的激素

同时能促进糖原、脂肪、蛋白质合成

于1921年由加拿大人F.G.班廷和C.H.贝斯特首先发现

1922年开始用于临床，从此成为糖尿病患者的福音

外源性胰岛素能促进血循环中葡萄糖合成糖原

从而降低血糖，促进脂肪及蛋白质的合成

胰岛素抵抗在糖尿病病人中

尤其是肥胖的、高血压的糖尿病病人中较多见

但是！

由于胰岛素受体的敏感性下降

胰岛素促进葡萄糖摄取和利用的效率下降

因此，如果提高胰岛素受体的敏感性

就可以促进胰岛素降低血糖的功能

起到治疗糖尿病的作用

小核酸制药企业瑞博生物的糖尿病药物

就是通过对关键蛋白RNA的作用

提高胰岛素受体的敏感性

瑞博生物是致力于开发RNA干扰技术的创新型药物研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药的主要开拓者。曾获联想之星投资。

瑞博生物围绕中国人群的重大医药需求开展了小核酸抗乙肝、抗高脂、抗肝癌、抗视神经损伤等多个候选药物的研究；围绕小核酸技术和药物品种已申请国内外发明专利60多项，其中28项已获授权。目前已有2个品种进入临床试验阶段，另有多个品种即将申报IND。

那么什么是小核酸药物？

简单来说

生物体DNA上的基因片段信息要传递到蛋白质

需要一位信使

就是RNA（mRNA）

而真核细胞存在一种特有的基因沉默机制

能干扰RNA

以此为灵感的技术统称小核酸干扰（RNAi）技术

能抑制肝脏和其他身体系统中的疾病驱动基因

RNAi机制由Andrew Z. Fire和Craig C.Mello教授于1998年首次发现

2002年被Science杂志评为十大科学成就之首

2006年获得诺贝尔生理医学奖

小核酸药物适应症涵盖范围广

包括肿瘤、罕见病

以及病毒性、心血管、炎症类疾病等等

但目前面临的挑战是药物进入人体后

如何被递送进入细胞内部

并精准高效地结合靶标mRNA

近年来，小核酸药物不断发展

2016年底，百健（Biogen）与Ionis制药公司

合作开发的治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的

核酸药物Nusinersen获FDA批准上市

2017年的销售额就达8.82亿美元

 SMA是一种肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病

属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病

该药物能改变SMN2基因的剪接

增加全功能性SMN蛋白的生产

显著提高患者的运动机能

小核酸药物对于治疗罕见病具有极大的想象力

试想一下，未来抽一滴血

分析发现你的某个基因或者蛋白不妥

就能为你制定专属药物

一次用药即可治愈，终身不再发作

这个梦想可能并不遥远哦~

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