锐参考 | 天价“救命药”成美国社会隐痛
与生物制药技术蓬勃发展相对照，病患无力支付过高药价成为一个社会敏感问题。如何协调创新药和仿制药的发展，美国政府面临的挑战也不小。
今年二季度，美国食品和药物管理局(药管局)批准了11种新药及多种新剂型、扩大适应症和组合疗法。这给患者带来希望，也增添了新的烦恼。
4月，获美药管局批准治疗非小细胞肺癌的药物“奥西替尼”每片367美元，全年药费约15万美元。
5月，基因药物“Kymriah”获批用于治疗复发或难治性大的B细胞淋巴瘤，它的一次治疗费用47万美元，加上联用“托珠单抗”和住院费用，患者还需另外拿出50万美元。
▲用于治疗复发或难治性大的B细胞淋巴瘤的基因药物“Kymriah”
6月，免疫疗法明星药物“Keytruda”获批治疗晚期宫颈癌和B细胞淋巴瘤，每月费用1.25万美元，年费用15万美元。美药管局最近发现，某些接受低水平该免疫疗法的患者，生存几率可能低于正常化疗患者。
2018年3月，美国凯泽家庭基金会公布一项调查结果显示，使用1-3种处方药的美国患者中，25%表示自己或家里人因费用太高而放弃用药或减半剂量，而使用4种以上处方药的患者中，这一比例增加到35%。
调查显示，年收入低于4万美元或没有医疗保险的群体，过去一年中放弃用药的比例均超过30%。
药价高企受到广泛的指责，公众愤愤不平的原因之一是药品开发成本争议。制药界的常见说法是，一种新药从研发到上市需要10年，投入约为10亿美元。但去年发表在《美国医学会杂志·内科学卷》上的一项研究显示，一种抗癌新药从研发到上市所用时间的中值为7.3年，成本约6.5亿美元，远低于制药行业广泛援引的数字，而上市后的收入却相当可观。
另有业内人士表示，美国的新药研发一开始就得到国家资助，花的是纳税人的钱，例如美国国家卫生研究院投资超过2亿美元用于开发创新性基因疗法，其中包括“Kymriah”的前期研究。
在美国，应对高药价的办法也是仿制药。仿制药并非假药，根据美药管局的定义，仿制药是剂量、安全性、效用、给药途径、质量、性状和适应症与创新药相同的药物。专利药品保护期到期后，其他制药厂即可生产仿制药。
实际上，仿制药大国并非只有印度和墨西哥等国。数据显示，美国仿制药占处方量约八成，专利保护期内的药品只有不到两成，而仿制药价格一般只有创新药价格的两成。一项调查显示，2007年到2016年，仿制药为美国医保系统节约了1.67万亿美元。
但八成的仿制药市场只有650亿美元，两成的创新药市场却高达3110亿美元，符合“二八率”原则。
从数据上看，约80%药品资源在专利期内只供20%的人享用，这促使制药企业愿意投巨资开发创新药，但也让药品价格成为美国社会最敏感的话题之一。
2015年，一款可帮助艾滋病人治疗寄生虫感染的药物达拉匹林每片价格从13.5美元涨到750美元，提价约55倍。生产这种药物的图灵制药公司老板马丁·什克雷利，被媒体称为“美国最可憎的人”。
▲2013年的美国影片《达拉斯买家俱乐部》讲述了艾滋病患者罗恩用不起高价药，不得以从世界各地走私抗艾滋病药物的故事。
问题正是出在缺少生产仿制药的竞争者。尽管达拉匹林专利早已过期，但由于采取了管制分销的形式，其他制药公司难以获得研制仿制药所需的样品。
去年，美药管局局长斯科特·戈特利布新上任时提出，要公布不再有专利保护但还没有仿制药竞争的180种创新药清单，并确保每种仿制药有三家制造商，帮助仿制药厂商获得制剂配方。
6月，美参议院司法委员会以16票支持、5票反对推出一项法案，旨在支持引入竞争以降低药价，包括起诉类似图灵制药公司这种压制竞争者的做法。戈特利布将这种做法称为“花招”。
然而，法案能否在国会最终获得通过仍存变数。美联邦参议员、共和党重量级人物约翰·科尔宾就明确表示反对。他在听证会上说，法案可能让“存心捣乱”的人提起“无聊的诉讼”。
该法案2016年就被提出，但一直难产，背后原因之一是制药公司的反对，他们动用大量资金用于游说，也间接推高了药价。
有媒体报道，今年一季度，一个叫做“美国制药研究和制造者”的游说机构拿出1000万美元游说终止该法案，过去两年，该机构已经斥资3600万美元，而仿制药阵营的游说机构在此期间也花费约450万美元。
制药公司保证高额利润的另一个“花招”被称为“常青树”，即通过对创新药做一些“小改动”，延长专利期。
加利福尼亚大学黑斯廷斯法学院去年一项研究显示，2005年到2015年间，78%获批的新专利不是新药而是老药，这在主流药物中尤其常见。100种最畅销的药品中，近八成曾延长保护期，而近五成延长保护期两次以上。
典型的例子是年用药费用12.5万美元的抗癌药“来那度胺”，这种药物拥有105种专利，保护期到2036年底，长达40年。
非营利组织I-MAK去年10月发布的一份白皮书称，这种药物的许多专利并没有什么含金量，只是为了延长保护期。白皮书说，2020年到2025年之间，“来那度胺”可让公司赢利650亿美元，其中450亿美元收益本不该得到专利保护。
另外，最新一期美国《科学》周刊还曝光了美药管局的专业评审团队在药物审批过程中与制药企业“暗通款曲”的问题。调查报告指出，部分评审人员接受企业赞助，或通过“旋转门”直接在企业任职，他们的评审意见将成为评审结果的重要参考。
调查报告称，2008年到2014年间，参与审批28项新药的107名专家顾问中，仅41人没有和企业有任何经济联系，其中26人获得超过10万美元的奖励，7人获得高达100万美元的奖励。
在诸多问题面前，反复承诺要降低药价的美国政府却指向了另一个方向。
美国总统特朗普认为，美国药价高企的一个原因是外国药价太低，因此要叫停所谓“全球吃白食”现象，不能让美国独立承担研发成本。
美国明尼苏达大学制药经济学教授斯蒂芬·肖恩德尔迈耶对媒体说，就算世界各国的药都和美国卖一个价，也不保证美国制药公司降价。
凯泽家庭基金会的调查显示，76%的美国人支持从加拿大进口更便宜的创新药。但美药管局反对这一建议。
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编辑 | 王恩泰