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医疗保健创新还只依赖医生吗?那将寸步难行——《自然》专访米歇尔•戈德曼

蔡立英/编译 世界科学 2019-06-30

米歇尔•戈德曼,比利时布鲁塞尔自由大学I3h创始人,《医学前沿》杂志主编

米歇尔•戈德曼(Michel Goldman)想做那些希望完成这个艰难征程的人们的向导,并将此作为个人使命。因在新生儿免疫学和器官移植领域的研究受到认可,他于2004年在比利时沙勒罗瓦创立了医学免疫研究所,这是一个公私合营的研究机构。从2009到2014年,他帮助建立了59个公私合作联盟,并担任创新药物计划(IMI)首任执行主任,IMI由欧盟与欧洲药品行业协会联合会(EFPIA)斥资20亿欧元共同推进。去年,他创立医疗保健跨学科创新研究所(I3h),旨在通过教育、研究和提高认识,培育医疗保健合作的新模式。2015年1月,他担任《医学前沿》杂志主编。


在接受《自然》杂志专访时,戈德曼解释了为什么努力帮助患者恢复健康的科学家们还必须思考科学之外的事情,并概述了I3h的目标。他还谈论了他在《医学前沿》新的编辑角色,透露了他对杂志的计划。

当今我们在医疗保健领域的创新方式有什么问题?

要在医疗保健领域取得进展,要求从科学突破到患者治疗的一系列努力。在这个过程中发挥不同作用的人们并不完全是孤军奋战,但是他们并不足够熟悉他们参与之前和之后发生的事情。那些研发新药的人要知晓数据监管机构将从药物安全和功效方面提什么要求,这一点很重要。如果那些处于早期阶段的人能知道后来的需要,以往的很多失败本可以避免。


我们如何能改变这种现状?

大多数人都认为医疗保健创新发展的最重要道路之一是促进更好的合作,尤其在制药行业。医生、科学家、监管者、政策制定者和患者代表必须更紧密地合作。

未来,医学将与生命科学、物理和工程等其他学科融合。苹果、谷歌和微软等公司正投入巨资,越来越多地参与医疗保健事业。总而言之,研究人员和医疗保健专家需要更加适应跨学科的工作团队。

同样重要的还有学术界要理解行业激励体系的不同之处,反之亦然。这些合作关系已经促成了医疗保健领域的重大进步,学术界不再害怕与商业伙伴合作,并且正开始从中获益,而这种合作关系还可以进一步深化。


I3h如何开展教育、培训和研究?

培养在医疗保健领域力图取得突破的下一代科学家,使他们学会有效合作,是我们的核心使命。2016年1月,我们开始了第一期面向研究生和博士生的4周培训课程,来自学术界、行业、监管机构和患者代言团体的演讲者将会讲述转化医学的基础知识。我们常常采用案例教学法,比如在2015年11月的会议上,我们探讨了研发抗肿瘤坏死因子(TNF)生物制剂治疗类风湿、肠道和皮肤疾病的疗法。诺贝尔奖得主布鲁斯•博伊特勒(Bruce Beutler)描述了他在TNF克隆领域的开创性研究,优时比制药公司的前首席执行官罗克•多利弗(Roch Doliveux)介绍了他们是如何把抗TNF的生物制药投放市场的。

在研究方面,我们想审视医疗保健公司如何能适应新形势,考虑如今更加开放的研发模式,而无需冒牺牲其竞争优势的风险,以及如何确保用公共投入研发出来的疗法是公众可获取、可承受的。我们还需要对不同类型的合作中各个角色是如何分配的开展更多研究。


您对《医学前沿》的前景怎么看?

医疗保健正变得越来越瞄准更小型、更准确细分的患者群体,所以我们需要有一个杂志让科学界了解精准医学的研究进展。解决大科学的挑战很重要,但是我想刊发来自具有更开阔视野的科学家的论文——研究内容包括监管和经济方面的挑战,以及采集患者数据的新方法等。我希望《医学前沿》传播精准医学涉及的诊断和治疗工具,比如基因测试、介入成像技术或基于细胞和器官的疗法。

《前沿研究-课题》(Frontiers Research Topics)允许研究者们在杂志内部发起他们自己的研究课题,其中有些课题我相信值得关注更多,比如,患者变得更多参与向监管者和医药行业提供关于疗法安全性和有效性的数据的观点、有效公私合作的具体事例以及罕见病能给我们治疗常见疾病带来的启示,等等。我们还需研究临床试验设计的新类型和自适应许可机制,这种许可机制允许药物最初被许可用于目标人群,之后基于更多的临床试验数据再扩大应用范围。


您认为杂志和I3h如何相互补充?

《前沿》系列杂志迅速壮大,成为所在领域被引用最多的开放获取期刊,《医学前沿》正是这个成功的系列杂志大家庭中的一员。《前沿》系列杂志还因其在学术出版方面的先锋探索而知名,包括创立即时互动评论论坛、他们的数字化编辑办公室、文章和作者层面的指标。《前沿》系列杂志超过半数的雇员都在从事IT相关工具的开发,这使得学术出版过程更客观、更有效,我希望我们能在I3h效仿。

透明与合作的原则在《前沿》系列杂志至关重要,也同样是I3h的核心。我希望杂志未来关注的研究课题是那些支持I3h的教育和研究项目的课题。


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