转化医学领域的风向标—2015年美国转化医学年会侧记（一）

2015年4月16-18日，在华盛顿Omni酒店如期举行了2015年美国转化医学年会。NIH院长 Francis Collins作为开幕式主旨演讲嘉宾，首先阐述了NIH关于转化医学研究的方向和未来展望。FDA新任主管副局长 Robert Califf也给出了FDA关于成果转化和监管的重点问题。与此同时，NIH国家促进转化科学研究院（NCATS）临床创新中心主任 Petra Kaufmann回顾了一年来NIH在推进CTSA临床与转化基金项目的成果和协作机制建设。

今年参会的注册人数共有1000多名，其中一半是新加入转化医学领域的年轻科学家和医生们。他们更关注转化医学的明天。

Francis Collins院长的主旨讲演是：“NIH toPhysician-Scientists: We love You”。他以特有的演讲风格鼓励转化医学科学家们关注疾病与疗效（Outcomes）的转化研究，强调作为医生应当也是科学家，并承担起转化应用和验证成果双重职责。Collins院长认为转化医学应关注三个核心问题：1）把握基础、临床以及转化研究的新技术和新知识；2）迈入未来的精准医学研究；3）NIH对研究型医生的承诺。他也借此机会再次强调了NIH-BRAIN宏伟计划（BRAIN是英文缩写 Brain Researchthrough Advancing Innovative Nueurtechnologies）。

Collins院长在阐述新知识和技术时，指出NIH资助和领导开发了人体组织芯片（Human Tissue Chip）完全可以替代人体肝脏、心脏、肺器官等作为药物筛选技术，能够检测候选新药的安全和有效性，并预知其潜在毒性和有效率。而且这些早早期药物筛选和验证技术已经获得了FDA和欧盟等监管机构的认可。NIH在该项技术的应用成果包括阿兹海默症的新药筛选等，以及与药企合作将“老药重新筛选”计划等。

在重述精准医疗领域和方向上，Collins院长举例：应类似戴眼镜的人配眼镜一样，输血患者明确自己血型一样，精准医疗的方法和技术是建立在基础、临床和组学技术应用基础上的，还必须包括电子健康档案、大数据和移动医疗前沿技术的整合应用。他也坦言：“精准医疗作为一项美好理想，仍需要大量、严格的循证研究，需要基础和临床以及人口健康学的真凭实据。”为此，NIH邀请更多年轻科学家和医生加入到转化研究和精准医疗实践中来（关于Collins院长诠释的“精准医疗”，将在侧记(二)中讨论）。

而对于精准医疗的看法，FDA新任主管副局长 Robert Califf在其主旨发言中也表述了他的观点。Califf局长强调科学证据的可重复性。如果精准医疗的基因组学依据等在疾病不的同状况、不同人种和不同年龄，甚至不同环境下难以重复其一致性，那么，精准治疗的临床应用就失去了“靶心”和“疗效”de1监测。这也许就是目前过于强调生物标志物（Biomarker）的生物学特质而造成创新药物研发屡试屡败的原因之一。

自2006年起，NIH以CTSA基金为项目启动，资助全美大学院校开展临床与转化医学研究，并建立了62所转化医学研究院/中心。因此，近十年来，全美各个生命科学研究院和大学院校开展临床与转化医学研究已经进入了新常态（IOM报告定义为CTSA 2.0）。但是，每年美国转化医学年会仍会大家带来不少新意和前瞻性探讨，例如今年的年会中增加了移动医疗（mHealth）的分主题交流活动。

对于NIH在今后转化医学领域的基金资助问题，也是众所关注的核心问题之一。正如在闭幕式上宾夕法尼亚大学转化医学研究院院长GarretFitzGerald 所言：“NIH已经不在是“独立资助”机构了，而是“合伙资助”机构“co-funder”。这一根本转变事实上已经让NIH在包括临床与转化医学领域失去了绝对引领地位。然而NIH历来重视对年轻科学家和临床研究型医生的培养和支持。这也是美国临床与转化医学学科建立和后续有来者的根本原因和动力。

中美两国在临床与转化医学领域的密切合作，一直以“中美临床与转化医学国际论坛”为平台逐渐进入第二个“五年规划”。2015年“第六届中美转化医学国际论坛”即将在美丽的杭州举办（6月20-21日）。我们诚挚地邀请国内转化医学领域的专家学者们、研究型医生们以及临床科学家们，还有各学科的研究生们共同探讨临床与转化医学的未来发展以及精准医疗实践等热点主题。

临床与转化医学年会侧记（二）：

再谈“精准医疗”—能像戴眼镜的人配眼镜一样精准吗？

临床与转化医学年会侧记（三）：

移动医疗—关注患者,还是潜在患者（Patient-to-be）？

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