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[转化医学]:实现“精准医疗”梦想又向前迈进了一大步

2015-09-22 时占祥 全球医生组织

  日前,美国国立卫生研究院(NIH)公布“精准医疗协同合作架构”咨询报告的同时,NIH院长Francis S. Collins博士作为“精准医疗”的倡导者,也撰文简述他的“精准医疗”梦想又向前迈进了一大步。本文译自他的公开信,并诠释了译者个人见解,与各位分享。


美国国立卫生研究院(NIH)院长
Francis S. Collins博士

  国际著名遗传和基因学家,领导了全球人类基因组学计划等。2008年至今,担任NIH院长,力推转化医学、精准医疗以及脑计划等生命科学领域的划时代宏伟规划。


  2004年,我在《自然》上发表了一篇论文,期望美国生物医学界能够跟踪影响健康和疾病的各种因素,建立一个大规模纵向、且长期的协作研究项目。但却招致一大堆质疑,没有人明白其重要性。的确,当时的美国科学界和相关机构并没有准备好,也没有认识到如此大规模和错综复杂的研究协同作战的必要性。

  时光荏苒,岁月如梭,到了2015年! 我非常激动地期待着这一时刻的到来——美国作为一个国家和社会整体从来没有任何时候像今天这样关注他们的健康并积极参与医学研究合作。每个社会成员都建立了普及应用的个人电子健康档案;基因检测费用大大降低到可承受范围内;数字信息科学更加成熟和实用;公共卫生领域的应用技术已完全进入了移动时代!这一切就好似众星璀璨,一切为 “精准医疗” 这样的雄心壮志准备好了,的确是时候启航扬帆了!

  今年1月20日,奥巴马总统在国会国情咨文报告中,代表美国生命科学界正式提出启动“精准医疗”动议,其目的就是通过协作研究、应用创新技术,提供积极政策来支持并开启医学科学新时代!号召所有科学探索者、公共卫生和医疗服务机构等所有人员,齐心协力进军“精准医疗”领域。

  在奥巴马总统倡议的 “精准医疗” 动议中,包含了诸多核心内容和联邦政府机构的责任和义务。其中,NIH作为联邦政府最大的生命科学研究与基金管理机构承担着两项职责:其一,加速开拓癌症基因组学研究,开辟创新领域来明确各种癌症DNA变化的个体相关性,并以此来确定患者个性化精准治疗方案;其二,策划一项长期示踪和研究疾病的方案。该方案已经到达了拐点,向着正确方向发展了。

  今天,NIH院长咨询委员会工作小组又正式提交了关于招募入组100万人或更多人参与 “精准医疗” 协同研究项目,旨在践行疾病的临床 “精准医疗”。奥巴马总统倡议的 “精准医疗” 动议将成为一项最广泛、最强大的资源,支持科研人员开展对各种疾病和健康问题的全面研究。包括涉及各种已知癌症的精准治疗,延伸到其他疾病的有效治疗,如糖尿病、心脏疾病、阿茨海默病、肥胖症和精神系统疾病;如抑郁症、抑郁狂躁症、精神分裂症,以及其他罕见疾病等等。最为重要的是,这种协同研究合作机制不仅仅是关注探索疾病本身,而且每一位参与者也有更多、更好的机会保持健康和福祉。同样,“精准医疗” 协同研究合作项目还将从根本地改变我们今天科学研究的模式。研究项目的参与者不再仅仅是受试者,而将成为研究伙伴,他们将有机会获知所参与研究项目的数据和结果。

  总之,我们希望将这种协同研究合作机制发挥到极致,以变革医学与研究实践,最终让美国民众生活的更加健康幸福。我非常激动能够看到我的梦想今天开始一步一步地实现了,我也期望所有的人通过这份报告更多地了解什么是精准医疗? 什么是协同研究合作?因为那也是你的梦想!

Francis S. Collins, M.D., Ph.D.

美国国立卫生研究院院长

  Francis S. Collins院长所言,不仅为所有从事生物和医学研究领域的科学家、临床医生和公共卫生管理者等展示了 “精准医疗” 的梦想,而且也感叹了探索科学真理的艰辛。正如哲言所述: “梦想是美好的,但现实却很骨感。” 静思之后,我们也越来越感觉到现在的医学研究模式急需变革,从理念上认知所有研究的受试者既是参与者,也是共同合作者。这才是应当从中领悟的精华和科学素养。我国有独特的临床研究资源 (疾病种类和患者数量),然而,由于陈旧的观念、落后的研究方法,科学创新和研究成果总是那么强差人意,有时侯甚至适得其反 (论文造假被撤回,数据不真实等等)。如果真能借此目前国内热捧 “精准医疗”之际,做出几件实实在在的事情,黎民百姓幸矣!

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