| 必读 | 转化医学论坛聚焦精准医疗：临床医生准备好了吗？
还有30天，第八届中美临床与转化医学国际论坛即将开幕。在此之前，我们回顾和畅想过去八年在临床与转化医学领域，特别是在精准医疗倡议下的新进展与合作机遇。
背 景
2012年2月，《新英格兰医学杂志》刊登了一篇述评“为精准医疗做好准备”。文章描述了一个普通病例：
女性患者，咳嗽三周后就诊；医生做了X光检查和CT扫描。最后，组织活检确诊非小细胞型肺癌；患者无既往吸烟史。
当时，医生在想什么？能为患者做什么？
医生在想：如果患者的病能早些被发现和确诊，也许还能提供哪怕只有10%有效率的抗癌治疗。但患者被确诊为晚期肺癌。医生能为患者做的最大努力是应用无明确特异性的靶向治疗。在短短一年平静之后，患者的癌症复发转移了。。。
若读者是医生，理解此类似病例并不困难，而困惑的问题是：如何早期诊断癌症？如何提供更有效的个性化治疗？这就是今天热议的精准医疗。
希望 做到：医疗趋向精准；健康人人获益。
若读者是普通人，又该如何理解精准医疗呢？简单讲，就是把疾病临床症状——病理检查依据，以及疾病发生和发展进程，结合疾病治疗策略，精准地为患者定制治疗方案，力争早期确诊和最佳疗效。从字面上理解这是所有人都期待的明天或未来的精准医疗。因为今天的医疗实践还做不到精准和个性化治疗（极少数疾病可以！）。
当然，随着生物医学知识的不断积累，特别在分子水平上对疾病的认知，以及基因测序技术的普及应用，科学家和医生们越来越清晰疾病的分子水平变化与基因信息的相关性。
从上述那篇文章（《新英格兰医学杂志》2012年2月）发表至今，五年过去了。科学家和医生们分分秒秒都没有停歇——追求着精准医疗的梦想，然而现实依旧。
为实现精准医疗，我们做好准备了吗？还需要做什么？这些问题将是第八届中美临床与转化医学国际论坛交流的热点，与所有人息息相关。
若想做到精准医疗，不仅需要整合最前沿的生物医学，交叉科学领域的科研成果，不断转化应用于临床实践，还应改革现有医疗服务体制中至关重要的环节，包括公共卫生政策法规的衔接和支持、人口健康学研究和国民健康素养的提高等。最重要的是培养具有国际视野、愿意投身精准医疗的年轻一代科学家医生和公卫专业人才。
业内人士多以奥巴马国情咨文倡导生物医学界协作，共同推动精准医疗为起点（2015年1月），包括抗癌登月计划和脑计划等。我国在十三五国家科技战略发展规划中也明确了开展精准医疗研究的方针大计，包括了分子基因层面的精准医疗、临床诊疗层面的精准医疗以及人口健康学领域的精准医疗，一时间高潮迭起，此起彼伏。
推进精准医疗，尚欠缺什么？
一、首先是改革有关政策法规的监管内容，建立精准医疗的临床转化试验模式。
精准医疗之精准，有赖于靶向药物的研发。然而，对临床转化研究试验的监管法规和审评规程，无疑是首要障碍。客观上，临床试验的验证过程以及转化应用于临床治疗仍是举步维艰，因循守旧的监管法规和审评规则需要彻底改革。
根据英国临床机构报道，65%的临床研究时间花在了等待监管机构审批过程中；75%的研发成本浪费在审评流程上，然而这些时间和费用并没有明确提高药物的安全性、有效性和精准性。这也难怪FDA新任局长不得肩负起改革重任，简化或废除至少70%FDA现有的监管和审评规程。最近，CFDA改革药物临床试验机构审批制也是跨跃式变革和可喜之处。
只有科学而精简审评监管规程，从临床试验验证，到临床诊疗数据再利用，精准医疗才有可能成为现实。或许还需要更大突破，建立为验证精准医疗的临床试验设计，譬如，在III期临床试验中聚焦受试者筛选和甄别，包括测序与疾病相关的基因筛查等。应用成熟的基因测序技术辅助临床试验，必将加快药物研发的精准性和临床疗效的评估。
二、针对重大疾病和罕见疑难疾病，开展缜密的临床转化研究
除改革监管机构的政策法规，开展缜密的临床转化研究有助于在分子基因水平上认知疾病，重新划分疾病的发生、发展阶段。早在2011年，世界卫生组织和美国医学科学院就提出了国际疾病分类新方法，依据疾病相关基因信息重新定义和分类疾病。这不仅将改变疾病的诊疗标准体系和特征，更重要的是全面应用临床疾病大数据和电子化健康档案信息等。这也为引入人工智能辅助诊断铺垫了扎实的基础。
如今，临床医生不仅需要面临多维度数据，包括组学数据信息、人口健康学数据信息以及各种治疗学数据信息等等。只有完成地理解和整合这些与疾病相关的数据信息和资料，才有可能决策患者疾病的精准治疗方案。不远的将来，AI辅助技术必将在精准医疗领域大显身手。
总之，精准医疗的核心是让患者获得精准治疗，包括精准药物和其他方案、精准剂量以及最小不良反应或潜在风险，获取最佳疗效和预后。
通过临床与转化研究，不仅将精准医疗落地生根，而且随着推广应用精准医疗实践，必将改变现有医疗服务理念和规范，改变医学教育和健康管理，特别是慢病管理。最后，精准医疗将深深地承载着社会对医学科学发展的依赖，患者对医生和科研人员的信任，这一切皆是以人为本的医学根本的体现。
毋庸置疑，精准医疗既不可能自我实现，也不可能瞬间改变现有的诊疗，改变和践行需要量变到质变过程，需要大学院校、医疗服务机构、政府监管机构、企业投资机构，以及社会参与，最终实现目标医疗：趋向精准，健康：人人获益！
诚邀参加
第八届中美临床与转化医学国际论坛交流
第八届中美临床与转化医学国际论坛
主旨：医疗趋向精准、健康人人获益
Towards to Precision, Healthy forEveryone
论坛范围：从基因组学到创新诊疗；从实验室到市场应用
Beyondthe Genome for Insights into New Treatments and Marketing
一、精准医疗之精准诊断
二、精准医疗之精准疗效
三、精准医疗：知识与经验分享
四、精准医疗与新生儿和儿童基因检测
五、精准医疗大数据的规范与标准
详细内容参见【阅读原文】
时间地点：2017年6月24—25日，天津 · 武清（弗罗伦萨小镇）
洽谈合作与参展：张老师，18710175581
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