【中美转化医学论坛系列】重大疾病前沿进展—肿瘤
今年第七届中美临床与转化医学国际论坛的主旨演讲之一：重大疾病转化研究前沿进展—肿瘤
与此同时，还包括一些最新亮点，如：“登月计划—抗击癌症”（Moonshot-Cancer）； 液体活检方法—外周血液检测癌变细胞和相关生物标志物；个性化基因检测的转化应用；基因修复和剪切技术—如何应用于临床治疗？
最近，美国国立卫生研究院 Collin 院长给出了他关于“登月计划”的诠释。其中内容还是有些可圈可点的，以及对未来抗癌的愿景。与各位分享一下。
一、背景— 对癌症宣战
各国政府和政治家们都一样，总会用民生、疾病和健康等问题宣传自己的政治抱负和愿景。45年前，中国人民的老朋友，尼克松总统就对癌症“宣战”了。半个世纪过去了，新一代总统上台仍会对癌症极为关注，因为癌症的确是威胁人类健康最严重的疾病之一。去年，奥巴马总统宣布了“精准医疗”规划，今年在国会演讲中，他又有了新创意：“登月计划—抗击癌症”。
他讲完了，明年一月回家过小日子去了，留下了政治性历史痕迹— 我奥巴马也曾经抗击过“癌症”。显然，众所周知，抗击癌症非一朝一夕之事，也未必一生一世就能完成。但是，今天，我们对癌症 — 不是一种、而是上百种不同的癌症，已经有了明确的认知和了解。在一些癌症的临床治疗上确实取得了可圈可点的成就。这一切离不开基础研究成果转化应用于临床诊疗实践和早期筛查。
NIH院长Francis Collin 博士在接受美国国家广播电台访谈时强调，人们也许更容易关注癌症给我们带来死亡的恐惧和打击，目睹众多癌症患者过早离世。然而，相对于45年前，今天的科学界、医学和公共卫生，以及大健康领域对于癌症的认知，已经有了长足进步。譬如说“我们已经基本清楚了癌症细胞内部的变化和癌症的发生发展。” “癌症不是一种疾病，而是几百种疾病综合成因，我们已经从不同方面进军并攻克癌症问题。我们已经知道一些癌症与致癌基因的相关性。” 换句话说，癌症是一类“基因”疾病。是由于我们的DNA基因编码出了错误！因此，科学家和医生们可以通过患者所罹患的癌症，来观测哪个（几个或众多）基因出的错？或许属于个体化变异，或许是共性，是癌症基因错误导致了癌症疾病的发生。
临床治疗癌症的经典方案，可以选择手术、化疗或放疗等（在中国还有中医药！）。现在，我们知道了癌症是因DNA基因错误而导致癌变，科学家和医生们是可以通过重新编码和调整突变的DNA程序来停止肿瘤增长或杀死癌细胞。这就是最新抗癌策略和手段。这已经不是幻想了，而是开始付之于临床治疗行动了。
除此之外，更为惊喜的成果还包括，通过激活和驯化个体免疫系统，来治疗癌症。我们每个人的免疫系统也许每天都在清理着机体内“癌变细胞”，直到有一天我们的免疫系统失去了目标或癌变细胞隐藏起来了，因为癌细胞也非常“聪明”。所以，我们可以通过驯化和诱导个体免疫系统来检测体内的“癌变细胞”。这些转化研究成果和临床治疗手段已经在诸如黑色素瘤、白血病（血癌）和淋巴癌等恶性肿瘤的临床治疗中取得了明确效果。当然，在胰腺癌、乳腺癌和前列腺癌等临床治疗方面还需要付出巨大努力，因此，2016年，NIH又获得了20亿美元额外的国会预算拨款支持！
检测体内癌变细胞或相关生物标志物（Biomarkers）最为醒目的突破是从外周血液中检测，即液体活检方法（Liquid Biopsies）。该检测方法已经在肺癌、乳腺癌、胰腺癌和子宫癌等开展临床验证，取得了惊喜的成果。由于实施早期检测，为手术治疗争取了宝贵时间，可以想象越来越多的癌症患者轻松地接受门诊手术来治愈那些早期癌变，而大大提高癌症治愈率和生存率。今后5-10年内，癌症可能将成为慢病管理的重要内容，而非危及生命的杀手了。
液体活检方法除了应用于早期诊断外，还可以用于3、4期癌症患者的治疗效果观测，以明确治疗是否有效。目前采用这种液体活检方法的国际著名医疗机构，包括M.D.安德森肿瘤中心、加州大学附属肿瘤医学中心，杜克大学肿瘤中心等。
由于癌变源于个体基因突变或变异，因此，早期检测基因编码的改变也是非常有前途的方法之一。在该领域中有Illumina等（中国有华大基因）。最近，霍普金斯大学肿瘤中心联合各个方面，建立了巴尔地摩 — 个性化基因检测诊断中心，这种独立的肿瘤诊断中心，比目前液体活检方法的费用成本（5400美元）更经济实惠。因此，肿瘤基因的临床检测技术已完全可以进入临床应用了。
看来，今天我们不仅知道如何在登月了，而且还知道如何操控飞船沿着预定轨道而前进。这就是所谓攻克癌症“登月计划”路线图的含义，抗击癌症包括基础研究、临床与转化研究以及全球化协作。这就意味着没有国界，是全人类共同的愿景。
请记好日期（6月24-26日），诚邀您参加中美转化医学论坛交流活动！
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