这回轮到FDA喊叫停了！美国一项药物试验致死患者

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位于西雅图的CTI BioPharma成立于1991年，是一家老牌的上市生物技术公司。2月10日上午，FDA下令立即关闭该公司目前开展的PacritinibⅢ期药物临床试验，等待调查、听候发落。

上周，FDA接到关于CTI 药物临床试验出事的报告后，只是暂停了该项临床试验，要求公司在调查结束之前，暂停招募新患者入组。今日，FDA决定立即关闭该公司的所有临床试验项目。看来，此事非比寻常!

注册的临床试验

根据NIH临床试验门户网的信息，CTI在2013年12月注册并启动Pacritinib药物Ⅲ期临床试验项目。预计招募入组试验患者300人。该试验按照随机双盲试验方法，验证口服Pacritinib药物对于血小板减少症和骨髓纤维化患者的临床疗效，临床观察终点是安全或临床有效性。

该药物在进入Ⅲ临床试验之前的所有申请都获得了FDA的认可。

Ⅲ期临床试验也会死人？

通常讲，如上所述Ⅲ期药物临床试验，是在完成Ⅰ、Ⅱ期临床毒理和首次人体试验，以及PK/PD临床试验之后，进入Ⅲ期临床试验主要是验证疗效和安全性试验程序。尽管有部分Ⅲ期临床试验最终失败于有效性，但试验药物的安全性基本已得到验证。

此次一名血液病患者在服用Pacritinib药物后，死于颅内出血、心率失常导致的心脏功能衰竭。在原因不明确前，FDA要求所有入组患者立即停止继续服用该试验药。与此同时，CTI也撤回了该药物上市的申请。但该公司一直认为此试验性药物是临床治疗血癌和骨髓纤维化疾病的最佳药物选择。

为便于观察临床疗效和安全性，Ⅲ期临床试验入组受试者通常为患者。但是，该药物自2013年12月，开始入组患者开展临床试验至今，无论由于药物疑似严重不良反应致死，还是患者自身疾病死亡，均没有明确、具体的患者死亡统计。这也正是FDA震怒的原因之一！

CTI生物技术公司已有“劣迹”前科

对于抗肿瘤“孤儿药”三氧二砷，国内医学人士均不陌生。此药便是CTI于2010年最早获FDA批准上市的。主要用于治疗罕见白血病——急性早幼粒细胞白血病。

其实，FDA仅仅批准该公司的“三氧二砷”作为治疗罕见白血病亚型药物，而此病美国每年估计仅有400多新增病例，且患者每年的治疗药费高达2.2万美元。

由于白血病患者每年新增病例超过10万人，因此，CTI非法扩大该“孤儿药”的临床治疗适应症，针对所有白血病患者。由此被FDA执法部门处以1千万美元的罚款。而CTI在此“市场炒作”生意上，赚取超过8千万美元的利润，并融资超过了20亿美元。

临床试验不断出事给我们带来什么警示？

自从CFDA7.22风暴以来，国内所有从事药物临床试验的机构和CROs 都异常紧张。应当讲，疾风暴雨般地稽查临床试验数据造假和彻查安全性问题还算及时。

纠正现有药物临床试验中的“不良行为”势在必行！否则，说不定哪天某家医院的GCP药物临床试验机构，也会出现类似诸如法国、美国或前些年英国等严重不良反应，造成受试者死亡的事件。

但问题的根源到底是不是管理不严、不遵纪守法呢？值得深思。

有时，科学探索问题，的确需要少数人用生命来换取教训，以拯救更多人或患者的生命，这正是医学研究冷酷的一面……

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