关注罕见病 ｜北京协和医院开出全国首批SMA口服创新药医保处方

生活在北京的李明（化名）今年50岁，因为患有脊髓性肌萎缩症（SMA），常年需要坐轮椅，行动上多有不便，每到复诊的时间，都得麻烦家人送她到医院。为了不影响家人的工作，她经常推后治疗时间，身体健康评估与监测也不能按时完成。经济负担、及时随诊难让李明感到困扰。

终于，能够帮助李明的利好政策来了。

今年1月，针对SMA治疗的口服创新药艾满欣®（利司扑兰口服溶液用散）被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》，3月1日起，新版国家医保药品目录正式实施。这对于SMA患者及其家庭来说无疑是个福音，无论是从疾病的治疗效果、便利程度，还是减轻经济负担方面，都将切实惠及中国SMA患者群体。

北京协和医院神经科主任医师戴毅教授

北京协和医院神经科主任医师戴毅教授表示，在快马加鞭地走完新药进院的相关流程后，协和医院开出了全国首批及北京市首个SMA口服创新药利司扑兰的医保处方。进入“口服时代”后，SMA患者将获得更加经济和方便的治疗，患者的药物依从性也将逐步提高。

什么是脊髓性肌萎缩症（SMA）？

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率为存活新生儿中的1／10000，每年国内新增约1000例SMA患者。约80%的患者会在出生后18个月内起病，病情的进展可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。长期以来，SMA患者与家庭面临着确诊难、药品少、负担重的困境。

戴毅教授介绍，在过去，尤其是医疗不发达的地区，SMA往往会被误诊为小儿麻痹症或脑瘫，由于确诊难，不少患者多年来承受疾病带来的痛苦却得不到良好有效的治疗。随着医疗水平的提升以及国家和大众对罕见病的关注，更多的患者获得了尽早的诊断和治疗，然而高额的治疗费用、疾病造成的身体残疾、长期的疾病管理依旧困扰着部分患者及其家庭。

SMA一般分为I型至IV型，其中以I型最为严重，即患儿出生后不久就会出现呼吸系统等多方面的症状，引发肺炎等重症。而早诊断、早干预对于SMA患者治疗效果和生活质量的提升格外重要。

戴毅教授表示，越早接受治疗，患者获益越大。现在医生们都在呼吁推动新生儿筛查，并倡导具有既往家族病史的夫妻做好产前筛查，因为对于SMA患者来说，通过“症状前治疗”（即未出现症状时就已确诊并接受治疗）的预后效果最佳，部分患者经过治疗能达到和健康人群一样的行动水平。

口服创新药利司扑兰进医保有何意义？

据了解，作为SMA领域目前首个且唯一的口服治疗药物，利司扑兰可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，可提高全身多系统SMN蛋白水平。其突破性的口服给药方式，使得患者可进行居家治疗，这不仅提高了患者用药的依从性，也减轻了医院的公共医疗资源压力。同时，其阶梯剂量给药的使用方式也进一步减少了低龄患者的用药负担，有助于推动疾病的尽早治疗。

戴毅教授强调，SMA患者需要长期接受治疗，因此坚持治疗非常重要。研究显示，服用利司扑兰一年以上，可有效保持患者运动功能的稳定，并在一定程度上改善症状。例如，对于可以行走的患者，坚持服药可保持行走速度、上下楼能力的稳定；对于无法行走的患者，坚持服药可提升上肢及手指的灵活性。

谈到利司扑兰在北京地区医保报销的情况，他表示，“在北京，利司扑兰享受门诊按固定比例报销政策，城镇职工门诊能报销80%，城镇居民门诊能报销70%，无起付线限制，可以说政策的力度非常大，这将切实惠及患者及其家庭，帮助更多的SMA患者实现早治疗、坚持治疗。”

罕见病关爱公益在行动

如今，针对SMA的治疗方面，不光有像利司扑兰这样的口服创新药进医保，还有多学科联合诊疗，以尽可能提升患者的生活质量。

戴毅教授介绍，“儿科、呼吸科、消化科、骨科、口腔科、康复科、麻醉科等相关科室将为SMA患者提供全方位的整体诊疗方案，如儿科提供早筛和优生优育检查，口腔科针对张口、咀嚼和吞咽困难提供帮助等等，以此来帮助患者获得更高质量的生活。”

而社会对罕见病的关注、对患者群体的包容程度以及提供的支持亦十分重要。戴毅教授表示，SMA患者的症状只表现在身体上，对于智力没有影响，来自社会的包容和接受将让更多患者获得工作机会，在实现理想的道路上发光发热。

正如戴毅教授所提到的，近年来社会各界对SMA患者的关爱公益行动在不断汇聚。

据了解，为响应国家号召，罗氏制药一直积极通过开展慈善援助、参与国家医保谈判、参与拓展城市惠民保等方式，助力罕见病多层次医疗保障体系的建设。

与此同时，罗氏还携手各界开展“撑启未来——SMA超级妈妈全维支撑计划”等系列疾病科普与人文关爱项目，倡导凝聚更广泛的力量为患者家庭打造集“筛、诊、治、保”一体化、全方位的支持体系，开展患者关爱、大众早筛、疾病科普、规范化诊疗、多方支付等内容，为SMA患者构建多层次、全方位的支持保障体系，助力更多病患家庭回归日常，“动”享未来。

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