起效非常快!在武汉落地
泛发性脓疱型银屑病(英文缩写:GPP)是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病,我国约有2万名GPP患者,0到3岁和30到39岁是两个发病高发期。
据华中科技大学同济医学院附属协和医院皮肤科主任医师陶娟教授介绍,GPP患者的皮肤会广泛爆发脓疱,并伴有痛感,同时可能伴发高热等全身症状。如果治疗不及时,可能导致肝肾损害,也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。因GPP的罕见性,医患对疾病认知不足,患者常面临误诊、漏诊的局面,且作为一种复发性的罕见皮肤病,传统治疗手段作用机制不够精准,同时易造成较大副作用,对患者的身心和经济均带来沉重负担。
“这个疾病,由于此前没有针对性的药物,治疗手段还是比较匮乏的。”陶娟教授告诉长江日报记者,在佩索利单抗注射液获批前,会使用糖皮质激素、维甲酸类药物或免疫抑制剂,副作用大,尤其对于婴幼儿,会影响到生长发育和骨骼,如果是育龄期,需要停药很长一段时间才能怀孕,否则会导致畸胎。
陶娟教授说,GPP有一定的遗传背景,白介素-36信号通路与GPP的发病机制密切相关,白介素-36是导致炎症循环和脓疱形成的主要细胞因子。佩索利单抗注射液是首个阻断白介素-36受体(IL-36R)激活的单克隆抗体,可与白介素-36受体结合并阻断它的信号通路,达到抑制GPP的发展,实现脓疱的快速清除以及减少GPP的发作。
“佩索利单抗的靶向性非常强,我们称之为精准治疗。”据陶娟教授介绍,和传统药物相比,由于靶向性强,佩索利单抗的起效非常快,而且疗效持久,部分病人打了一针之后半年都没有再复发。另外,从已使用过该药的病人来看,佩索利单抗的安全性也很好。
目前,佩索利单抗已在武汉医院落地。业内人士表示,罕见病用药对于罕见病患者来说就是基本用药,佩索利单抗入保后填补了医保目录中长久以来缺乏治疗GPP发作药物的空白,不仅大大减轻患者经济负担,也满足了GPP患者对于突破性创新药物的迫切需求,帮助患者树立积极治疗的信心。
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