《药神》里的慢粒病人吃不起药，但这种治愈白血病的药很便宜

瑞金，有你有我

图片丨《我不是药神》宣传海报

最近电影《我不是药神》热映，让不少观影者唏嘘不已。一方面是对病人的痛苦和无奈充满同情，另一方面，也能够理解药企研发原研药的巨大成本和投入。与此同时，也让我们想起了我国著名的血液学专家、中国工程院院士、国家最高科技奖获得者，瑞金医院终身教授王振义院士。

他带领团队在实验室历经八年奋斗找到全反式维甲酸这一药物，用于治疗最为凶险的急性早幼粒细胞白血病，最终陈竺、陈赛娟院士等共同努力，创造性地提出“上海方案”，使这一种白血病达到治愈。当年王振义老师一心只想救治更多的病人，根本不去考虑申请专利的事情。

让全世界医生束手无策的

急性早幼粒白血病

急性早幼粒细胞白血病曾是白血病中最为凶险的一种，很多病人往往抢救几小时后就死亡了。直到上世纪80年代末，全世界范围内也无有效治疗手段。因此，这种疾病不仅沉重打击了病人的家庭，也让医生们倍感压力。

也曾挫败，但他从未放弃

七十年代，王振义以驱邪归正、诱导分化的方法着手。他带领研究生经过8年的试验，不断筛选，发现维生素A的氧化物——全反式维甲酸（ATRA）可以在体外实验中使APL的早幼粒细胞分化，发育成为成熟的中性粒细胞。

但ATRA有一定的副作用，而且作为从未在国际上报道过的全新治疗方式，其临床应用会承受很大的压力。面对阻力，王振义在大量实验室研究的基础上，坚信自己的研究成果。

1986年，上海市儿童医院血液科收治了一名小病人，病情非常危急，王振义甘冒风险，决定用全反式维甲酸为这名5岁的孩子做最后一搏。在征得家长同意后，这名小病人接受了全新的治疗方案。之后，小病人病情大大缓解，并存活至今。

这次治疗是世界公认的诱导分化理论让癌细胞“改邪归正”的第一个成功案例。诱导分化理论为白血病等恶性肿瘤的诊治提供了全新理念，拓展了肿瘤学研究的广阔空间。

急性早幼粒细胞白血病被治愈

此后，全反式维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病的方案获得了良好的临床效果，使得这种白血病的生存率大幅度提高，但现代医学除了看到临床效果，还要求搞清机制。这个时候，陈竺、陈赛娟两位年轻的学者正在法国学习，王振义教授把弄清机制、降低复发率的任务交给了他们。

陈竺与陈赛娟在血研所内建立了细胞遗传实验室、分子生物实验室，用当时最新的分子生物技术来研究全反式维甲酸的作用机制。在这个过程中，他们不但阐明了全反式维甲酸的治疗机制，还证实并阐述了三氧化二砷对急性早幼粒细胞白血病的良好疗效和作用机制。此后他们创造性地提出了全反式维甲酸+三氧化二砷联合应用的治疗方案，最终使得急性早幼粒细胞性白血病达到痊愈，这个方案被国际同行誉为“上海方案”。急性早幼粒细胞白血病成为第一个可基本治愈的成人白血病。

最近瑞金医院主持的大规模临床实验显示，在优化方案的基础上，急性早幼粒细胞白血病患者生存率达93％。

从王振义到陈竺、陈赛娟，上海血研所两代科学家，以“有勇气，并且尊重科学”的信念，开创了全新的白血病治疗理念和诊疗方法。

如今，一盒十粒装的全反式维甲酸的售价为290元左右，并且进入医保。

文/朱凡 李晨

编辑/李晨