[前沿]TAK228药物治疗儿童脑干胶质瘤(DIPG)的研究获突破进展

神外前沿讯，最近一项实验结果表明，早期用于治疗成人癌症的临床试验性药物或许有助于增强两类儿童型癌症：脑干胶质瘤（DIPG）以及畸形杆状瘤（AT/RTs）的放疗以及化疗的效果。相关结果发表在最近的《Cancer Letters》以及《Neuro-Oncology》杂志上。

根据来自约翰霍普金斯大学的研究者们做出的两项研究，这类名为"TAK228"的药物能够抑制肿瘤细胞的生长。对于接种了上述两类肿瘤的小鼠来说，该药物也能够显著增强其存活寿命。

DIPG是一类脑干癌症类型，每年有3000名儿童受该疾病的影响。目前针对癌症的治疗手段，例如手术、化疗以及放疗等等对于患病儿童的治疗效果均不理想。对于AT/RT来说，常见的病例均为刚出生的婴儿，诊断效果较差，而且确诊之后仅6到11个月的寿命。

约翰霍普金斯大学的研究者们重点研究了TAK228治疗上述疾病的潜力。此前研究表明该药物能够跨越血脑屏障，降低肿瘤细胞中mTOR蛋白的表达水平。由于上述两类癌症中肿瘤细胞的mTOR的活性均出现异常升高，因此研究者们希望TAK228能够取得奇效。

在这一研究中，Raabe博士等人从患者体内分离出了癌细胞，并且让其接受药物刺激。结果显示，TAK228能够降低DIPG细胞的增殖，而且会造成6%细胞的死亡。

然而，当与放疗结合在一起时，作者发现TAK228的联合治疗能够增强常规化疗杀伤DIPG的一倍的效果。对于AT/RTs而言，该药物能够起到相似的抑制增殖的效果，同时能够大幅增高促进细胞凋亡的能力。之后，当作者将TAK228与化疗药物cisplatin结合使用时，小鼠的存活时间能够延长将近一个月，而单独使用化疗药物或TAK228时，小鼠的寿命延长时间不会超过25天。

资讯出处：Experimental 'enhancer' drug may boost conventional therapies for deadly pediatric brain cancers

原始出处：Jeffrey A. Rubens et al. The TORC1/2 inhibitor TAK228 sensitizes atypical teratoid rhabdoid tumors to cisplatin-induced cytotoxicity, Neuro-Oncology (2017). DOI: 10.1093/neuonc/nox067

原始出处：Hiroaki Miyahara et al. The dual mTOR kinase inhibitor TAK228 inhibits tumorigenicity and enhances radiosensitization in diffuse intrinsic pontine glioma, Cancer Letters (2017). DOI: 10.1016/j.canlet.2017.04.019

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