英国科学家研发新型药物 “舞蹈症”有救了

英国当地媒体近日报道，伦敦大学学院的医学研究团队首次通过药物针对亨廷顿病（舞蹈症）的致病基因进行治疗，并完成了临床试验，实现了神经退行性疾病研究上的重大突破。

据报道，这种新药是由英国公立研究型大学伦敦大学的莎拉·塔布里兹（Sarah Tabrizi）教授主导研制的，并且，她随后完成了药物的临床实验。

新药通过阻断突变基因发出的mRNA信号起作用，从而进一步阻止和减轻病情的发作

这种新型实验药物，通过注入脊髓液中，可有效降低大脑中有毒蛋白质的含量,减缓疾病的发展。学者认为，这是近50年来这种疾病治疗的最大突破。

英国目前有8500多名亨廷顿病患者，在伦敦大学学院组织的临床试验中，共有46名患者参加了治疗，医生一度担心，药物注射，会导致患者感染上致命的脑膜炎，但是首次人体试验显示，这种注射药物是安全的，可以有效减缓有毒蛋白的复制。而动物实验显示，一些运动功能还得到了一定程度的恢复。

主持实验的塔布里兹教授表示，未来还需要更长时期的实验数据，来证明这种药物可以改变亨廷顿病的病程。

亨廷顿病（Huntington's disease）是一种具有遗传性的神经退行性疾病，患有亨廷顿病的病人每天从早到晚四肢都在不由自主地颤动，就像是在跳舞，故得名“舞蹈症”。一般患者在中年发病，病情可持续10-20年，随着病情进展，逐渐丧失语言、行动、记忆、思考和吞咽的能力。