北斗时评•海宁视点｜“再努力”，不抛弃！
这两天，很多人都看了国家医保局谈判代表灵魂砍价的视频。这也让大家知道了有一种曾经原价70万元一支的药品，进入了医保后，价格降至3万3千元一支，尽管这药名“诺西那生钠”对于大部分人来说很陌生，也不太了解它能治愈的罕见病“SMA”究竟是种什么病，但谈判后价格相差之悬殊，以及谈判过程之艰难，却让所有人惊叹也由衷感到欣慰——尽管自己一辈子用不上这药，但知道有人因为它进了医保目录价格降低能够得到治疗，这本身就让人喜悦。更重要的是，这是高值罕见病进入医保实现了零的突破。
谈判现场，企业第一轮报价53680元一瓶，国家医保谈判代表张劲妮希望企业拿出更有诚意的报价，并说出了那句让无数人动容的“每一个小群体都不应该被放弃”。此后的每一轮报价，张劲妮将“努力”、“再努力”、“继续努力”贯穿始终，最后，经过谈判组的集体商议，国家医保谈判代表张劲妮给出了33000元的报价，企业代表第八次离席商谈，最终确认了这个新的报价，随着“成交”二字，这场谈判终于落下帷幕。
为什么我们要关注罕见病？
病罕见 痛相同
以这次进入医保的药品“诺西那生钠”的适应症脊髓性肌萎缩症（简称SMA）为例，是一类遗传性脊髓运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。患儿无法运动，甚至无法抬头翻身，直至影响吞咽和呼吸。值得一提的是，这种罕见病的基因并不罕见——常规人群，约每50人中就有1个是SMA致病基因的携带者，只不过父母同为携带者并且都遗传了相同的有缺陷的隐形基因的几率较小，但即使这样，庞大的人口基数，这样患者总数也不是可以忽略的。
（12月3日，国家医保局发布消息，全球首个用于治疗罕见病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，消息一出，不少患儿家长喜极而泣。）
白皮书显示我国约有SMA患者2万-3万人，并且通常都是幼儿患者，如果没有药物治疗他们大多数活不到2岁，这2万到3万患者背后，是几万个无助的家庭，焦灼的父母看着孩子走向死亡而无能为力。这些孩子和他们的家庭承受的痛苦，与其他患有恶性疾病的患儿家庭是一样的，只不过他们的确诊过程更加艰难，治愈之路更加无望。
国际上有些罕见病比如“渐冻症”因为有名人如霍金罹患而被科普重视，人们才注意到原来这个患者群体基数十分庞大，了解他们和家人的生活有多么痛苦。而2014年一次全球社交媒体众多名人参与的冰桶挑战，让更多人关心这种疾病和对此进行研究的机构，并因此增加了投入。
但是大多数罕见病的患者没有这样幸运。之前云南徐伟的儿子一岁时被确诊为罕见病“Menkes”即一种遗传性的铜代谢异常的疾病，会让患儿无法正常发育因为脏器衰竭而早亡。徐伟筋疲力尽遍访名医，发现一种含铜化合物对儿子有一定效果，但这种化合物国内既无药厂研发，国外也没有合法安全的购买渠道。徐伟联系过国内的药厂，发现在没有批准上市的情况下，对方报价就高达80万。救子心切的徐伟最后自己购买设备试剂，靠翻译软件在家里搭建了实验室，自己配“药物”给孩子注射。
这个“绝命药师”的父亲，既让大家感动敬佩，也令人担忧。谁都明白，即使不谈合法安全，这也不是长久之计，与其说是奇迹，不如说只是一个父亲为了孩子“死马当成活马医”的冒险。
曙光初露 道路漫长
低价不是唯一目的
此次“诺西那生钠”进入医保，同时大幅度降低价格为无数徐伟这样的家庭带来一丝曙光。首先医保部门在谈判前并不是一味追求低价，而是在现有医保承受范围，考虑患者支出能力，不降低药品质量投入，和鼓励开发者投入研发之间兼顾平衡又要挤出水分，反复研判才能给出报价。
一方面一个高价药物的使用，意味着有更多参保者为此买单付费；另一方面罕见病因为病人样本数少，医学研究缺少对象，难以开展研究；而药物研发缺少大规模临床样本，适用人群少，成本高，市场回报低，对医生和用药教育规范又需要进一步投入，一味强调低价格也不利于鼓励研发。“诺西那生钠”有他的特殊性，比如治疗效果显著，比如在罕见病中因患者基数大市场较大，开发者在全球市场已经获得收益，但无论如何，这一次突破，为更多罕见病患者带来希望。
罕见病国内外的治疗，都会遇到相似的问题，而解决的途径也不能单纯依靠一条线路，长远来看国民医保、商业保险、民间慈善公益组织的救助都要发挥作用，才会更加有效有力。
罕见病
是少数人的不幸遭遇
但疾病是全人类共同的敌人
著名人类学家玛格丽特米德曾经说过，人类文明产生的标志是在山洞里发现的几万年前一块骨折后又愈合的人类大腿骨化石。在茹毛饮血的时代，大腿骨断了意味着完全丧失生存的能力，还会成为同伴的累赘，按照动物世界适者生存的选择，他应该会被杀死或者抛弃，但这块愈合的大腿骨说明有人陪在了伤者的身边，花时间照料他直到康复。而人类文明的起点就是，人与人之间有差异和冲突，但我们已经有了共情和悲悯，愿意寻求合作对困境中的同类乐于伸出援手，承担起责任。
无论是数万年前危机四伏的山洞，还是今天千变万化的社会，我们都不会抛弃任何一个微小的人群，带着治愈的愿望，陪伴在他们身旁。
来源：北斗融媒 东北新闻网
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