新一代TPO-RA——稳可达（芦曲泊帕片）获批上市！为中国血小板减少症患者保驾护航！
新闻速递：2023年6月27日，亿腾医药旗下稳可达®（芦曲泊帕）新药（5.1类）上市申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，适应症为适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。
出血风险不容忽视
各种原因导致的血小板减少症亟需关注
血小板减少症既包括血液中的循环血小板数低于正常数量的病症，还包括血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有原发免疫性血小板减少症（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板减少症、肿瘤治疗引起的血小板减少症（CTIT）等。其中，慢性肝病成人患者的血小板减少症在临床非常常见。据报告，中国有4亿慢性肝病患者，慢性肝病伴血小板减少症发生率约6%；约有700万的肝硬化的患者，有高达78%的失代偿性肝硬化患者伴有不同程度的血小板减少，其中14%左右的患者合并重度血小板减少症[1-2]。血小板减少的程度与肝病的严重程度相关，肝病越重、血小板减少的程度也越严重。血小板减少症会显著增加临床出血风险，例如颅脑或其他内脏出血，以及瘀点、紫癜和粘膜出血。目前，我国患有慢性肝病需要择期手术的约有46万人[3]。
然而，在慢性肝病成人患者的血小板减少症领域，仍有很多未被满足的临床需求。血小板输注疗效欠佳、存在感染风险等不利影响，且获得困难可及性差，现有的药物治疗，也存在各方面的问题和不足。第一代升板药物-TPO肽类制剂：存在抗-TPO中和抗体风险；第二代小分子TPO-RA，降低了免疫原性，口服更加便捷，但仍存在升板效率、肝肾毒性、受食物、药物影响等限制，临床亟需更高效、安全、稳定的新一代升板药物，让患者更加获益。
C+结构、稳效获益
芦曲泊帕有望成为新一代升板优选
芦曲泊帕是新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过作用于人血小板生成素（TPO）受体的跨膜区[4]，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。
芦曲泊帕是独具创新末端长C链结构，让患者稳效获益的升板优选：
芦曲泊帕具有更高效的嚷咄酷胺
骨架和独具创新的未端长C链结构
稳定：芦曲泊帕独具创新的末端长碳链结构，口服生物利用度高，具有稳定的血药峰浓度，不受饮食状态和药物相互作用影响，药效更好并更稳定[5,7-10]。
高效：芦曲泊帕主药效基团为噻唑酰胺骨架，不存在苯肼结构，不与金属阳离子发生螯合，不会降低血液中药物暴露量，保证药物更高效[11]。
安全：没有肝毒性警示基团（联苯或呋喃环），肝功能影响小[11-12]。
快速高效、安全便捷
芦曲泊帕获全球一致认可
一、全球认证、指南共荐。芦曲泊帕原研进口，拥有国际先进工艺，相继在日本、美国、欧盟获批，是全球首个获批用于慢性肝病血小板减少症的升板药物，获得国内外指南共同推荐[13-19]。
二、快速起效、高效应答。5天后血小板计数达到5万以上并持续21天，任一时间应答率（血小板计数大于5万且较基线升高2万的比例）高达81.8%，能快速、持续、高效升板[20-21]。
三、安全便捷、升板无忧。肝肾功能影响小[22-23]，无中和抗体风险，更低的门静脉血栓风险，安全无忧；不受饮食状态和药物相互作用影响[5,7-10]，便捷升板。
94%的患者使用芦曲泊帕后术前不需接受血小板输注治疗[25]，芦曲泊帕能显著减少出血事件并降低医疗成本（相比血小板输注降低47%）[26]，能满足更多慢性肝病伴血小板减少症患者的用药需求，能惠及更多中国血小板减少症患者。
殷切寄语 前景无限
周俭教授
复旦大学附属中山医院
热烈祝贺稳可达®成功上市，期待已久。CLD成人患者的血小板减少症在临床并不少见，既往患者可选择的治疗药物十分有限。我们此前牵头的中国III期研究证实了稳可达®在中国人群的疗效和安全性，为稳可达®在临床的应用提供了良好的数据支持。如今，稳可达®在我国获批上市，为临床CLD相关血小板减少症的治疗提供了更优的药物选择。希望大家充分了解该药物的临床特点，并积极应用于临床实践，为患者带来更多获益，减轻我国CLD相关血小板减少症的疾病负担。
马军教授
哈尔滨血液病肿瘤研究所
很高兴稳可达®在国内获批上市，给临床带来新选择。CTIT涵盖了肿瘤各种治疗手段导致的血小板减少症，包括肿瘤化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等。CTIT增加了肿瘤患者的出血风险，影响抗肿瘤疗效，因此，临床应该更加关注CTIT的规范化治疗。
《中国临床肿瘤学会CTIT诊疗指南2023版》，这是全球首个CTIT诊疗指南，也为临床鉴别诊断、治疗和预防CTIT建立指导标准，随着新药不断上市，该指南也更新纳入更多TPO-RA，如稳可达®，为肿瘤治疗引起的血小板减少症患者带来新的药物选择，从而保证肿瘤治疗方案能够按时、足量、足程地完成，进一步提高抗肿瘤治疗效果，最终让患者活得更长、活得更好、治愈率更高。
原研品质、信赖之选
慢性肝病伴血小板减少症再拓新局
稳可达®于2015年9月在日本、2018年8月在美国、2019年2月在欧洲获得上市许可，在治疗慢性肝病相关血小板减少症积累了丰富的经验。2019年，亿腾医药与日本盐野义制药达成协议，获得稳可达®在中国大陆及港澳地区产品开发及商业化权利。
原研品质、信赖之选，稳可达®助力血小板减少症管理规范，行稳致远 无忧可达！
关于亿腾医药
亿腾医药始终坚持以链接全球生命科技，助力人类健康生活为使命。经过二十多年的深耕，已具备创新药物临床研发能力、高端生产制造能力和健全的商业运营网络，成长为一家 “放眼全球、服务中国”的全产业链综合医药企业。亿腾紧紧围绕《健康中国2030规划纲要》制定发展战略，核心治疗领域涵盖抗感染、心血管、呼吸、血液等在中国患者基数大、诊断率及治疗率有待提高的蓝海，持续探索能满足中国潜在医疗需求的优质药品。
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排版编辑：肿瘤资讯-Chloe