效果和费用的平衡，药物经济学评价
┃ 来源：中国医疗保险
论坛专家：官海静
北京大学中国卫生经济研究中心助理主任，中国中药协会药物经济学专业委员会副秘书长，北京药学会药物经济学专业委员会委员，研究方向为药物经济学、卫生经济与政策。
为什么要研究药物经济学？什么是药物经济学？药物经济学的核心内涵是什么？药物经济学评价报告应包含什么？药物经济学怎么应用，有何挑战？在5月20日，由《中国医疗保险》杂志社举办的第六期青年药政论坛上，北京大学中国卫生经济研究中心助理主任官海静分享了自己的观点。
为什么要研究药物经济学
从全球主要经济体的资源配置来看，2015年中国卫生总费用占GDP比例6.1%，低于亚洲国家日本(11.4%)和韩国(7.1%)，低于欧美国家美国(16.6%)和英国(9.9%)，也低于OECD均值(9.0%)，这不仅说明中国卫生总费用还有增长潜力，还说明健康需求的持续增加与医疗卫生资源有限的矛盾将会愈发严峻。
如何以有限的卫生资源满足人们日益增长的健康需求，药物经济学评价提供了一种思路和方法。通过比较不同药物或治疗方案的成本和健康产出，药物经济学评价在科研和决策之间搭建了一座桥梁，对卫生资源进行优化配置。
什么是药物经济学？
药物经济学（Pharmacoeconomics）是人类为应对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科。药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术的经济成本和综合收益，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源使用的总体效率。
药物经济学评价对可选择的卫生干预方案的成本和健康产出进行的比较，识别哪种方案更有性价比。假设对于一种疾病，如果有两个药物干预方案（方案一和方案二）。它们的生存时间和死亡率有显著的差别，不考虑成本进行选择的话，大家一定会选择方案二。
但如果第一个方案每月花费2000，另一个方案每月花费50000，在这个时候，不管是患者自己、患者家庭还是社会，都会在选择上面动一些脑筋。
药物经济学评价的核心内涵
药物经济学最核心的方法学是对两种及以上干预方案成本和效果的比较。
将两种干预方案的比较（新干预方案与当前标准干预方案）划一个坐标轴，横轴是两种方案效果之差，纵轴是两种方案费用之差，比较的结果可能会出现四种情况。
如果落在第二象限（情况B）就表示新方案和现在的标准方案相比，它的效果更差、费用增加，这个时候实际上是一个绝对劣势方案，不需要再经过评价，直接就可以得到结果，应该淘汰。
同理如果是在第四象限（情况D），费用下降、效果增加，这个时候就是一个绝对的优势方案。可别觉得这种情况太理想化，不会出现，在真实世界中这种情景是可能发生的。比如新药的价格更高，或日费用更高，同时，其由于更好的临床效果，可能减少不良事件的发生、缩短住院时间、减少不必要的检查或辅助用药，这些都可能会节约一些没有必要的费用。如果进一步考虑用药依从性、不同给药方式带来的卫生服务利用形式变化（如新的方式不需住院，门诊即可），这些因素都会影响到直接医疗费用，进而影响对其经济性的判断。
当成本和效果结果落在第一，三象限（情况B.C）时，才需要进行评价。一个新技术解决了临床上面过去没有解决的问题，能显著延长患者的无进展生存期，或显著提高患者的生命质量，同时，它的直接医疗费用也比现在的标准方案更高，这时就需要判断，增加的费用相对于提升的效果是否物有所值？药物经济学评价可以通过不同的研究设计来回答这一问题。
药物经济学评价从两个维度，费用和健康产出来进行分析。
研究角度不一样，药物经济学评价的成本边界是不一样的。从全社会角度看，费用通常包括三个部分：直接医疗费用、直接非医疗费用、间接费用。
对健康产出来说，药物经济学评价（特别是中国的学者）最常用的是临床效果指标，包括中间指标和终点指标，比如说一些血压、血糖、血脂，或者避免的死亡、降低发病率等等，这些临床指标相对客观和准确，临床医生更容易接受。
国际药物经济学研究中开展更多的是成本效用分析，其健康产出指标是质量调整生命年（QALYs）。健康至少是一个二维概念，一个完完全全健康活到78岁的人，和一个50岁时因车祸截肢、60岁时糖尿病、70岁时慢性肾病、然后艰难活到78岁的人，健康状态和水平是不一样的。因此，我们应该把生命质量和生命数量这两个维度进行综合考量，两个维度乘积就是质量调整生命年。
完整的药物经济学报告的主要内容
一个完整的药物经济学报告分四部分。
第一个部分成本效果分析，它核心回答的是在微观层面上，比如说作为患者，有新、旧两个方案相比，新方案比起旧方案的成本效果如何，即性价比研究。
第二部分是预算影响分析，在微观层面判定一个新的方案是具有经济性的，这个时候需要判断在特定的医保筹资制度和社会发展阶段下，医保能否为新方案买单。预算影响分析，就是探讨在人群层面上医保是否能买得起单的问题。下面这个示意图，就回答了如何基于成本效果分析和预算影响分析，为医保决策提供参考。
第三部分是公平性分析，钱应该花在哪些人身上。有一些药品，例如儿童用药、孤儿药等，如果按照药物经济学经典的判断可能不具有经济性。但是，考虑到社会预期和公平正义，这样一些药品评价需要更多考虑社会学方面的因素，对其进行药物综合评价。
第四点是敏感性分析，在全国层面开展的研究，在各个地方是否都适用？用北京数据开展的研究，其结论在四川是否使用？这些都是有待探讨的。医药费用的影响因素很多，影响路径也很复杂，一些基于模型开展的研究，也有很多前提假设，因此，对于任何经济性评价的结果，都需要准确汇报其目标人群和对照方案，以及成本效果分析结果成立的前提和条件，以及其外推性情况。此外，还应该开展概率敏感性分析，为结果的稳定性进行探讨。
药物经济学在医保上的应用
随着医改的深入，药物经济学将为医保目录评审、招标采购和医保价格谈判等国家医改提供工具、方法论和决策参考，对国家医疗体制改革产生积极的影响。药物经济学评价的应用不仅可以作为医保目录的一个准入门槛，也可以用于评估医保基金的经济风险。
医药经济学在中国的发展和挑战
2008年中国药学会药物经济学专业委员会成立。2011年4月，《中国药物经济学评价指南（2011版）》正式在中国发布，并在国际ISPOR(International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research)官网挂网。2015年，《中国药物经济学评价指南及导读（2015版）》正式出版，该书包括《指南》和《指南导读》两个部分，为相关人员开展药物经济学研究提供了系统的方法指导和案例支持。
为了促进成本效用分析在中国的应用和开展，北京大学刘国恩老师团队构建了基于中国人群偏好的EQ-5D量表效用值积分体系，研究成果分别发表于2014年《Value in Health》和2017年《Value in Health》。这样，中国学者开展成本效用分析时，不管使用的是EQ-5D-3L量表还是EQ-5D-5L量表，都有中国的积分体系了，这为中国本土开展药物经济学研究奠定了重要的科学基础。
药物经济学在我国面临的挑战
一是缺乏相关的落地政策，比如说究竟在中国谁有资格去开展药物经济学研究？或者如果大家都有资格的话，是否能设立一个国家层面的机构，对研究报告的质量进行评估和认定？企业如何提交这些证据？政府如何使用这些证据？
二是文献质量较差，目前中国医药经济学评价文献质量参差不齐，规范性也很差，规范性差，评价方法存在各种问题或错误。中国药经文献以成本效果分析为主，成本效用分析非常少且不规范。但是，国际药经文献中，成本效用分析是最主要的评价方法。
三是指南需要完善，现在《PE指南》主要基于西药进行编写，缺乏对中药开展药物经济学评价的专门引导和规范。还需要进一步明确开展药经研究的数据类型和要求，注重加强临床、流行病、生命质量等基础性研究。
最后是数据的可及性、数据的质量，大数据不等于好证据。数据质量是药品经济学评价的基础。
药物经济学前途光明，但是道路很曲折，需要各方的共同努力。
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