新药物为攻克昏睡病带来希望
在刚果民主共和国,医务工作者对非洲昏睡病进行筛查。图片来源:NEIL BRANDVOLD
一种治疗人类非洲锥虫病(俗称昏睡病)的有效新疗法于11月16日获得了位于英国伦敦的欧洲药物管理局(EMA)的批准,从而为饱受该病影响的国家使用这一疗法扫清了障碍。
研究人员表示,这可能会很快改善生活在西非和中非的数千名病人的生活——那里的昏睡病由采采蝇传播的一种寄生虫引起,不仅能导致严重的睡眠模式紊乱,还会让人产生攻击性、精神错乱,最终导致死亡。
美国得克萨斯州休斯敦市贝勒医学院热带疾病专家Peter Hotez说,“对于非洲的昏睡病患者来说,这是一个伟大的胜利”,同时也是被忽视疾病药物倡议(DNDi,重新发现药物并促使其获得批准的一个非营利性组织)的一个伟大胜利。Hotez认为:“这是对DNDi方法的一个很好的验证。”
各国卫生官员2017年向世界卫生组织(WHO)报告称,非洲有1447个昏睡病病例,但人们普遍认为实际病例数要高得多。就在10年前,治疗人类非洲昏睡病的主要方法还是依靠含砷药物美拉胂醇,这种药物导致了5%的患者死亡。
目前使用的名为依佛洛尼妥和硝呋替莫的昏睡病治疗药物并不致命,但它们涉及一系列复杂的输液和药物,因此必须在医院进行治疗;这些疗法还要求病人进行痛苦的腰椎穿刺,以便检查寄生虫是否存在于脊髓液中。所有这些限制都使发生昏睡病的非洲国家的许多病人无法得到妥善的治疗。这些国家包括刚果民主共和国、中非共和国、几内亚和乍得。
而这种名为非昔硝唑的新药可以每天1片、连续服用10天。非昔硝唑最初是在上世纪80年代开发的,后来被拥有它的德国赫斯特制药公司放弃;2005年,DNDi的研究人员在寻找可能的抗寄生虫化合物时重新发现了这种药物。
DNDi与制药商赛诺菲公司合作,在昏睡病患者身上测试了这种药物,并根据一套旨在帮助欧盟以外的低收入和中等收入国家在市场上销售新药的特别规则申请了EMA的推荐。这一所谓的第58条程序涉及来自EMA、WHO和受昏睡病影响国家的专家。
当日,EMA的一个科学委员会宣布了针对非昔硝唑的“积极意见”,为一些非洲国家批准使用该药物开辟了道路——这一切有可能在90天内实现。DNDi表示,第一批患者应该能够在2019年中期接受这种药物的治疗。
DNDi位于瑞士日内瓦的被忽视热带病部门的主任Nathalie Strub-Wourgaft说,这种新的疗法在几个层面上带来了好消息。因为昏睡病病人不再需要旅行治疗,他们可以更早地被治愈,这不仅对这些患者有利,也有助于减缓该疾病的传播。
研究人员指出,这种药物对轻微和严重的昏睡病都有效,所以卫生工作者不再需要检测病人的脊髓液。而且,昏睡病患者不再需要住院的事实将减轻贫困非洲国家面临的医院床位和工作人员稀缺的压力。
Hotez说,这种治疗方法也让人们重新燃起了希望,从而有望完全消灭昏睡病,但这需要各国的共同努力。
“我们以前来过这里。”Hotez说。上世纪60年代,“昏睡病发病率处于最低点”,但在受这种疾病影响地区发生的战争破坏了大部分已有的成果。他说,世界不应错过这个最终战胜这种疾病的新机会。“未来的非洲还会有冲突发生。”
昏睡病是一种叫作锥体虫的寄生虫感染造成的疾病,流行于中部非洲。锥体虫多寄生于人、畜体内而引起严重病疫。如由采采蝇传播的冈比锥体虫能导致致命的昏睡病。成虫主要寄生在脊椎动物(尤其是鱼、鸟和哺乳类)血液中。多数种类需要一个中间宿主(昆虫或蛭)方能完成其生活史。例如昏睡病的病原体甘比亚锥虫或罗得西亚锥虫,透过采采蝇传播。昏睡病以过度睡眠为主要临床表现。非洲昏睡病的疾病过程中可以发生各种并发症。并发症与疾病的病程进展有关,如发生心肌炎、影响生长发育等。(编译:赵熙熙)
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