宁乡男童患上罕见病，续命药70万/针？实际上是70万四针
一支特效的救命药，国外只卖41澳元（约合205元人民币），国内要卖70万？
在此之前，“天价特效药”诺西那生钠注射液便因其高昂的定价及国内外不同价问题在各大社交平台掀起了轩然大波。
为了弄清楚诺西那生钠在国内的定价情况，有市民陆续向国家药品监督管理局提交了公开其定价等相关信息的申请。
一个月前，在湖南省儿童医院，一位来自宁乡的市民喻先生为两岁多的儿子进行了诺西那生钠注射。据悉，2岁多的诺诺患上了罕见病脊髓性肌萎缩（简称SMA），当天医生为其进行了第四针的注射。
8月7日，喻先生告诉记者，孩子用药后效果非常明显，现在整个人的状态比较好，力气也大多了，现在能做很多以前做不了的事情。
不过，喻先生坦言，根据注射周期，下一次注射是在十一月。
此前，由于有基金会的支持，首次注射药物时的价格是69.7万一支，买一支送三支，此后则是买一支送一支。接下来，诺诺要注射第五针，目前，一家人正在筹集费用。
一针70万，特效药凭什么“天价”？
诺西那生钠注射液为什么那么贵？
在解答这一问题之前，我们首先要搞清楚它治的是什么病。
湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文介绍，SMA（脊髓性肌萎缩）是一种遗传性神经肌肉疾病，属于儿童罕见病，在新生儿中的发病率约为万分之一到六千分之一。
这种病也被称为“婴幼儿遗传病头号杀手”。SMA患儿出生不久，便逐渐丧失各种运动功能，包括呼吸和吞咽等功能，这样的患儿大多活不过2岁。（往期报道：婴儿渐渐丧失呼吸和吞咽能力，患上这病一般活不过2岁，续命药物70万/针）
在很长的一段时间里，SMA被认为是不治之症，而诺西那生钠注射液是中国首个和唯一治疗脊髓性肌萎缩症药物。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此治疗罕见病的药被形象地称为“孤儿药”。
目前药源主要依靠从国外进口，也因为研发成本高、市场需求小等原因，价格昂贵。
根据虎嗅的报道，目前市场上针对SMA的特效药都贵的离谱：诺华公司旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，定价210万美元（约合人民币1500万元），仅限欧盟、美国、日本等国家。
在美国市场，一支诺西那生钠注射液的定价也达到12.5万美元（约合人民币87万）。
为何同一款药，国内外相差3400倍？
药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。
据澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。
此前有网友声称，包专机飞往澳大利亚都能剩下几十万。实际情况是，如果你没有澳大利亚的医保，同样需要按照原价购买药物。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。
目前，诺西那生钠注射液在中国属于自费药物。
根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。
为此，国家医保局信访办工作人员在接受媒体采访时表示，国家希望和相关药企业谈判，只有将药物价格降下来，才能进入医保目录，进而满足SMA患者的需要。
为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？
国家医保局信访办工作人员进一步向记者解释称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。
此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力。所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。
不过，至少，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程。
除此之外，在2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用可省一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
另外，据《济南时报》报道，6月17日，国家药品监督管理局正式授予罗氏（Roche）用于治疗罕见病SMA的创新药物Risdiplam优先审评资格。如果审批通过且顺利上市，也就意味着除了70万一针的诺西那生钠注射液，SMA患儿们又多了一种选择。
对于SMA患者家庭来说，又多了几分希望。
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