2021年8月3日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--近日，一家针对罕见病遗传病开发新型治疗方案的创新基因治疗公司Apic Bio，Inc宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予APB-102快速通道指定，该药物主要治疗SOD1肌萎缩侧索硬化症（ALS）。此前APB-102已获得FDA孤儿药的指定。
FDA的快速通道计划促进了药物的开发并加快了对治疗严重疾病和未满足医疗需求的药物的审查，从而使重要的新药能够更早地到达患者手中。获得快速通道指定的药物有资格与FDA进行更频繁的会议和书面沟通，以讨论开发计划和临床试验设计。
Apic Bio的执行副总裁兼首席医疗官Jorge Quiroz博士说：“SOD1 ALS的治疗存在巨大的未满足的医疗需求，该疾病是一种致命性的神经性疾病，其中SOD1基因突变约占该疾病所有遗传形式的五分之一。我们相信我们的基因疗法候选药物APB-102的治疗潜力。”
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，主要影响皮层、脑干和脊髓中的运动神经元，最终的结果包括丧失活动能力、肌肉控制能力、语言能力以及最后的呼吸能力。ALS发病机制包括两个阶段：早期缓慢进展的神经退行性阶段，以及后期与抗炎和促炎反应相关的快速进展的神经毒性阶段。比较熟悉的案例在于著名物理学家霍金所患的就是此病；2014年，美国发起的一场席卷全球的“冰桶挑战”让更多的人认识了“渐冻症”。ALS可由多种基因突变引起，可以是散发性（自发性突变）或家族性（遗传性突变）。ALS疾病种家族性突变约占10%，其中还有20%与编码超氧化物歧化酶1的SOD1基因突变有关。超氧化物歧化酶1（SOD1）蛋白（功能获得性突变）在当前批准的ALS治疗中只能延迟疾病进展，还没有找到疾病潜在的遗传原因。
Apic Bio公司的APB-102是一种基因疗法候选药物，由下一代重组腺相关病毒（AAV）衣壳和微核糖核酸（miRNA）载体组成，旨在减缓或逆转SOD1 ALS的进展。microRNA与SOD1mRNA结合，从而减少了这种疾病患者中突变蛋白的产生。降低突变SOD1蛋白水平可能会提高运动神经元的存活率和功能，并可能为SOD1相关ALS患者提供治疗益处。
Apic计划将于2021年底/2022年初启动APB-102的1/2期临床试验，该试验是一项多中心、三部分的研究，旨在评估鞘内注射APB-102在SOD1 ALS突变患者中的安全性、耐受性和有效性。第一部分是单次递增剂量试验；第二部分是随机、双盲、安慰剂对照试验；第三部分是扩展随访。
基因治疗最早是被开发用于治疗遗传性基因疾病，在取得了积极的成果之后，基因治疗的发展速度越来越快。目前上市的基因治疗产品大多数属于国外开发，国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期。而近年来，我国基因疗法领域正在逐步兴起。作为一种新的医学领域，它正在深刻地改变着制药业的面貌。随着国内政策上大力支持新药研发，国内基因治疗领域也涌现了一大批优秀的本土基因治疗企业和科学研究机构。相对来说，国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期，而近年来，我国基因疗法领域也正在逐步兴起。国家药监局批准了纽福斯首款眼科体内基因治疗的IND、信念医药申报B型血友病AAV基因治疗，都显示出我国体内基因治疗已经进入到快速发展的时期。参考资料：
1.https://apic-bio.com/pipeline/
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