又一款AAV基因疗法获得美国FDA授予孤儿药称号及罕见病指定丨医麦猛爆料
2021年8月6日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--近日，Lexeo Therapeutics公司LX1004获得美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号和罕见病指定。LX1004是一种腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，主要用于治疗晚期婴儿Batten病。
Lexeo首席执行官R. Nolan Townsend说：“此次，美国FDA授予LX1004的两项指定，说明为推进CLN2 Batten在新治疗方法中的重要性和紧迫性。目前Lexeo正在推进LX1004的开发，希望能尽快将其提供给患者。”
治疗CLN2的AAV基因疗法
CLN2疾病是一类蜡样脂褐质沉积症（NCLs），其被统称为Batten病，该病由三肽基肽酶1（TPP1）基因突变引起，是Batten病最常见的形式之一。CLN2疾病是一种罕见的遗传性疾病，主要影响神经系统。在这种疾病的晚期婴儿形式中，体征和症状通常在2和4岁之间开始。最初的症状通常包括语言延迟、复发性癫痫发作和协调运动困难（共济失调）。受影响的儿童也会发展出肌肉抽搐（肌阵挛）和视力丧失等病情。CLN2疾病影响基本运动技能，如坐立和行走；具有这种情况的病人个人经常需要在童年时期使用轮椅，并且通常活不过青春期。Batten病比较罕见，在美国每10万名活产新生儿中估计有2-4名。
LX1004作为一种AAV介导的基因疗法，它旨向由大脑和脊髓组成的中枢神经系统传递一个健康的CLN2拷贝，该基因提供指令以制造成为三肽基酶1（TPP1）的酶，以此达到治疗疾病的目的。
此前，研究人员对LX1004进行了1期试验，以此评估在使用AAV载体将CLN2基因输送到中枢神经系统的安全性。试验结果表明，与对照组相比，接受基因治疗的患者缓解了神经功能下降的速度，这表明该疗法具有延缓疾病进展的潜力。
此次，LX1004获得孤儿药，能够进一步促进该疗法的开发。根据新闻稿，Lexeo可能会提高生物制剂许可申请，以请求获得LX1004的上市许可。如果获得批准，该公司可能有资格获得优先审查凭证，以加快治疗的审查过程。
总结
基因治疗最早是被开发用于治疗遗传性基因疾病，在取得了积极的成果之后，基因治疗的发展速度越来越快。目前上市的基因治疗产品大多数属于国外开发，国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期。而近年来，我国基因疗法领域正在逐步兴起。作为一种新的医学领域，它正在深刻地改变着制药业的面貌。
相对来说，目前国内在这一领域相对来说仍然还处在发展初期，而近年来，我国基因疗法领域也正在逐步兴起。
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参考资料：
1.https://www.lexeotx.com/partnerships
2.https://battendiseasenews.com/2021/08/05/batten-gene-therapy-lx1004-wins-orphan-drug-rare-pediatric-disease-designation/
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