百济神州宣布双特异性抗体倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗）在中国商业化上市
2021年8月19日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）宣布，新型免疫治疗药物倍利妥®（BLINCYTO®，注射用贝林妥欧单抗）正式商业化上市，并于第一时间在全国多家医院为患者开出处方。倍利妥®的首批药品预计将迅速覆盖全国62个城市，83家药房，同时将陆续在各地医院为患者开始供药。
倍利妥®此前已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人复发或难治性（R/R）前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。
全国多家医院处方落地
满足患者临床急需
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于B系或T系淋巴祖细胞的血液恶性肿瘤，通常起病急骤，恶性程度较高[1]。ALL约占所有白血病的15%，在所有急性白血病中约占30-40%[2]，其在成人和儿童中均有发生，也是儿童和青少年中发病率最高的一种血液恶性肿瘤。但是，ALL成人患者的生存率远低于儿童患者，即便接受规范治疗，相当一部分患者仍会发生难治/复发，疗效不尽如人意。过去，除化疗方案以外，对于复发/难治的成人ALL患者缺乏有效的免疫治疗手段，患者的中位总生存期（OS）约为2-6个月，3-5年生存率低于10%[3]，预后不甚理想。
倍利妥®是目前全球首个且唯一获批的靶向CD19和CD3的T细胞衔接分子，也是我国首款获批针对成人复发或难治性前体B细胞ALL的免疫疗法。临床试验表明，倍利妥®能快速高效清除恶性白血病细胞，使患者获得完全血液学缓解甚至微小残留病（MRD）缓解，相比传统化疗，显著提高了患者的生存时间，减低了死亡风险，使患者获得全面生存获益。倍利妥®的上市，将有望为我国成人ALL患者带来新的生命曙光。
随着倍利妥®在国内开启商业化上市，多家医院第一时间为患者开出了治疗处方，包括北京大学人民医院、哈尔滨血液病肿瘤研究所、中国医学科学院血液病医院、苏州大学附属第一医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、浙江大学医学院附属第一医院、南方医科大学南方医院以及四川大学华西医院，首次为符合治疗指征要求的ALL患者开出了倍利妥®的处方，让这款创新疗法在上市后尽早惠及国内患者。
黄晓军教授在北京大学人民医院开出倍利妥®处方
北京大学人民医院黄晓军教授表示：“目前，ALL仍存在较大的治疗挑战，尤其在成人患者中，如何降低复发率、提高生存期，已成为临床上一大难点。作为临床医生，我们迫切希望给患者带来新的药物或治疗手段，改善患者的生存状况，希望随着倍利妥®等创新疗法的应用，越来越多患者的生存期能得到延长。”
苏州大学附属第一医院吴德沛教授表示：“免疫治疗的兴起为治疗恶性血液肿瘤提供了新思路、新手段。成人ALL容易复发，总体预后不良。倍利妥®的出现，为ALL的治疗带来了全新的双特异性抗体药物。血液科医生非常期待这款新药的上市，也期待未来能有更多新药的出现。”
百济神州总裁、首席运营官和中国区总经理吴晓滨博士表示：“倍利妥®的成功上市，将更好地满足我国成人ALL患者迫切的治疗需求，并进一步助力我国在该领域中临床探索与规范化诊疗水平的提升。通过我们的团队与合作伙伴的无缝衔接，倍利妥®第一时间被送到有需要的患者手中，这不仅印证了百济神州团队在商业化方面的成熟能力，也标志着百济神州与安进公司的战略合作达成一项新的里程碑。未来，我们也将继续探索倍利妥®的治疗潜力，以期让这款具有突破性的创新疗法惠及更多存在临床急需的患者。”
全球首款BiTE免疫疗法
突破ALL治疗困局
近年来随着医学科技的进步，免疫治疗药物的发展取得接连突破。研究发现，CD19分子作为B淋巴细胞表面标记物之一，在B淋巴系统恶性肿瘤如急性淋巴细胞白血病中存在广泛表达，而在前体B细胞ALL中，CD19表达率接近100%[4]，因此，CD19成为这类ALL免疫治疗最重要的靶点之一。另一方面，作为T淋巴细胞的重要标志，CD3分子可能诱导T细胞活化，进而杀伤肿瘤细胞[5]。
作为全球首个且唯一获批的BiTE免疫疗法，倍利妥®能够与B细胞表面表达的CD19和T细胞表面表达的CD3结合，激活内源性T细胞，导致CD19阳性的ALL肿瘤细胞定向裂解，从而达到治疗ALL的目的[6]。
此前开展的一系列临床试验中，包括TOWER研究、ALCANTARA研究、BLAST研究等，均验证了倍利妥®的疗效与安全性。目前，倍利妥®单药或联用方案治疗B细胞ALL患者，已获得美国国家综合癌症网络（NCCN）指南以及中国临床肿瘤学会（CSCO）指南的一致推荐。
王建祥教授在中国医学科学院血液学研究所血液病医院开出倍利妥®处方
中国医学科学院血液学研究所血液病医院王建祥教授介绍：“临床试验与真实世界研究的数据表明，倍利妥®作为一种治疗成人ALL的创新疗法，有潜力为患者带来改善的临床获益。倍利妥®单药治疗复发或难治性ALL患者，用药1个周期（28天）通常即可获得高质量、快速的缓解。而在安全性和耐受性方面，倍利妥®单药治疗的安全性总体良好，不良反应能得到有效的管理。”
马军教授在哈尔滨血液肿瘤研究所开出倍利妥®处方
哈尔滨血液肿瘤研究所马军教授表示：“我们很欣慰看到倍利妥®这款创新药物在我国的临床实践中落地，血液肿瘤学的临床工作者们应尽快熟悉和掌握这种新兴疗法的科学应用方式，帮助我国患者得到及时、有效的治疗。未来，我们也期待它能够尽早在医保目录中实现报销，以更高的可及性和药物经济学效益，造福我国更多患者及其家庭。”
倍利妥®是基于安进公司的双特异性T细胞衔接系统（BiTE）®开发，百济神州通过与安进的全球肿瘤战略合作，获得该产品在中国的授权，这也是在该战略合作下，首款由百济神州在中国商业化上市的血液肿瘤产品。
目前，倍利妥®针对儿童复发或难治性前体B细胞ALL的新适应症上市申请已经得到NMPA受理并纳入优先审评。
关于急性淋巴细胞白血病（ALL）
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种快速进展的血液及骨髓性肿瘤，在成人和儿童中均有发病[i]。ALL约占成年白血病的20%；2018年，中国约有82607例新增白血病患者[ii],[iii]。ALL在儿童患者中的复发率近10%，但在成年患者中却高达50%[iv]。
关于倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗）
倍利妥®是一款双特异性CD19导向的CD3T细胞衔接分子（BiTE®），它的一端可以与B系细胞表面表达的CD19结合，而另一端可以与T细胞表面表达的CD3结合。
BiTE®分子是一类肿瘤免疫疗法，通过促进免疫系统发现及攻击恶性肿瘤细胞能力进而抗击癌症。经修改的分子旨在同时结合两个不同的靶点，将T细胞（一类能够杀死被视为威胁的其他细胞的白细胞）与癌细胞并置。BiTE®肿瘤免疫分子能够促进患者自身的T细胞与肿瘤特异性抗原结合，激活T细胞毒性潜能并导致癌症细胞凋亡。目前，多款BiTE®肿瘤免疫分子正在进行开发作为一系列癌症的潜在疗法。
倍利妥®获得美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法和优先审评认定，并已在美国获批用于治疗以下适应症：
成人和儿童复发或难治性前体B细胞ALL患者
成人和儿童第一次或第二次完全缓解后，微小残留病（MRD）大于或等于0.1%的前体B细胞ALL患者。该适应的加速批准是基于MRD缓解率和血液学无复发生存期。在该适应症的后续批准将取决于确证性试验中对临床效益的确认及具体情况。
倍利妥®在欧盟已获批作为单药用于治疗以下适应症：
费城染色体阴性CD19阳性的成人复发或难治性前体B细胞ALL患者
成人第一次或第二次完全缓解后，微小残留病（MRD）大于或等于0.1%的费城染色体阴性CD19阳性前体B细胞ALL患者
一岁及以上儿童难治性或接受至少两项疗法后复发或接受异体造血干细胞移植后复发的费城染色体阴性CD19阳性前体B细胞ALL患者
在中国，倍利妥®获批用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
关于百济神州
百济神州是一家立足科学的全球性生物制药公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030 年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支近7,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括有关倍利妥®上市计划，对患者的潜在益处，倍利妥®在中国的机会，在“关于百济神州”标题下述的百济神州的计划、承诺、抱负和目标，以及其他非历史性信息。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；监管当局的行为对临床试验的启动、时间线和进展以及药物上市审批的影响；百济神州在上市药物及候选药物（如能获批）中获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的 10-Q 表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
文章来源：百济神州《百济神州宣布倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗）在中国商业化上市》