尚德药缘ACT001在美国MD Anderson医院开展的GBM临床二期试验正式招募患者

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2021年8月31日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--尚德药缘ACT001在美国MD Anderson医院开展的胶质母细胞瘤（GBM）临床二期试验正式招募患者。

全球知名肿瘤医院MD Anderson牵头

MD Anderson医院是全球知名的肿瘤医院，全美肿瘤专科排名第一，是1971年美国“癌症行动”计划指定的较早的3个综合癌症治疗中心之一，也是目前39个肿瘤医学会指定的综合性癌症治疗中心之一，是世界的癌症诊治、研究中心。

美国总统拜登在2012年提出了抗癌登月计划，牵头单位是MDAnderson。登月计划的名称怎么由来的呢？1969年，美国国家航空航天局的尼尔·奥尔登·阿姆斯特朗登上了月球，留下了自己的足迹。从此，人类的活动空间不再局限于地球，那无限的宇宙和无限的可能，让人类有了新的追逐的目标。所以拜登总统也希望通过“登月计划”，大幅降低癌症的发病率和死亡率，让所有的癌症都可以被预防、被检测、被治疗。他们甚至希望通过努力，让癌症不再给人类带来痛苦，直至在历史中被遗忘和消失。从此，这项由MD Anderson医院主导的对抗癌症的项目，上升成为国家甚至全球的项目。而MDAnderson癌症中心累积的宝贵经验和数据，也为抗癌“登月计划”夯实了基础。（注：拜登在2012年主持癌症登月计划时为美国副总统）

著名教授John de Groot 担任PI

John De Groot 教授担任尚德药缘ACT001项目美国临床试验的PI，他也是MD Anderson GBM登月计划的联合负责人。John De Groot是 MD Anderson神经肿瘤学主任、神经肿瘤部门规培计划的主任，在美国国家癌症研究所等多个国家癌症研究所以及基金会中担任PI和Co-PI ，是神经胶质瘤血管生成和分子靶向治疗领域的专家。

胶质母细胞瘤（GBM）是世界医学难题

GBM中位生存期仅为14.6个月，复发且无法手术的GBM患者的中位生存期6-9个月，没有长期生存的可能。为什么拜登总统对癌症怀有超乎想象的兴趣和热枕呢？首先，拜登本人在 1988 年被确诊患有脑动脉瘤，动脉瘤破裂并造成了蛛网膜下腔出血，先后经历了两次开颅手术，最终战胜了疾病，还有拜登生命中最重要的三个男人也全部死于脑胶质瘤，他的人生导师兼兄弟泰德• 肯尼迪、亦敌亦友的前共和党总统候选人约翰 • 麦凯恩，和他自己亲爱的长子博 • 拜登。

ACT001治疗GBM疗效在ASCO会议上发布

绝大部分药物难以进入脑部，最佳药物替莫唑胺, 脑部浓度为血液中的40%，只延长2.5个月生存期。ACT001的脑部浓度为血液中的1.8倍，能够可逆地打开血脑屏障。

澳洲和中国一期临床试验数据小结已经分别被2021年ASCO会议接受为板报形式发布。Neucleus Network医院的Jason Licklitter教授在ASCO会议上通过板报报道，ACT001作为免疫调节剂，最高剂量达到早晚各1200mg，到目前为止没有产生药物相关的严重副作用，没有达到最大耐受剂量。值得注意的是，1名复发胶质母细胞瘤患者，在没有标准治疗手段的情况下，于2017年3月入组，ACT001单药治疗后，瘤体慢慢缩小，到用药第19个月后达到完全缓解。到目前为止，用药时间超过了50个月，依然是完全缓解状态，堪称奇迹。    

《Phase 1 dose-escalation study of ACT001 in patients with recurrentglioblastoma and other advanced solid tumors.》

网址链接：https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/196574

另外一个ASCO会议摘要来自于天津肿瘤医院的王平教授团队，在中国针对胶质瘤的临床I期试验中，发现了ACT001单药治疗后，11位影像学显示肿瘤增大或者有新发病灶的患者，其中9位的临床症状是稳定甚至好转的。一位患者疾病进展出组后自行做了一个颅内新发病灶的穿刺和病理分析，发现新发病灶里没有癌细胞，而是淋巴细胞侵润，而且巨噬细胞转化为M1型，这些变化对控制肿瘤都是有帮助的。该证据显示这位患者的疾病并没有恶化，而是出现免疫药治疗的肿瘤假性进展现象。因此，医院将ACT001的评估标准改为免疫药的标准iRANO，临床症状稳定的患者不出组。可惜的是，该疾病假性进展的现象发现较晚，之前临床症状稳定或好转的患者，都按照规定出组了，不能再返回临床试验了。

《A phase I dose-escalation study to evaluate pharmacokinetics, safetyand tolerability of ACT001 in patients with advanced glioma.》

网址链接：https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/196587

虽然攻克癌症是一件需要历经困难、长期坚持的任务，但就像人类最终还是能够登上月球一样，人类最终也会攻克癌症。尚德药缘始终坚持“一个核心，两个发展点”的研发策略。“一个核心”为：难治性脑部疾病。“两个发展点”为：基于新型免疫调节机制和细胞保护作用，拓展研发管线在炎症，器官纤维化和降低脑转移放疗毒副作用等方面的适应症；基于在研药物的肿瘤免疫调节作用和对癌症干细胞等癌细胞的直接抑制作用，扩展新药在难治原发脑肿瘤治疗方面的适应症。”希望尚德药缘的ACT001能给全球患者带来福音，为患者带来新的希望。

ACT001在美国MD Anderson医院开展的胶质母细胞瘤（GBM）临床二期试验患者

招募信息：

https://www.mdanderson.org/patients-family/diagnosis-treatment/clinical-trials/clinical-trials-index/clinical-trials-detail.ID2020-0758.html

文章来源：

1.尚德药缘《尚德药缘ACT001在美国MD Anderson医院开展的GBM临床二期试验正式招募患者》

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