孤儿药|FDA已接受用于治疗亨廷顿病的新药SD-809上市许可申请

编译/北京大学医学翻译社

Teva制药工业有限公司宣布美国食品与药品监督管理局（FDA）已接受SD-809（deutetrabenazine）用于治疗亨廷顿（HD）相关舞蹈症的新药上市许可申请（NDA）。HD是一种罕见的致死性神经退行性疾病，是由脑部神经元渐进性损伤导致的。世界卫生组织的数据显示，西方国家每10万人中有5到7例患者。“为与亨廷顿病斗争的人们带来新疗法的机会是提高HD及其他严重运动障碍患者的寿命重要的第一步，也是我们对他们庄重的承诺，”Teva全球研发总裁兼首席科学官Michael Hayden博士表示，“通过在HD研究上的经验和持续投资，Teva进一步巩固了在研究运动障碍治疗上的领先地位。”

“通过吸取在其他疾病领域推进治疗及患者支持的大量经验，Teva计划在美国实现SD-809商品化。在全球专业药品领域，我们一直以来都能实现对患者的承诺，为神经科学领域创造价值，”Teva全球专业药品总裁兼CEO Rob Koremans博士表示，“患有神经退行性疾病的患者及其周围的人常常需要药物之外的支持和帮助。我们将用我们可靠的基础和以患者为本的态度来满足这些需求。”

新药申请文档是基于两项三期试验，FIRST-HD和ARC-HD的阳性结果。在安慰剂对照随机FIRST-HD试验中，SD-809抑制了HD患者的舞蹈症。三期开放标记ARC-HD试验的阳性顶线数据表明患者能安全地从四苯喹嗪——目前唯一批准用于HD治疗的药物，经一夜转换到SD-809，且舞蹈症仍受到持续抑制。

SD-809在2014年11月被FDA指定为治疗HD的孤儿药，且在Teva于2015年5月收购Auspex制药后成为Teva的中枢神经系统代表药物。

FDA指定的孤儿药及生物制品是用于在美国患者人数低于20万的罕见病的治疗。

关于SD-809

SD809 (deutetrabenazine)是一种正在进行临床试验的单胺囊泡转运体2（VMAT2）的口服小分子抑制剂，它被用于调控脑内一种特殊的神经递质——多巴胺的水平。SD-809被用于治疗亨廷顿疾病有关的舞蹈病——一种由于神经变性疾病，通常可以影响人的认知、行为和运动。FIRST-HD研究表明它具有很好的安全性和耐受性，包括较少引起抑郁、嗜睡、静坐不安和焦虑，ARC-HD关于安全性和耐受性的研究与FIRST-HD研究结果一致。在ARC-HD病人最常见的不良反应是困倦、摔倒、沮丧（抑郁）和鼻咽炎。

关于亨廷顿病

亨廷顿舞蹈病是一种致命的伴有不协调和不可控运动、认知能力衰退、行为和/或心理问题的神经退行性疾病，通常在中年人中出现，但在小孩和老人中也会发生。HD基因是引起不自主扭转运动（即舞蹈病）的最常见原因。疾病的进展具有以下特征：自主运动、认知和心理稳定性的进行性退变，通常在临床诊断之后的15-25年内死亡。

HD是一种遗传病，通过基因突变从父代传到子代，每个HD父母的孩子都有一半的几率遗传HD基因，如果一个小孩没有遗传HD基因的话，他和他的后代将不会患病，一个遗传了HD基因的人迟早会发病，根据WHO统计，在西方每10万人中有5-7位患者。

关于Teva制药

Teva制药公司是一家全球制药公司，每天为成千上万的病人提供高质量的、以病人为核心的医疗保健服务。总部设立在以色列的Teva，是世界上最大的非专利药生产商，它的投资组合拓宽到一千多个领域，几乎在每个治疗领域都提供广泛的通用药物。在特种药物方面，Teva在中枢神经系统紊乱的创新治疗上居于世界领先的地位，包括关于疼痛、呼吸的产品。Teva在全球的研发部门整合它的非专利药和特种药以期通过联合药物研发的能力与设备、服务和技术，创造新的方法来满足那些未实现的病人需求。Teva2014年净收入总计203亿美元。更多信息请访问www.tevapharm.com。

原文链接：http://checkorphan.org/news/teva-announces-fda-acceptance-of-nda-for-sd-809-for-treatment-in-huntington-disease

本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。

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