孤儿药市场将随着制药公司重新考虑商业模式而翻倍 | 关注

市场情报提示，制药公司正被迫将重点转向利基（细分、小众）患者群体和孤儿病……

根据一份最新报告，随着制药公司重新考虑其业务模式，从大量人群转向利基患者群体和孤儿病，全球孤儿药市场预期将在2016年至2022年期间翻倍，达到2090亿美元。

根据情报提供者Evaluate 的Epi分析者报告（Epi Analyzer report），一系列结合性驱动因素，包括市场饱和、定价压力和更严格的报销标准，加上仿制药/生物类似药的竞争，迫使制药公司转移重点。报告称，这种行为演化“是机会主义和不可避免的”。由于罕见病的数量和临床高度未满足的需求，这是机会主义的；由于药物开发中“低挂水果”的数量有限，迫切需要加强研发投资组合，这又是不可避免的。

Evalute表示，尽管整个行业的定价审查越来越严格，但对孤儿药市场越来越多的预测表明大量的产品正在开发之中，其中一些产品正得益于快速批准资格认定，因为目标患者群体存在重大的未满足临床需求。结果是，被批准的孤儿药数量正在增加——仅在美国，被批准的唯一孤儿药的数量就从2001年的5个增加到2015年的33个。

该报告包含的一些案例研究，强调了“颗粒状”患者细分和流行病学数据的价值：支持商业估值、空白标识和产品差异化，最终强化投资组合决策。病例研究涵盖的疗法领域包括：CAR-T、MPS-III和年龄相关黄斑变性。

报告指出，向罕见病发展转变背后的另一个因素是：临床研究和诊断学的重大进步，使得制药公司能够更精准地识别和处理疾病。由于大约80%的罕见病是基因起源的，能够识别这些缺陷也是开发新疗法的一个因素，特别是在那些存在遗传多样性和患者细分的癌症方面。

这种对疾病机理和治疗技术认识的增进，有助于证明整个行业不断增加的研发支出是合理的。Evaluate预测，2015至2022年期间，全球研发支出将以2.8%的比率增长，相比之下，2008至2015年期间的复合年增长率（CAGR）为1.7%。Evaluate表示由于这个复杂的市场，制药公司现在需要比以往任何时候都更详细地识别和理解利基患者群体，以推动商业差异化，并满足监管机构和付款方制定的日益苛刻的标准。

疾病中患者群体的细分最有可能在以下方面产生更有针对性和有利的结果：a) 适合开发的候选药物的识别和优先顺序；b) 针对正确患者群体的更好的临床试验设计，从而产生更有效的药物并获得理想的标签；c) 在定价和报销磋商中更强的定位。

原文链接：

https://www.drugtargetreview.com/news/24360/orphan-drug-market-double/

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原文翻译/曹文东

校审/夏蓓

本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。

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