ICORD大会：今天每一个罕见病患者和家庭发出的声音将被全社会听到 | 第一现场

提到罕见病、孤儿药，不少人首先想到的是罕见病发展中心（CORD）创始人兼主任黄如方，一个专注这一领域10余年的行业推动者和见证者。从一线城市到二三线，在他的带领、CORD的努力下，中国罕见病患者逐渐从孤独单一的存在汇聚到罕见病患者组织中；从国内到国际，罕见病患者组织越来越壮大，他们的呼声开始被更多的人听见。

2015年12月在研发客广州办公室，我第一次见到黄如方主任，也在交谈中第一次了解到CORD，并对黄主任及其所做的公益事业开始怀有敬佩。那天后，我悄悄在网上查找到，黄主任得的是一种假性软骨不全症，这是一种发病机制尚不明确的罕见病。

黄主任与研发客广州团队合影

2017年5月在上海DIA中国年会的罕见病分会场，我第二次见到作为会场主持人的黄主任，他的演讲发人深省。他以患者的身份描述出的罕见病群体面临的困境令我震撼，我开始在内心仰望这位高人。

“我们是一群直接被忽视的群体，大家都觉得有病要看医生，但是在罕见病这个问题上，有病看医生是解决不了的，医生可以诊断出你得了什么疾病，但是没有药物。”

“药是救命的，治疗的可及性是患者最基本的需求。在罕见病领域，治疗的药物都变成了一种奢侈品。当一个药物变成奢侈品的时候，是有多么恐怖。如果没有一个很好的药物可及性，又谈什么理想和价值。”

“对于罕见病领域的药物研发，我最近有了新的观点，如果依靠过去传统的新药研发的路径，会面临非常大的挑战。我们一定是用全新的、极具探索性的思考方式。国家的层面应该重视，只有宏观政策才有可能真正推动这个产业的发展。”

黄主任与志愿者们筹备会务工作

2017年，在9月7日拉开序幕的第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛上，我再次见到黄主任，他在偌大的会场上为这次会议奔走忙碌的身影处处可见。他的形象更加深入人心，一个始终志在促进罕见病事业发展、推动罕见病患者用药可及性问题解决的行业引领人物。

黄主任开幕式致辞

嘉宾合影

———— 正文 ————

“过去十年，罕见病在中国的认知从无到有，对于罕见病保障的政策从无到有，CFDA对孤儿药的审评连续出台了多个鼓励政策，罕见病患者诊断率显著提升。今天，罕见病在中国已经聚焦了前所未有的关注和热情，今天，这里是我们的舞台，今天，我们每一个罕见病患者和家庭发出的声音将被全社会听到。”

——黄如方

对话

问：从2008年创立瓷娃娃开始从事罕见病公益事业，到2013年创立罕见病发展中心（CORD），您这么多年一路走来，您和您所在的公益组织为中国罕见病患者组织解决 43 34541 43 14939 0 0 1893 0 0:00:18 0:00:07 0:00:11 3540 43 34541 43 14939 0 0 1680 0 0:00:20 0:00:08 0:00:12 3342了哪些问题？还有哪些问题是目前没有解决的？

黄如方：我们最主要的核心工作和价值就在于一直推动行业的发展。早在十年前，中国并没有罕见病的概念。从最初的罕见病不为人知，到现在基本上大的地区广为人知，这个过程我们做了大量的宣传教育工作。包括到不同的城市、高校、大商场、社区做一些实地的宣传活动，这是公众了解罕见病的一个重要途径。另外，我们有中国罕见病网站，里面也有很多罕见病知识的宣传。

第二，我们的价值在于发动不同的利益相关方参与到罕见病问题的研究、讨论中。比如我们一直呼吁：罕见病患者应该站出来，医生应该为罕见病患者提供良好的诊断和治疗，医药公司应该要研发罕见病药物，或者把国际上的罕见病产品带到中国，政府部门要优先解决罕见病患者的医疗保障问题，等等。

第三，我们在积极动员罕见病社群的力量。每个罕见病患者及其家庭都散落在全国各地，他们的声音很微弱，社会也听不见他们的诉求。所以我们在过去成立了很多患者组织，让每一个不同的罕见疾病病种的组织都可以团结起来，让每一个罕见病家庭可以发出声音。

各个利益相关方对罕见疾病领域关注的积极性虽然越来越高，但整体上还是不够。最为突出的一点是，国外有很多医药公司都有罕见病产品，但一直在中国市场上持观望的阶段，希望他们能尽快进入中国。

除了这些问题以外，还有很多没有解决的问题。行业普遍存在的最大的困难是缺医少药，这是病人最基本的诉求和未满足的需求的现状。

问：国际罕见病与孤儿药大会（ICORD）首次来到中国，也是中国罕见病高峰论坛首次与ICORD合作，我们为什么要借助国际的力量？

黄如方：目前全球罕见病、孤儿药的发展，做得比较好的是欧美国家。比如美国，早在30多年前就出台了《孤儿药法案》来推动罕见病行业的发展，最为显著的是此后美国医药行业对孤儿药的研发、治疗方面的突破。目前，美国在孤儿药领域中最活跃，医疗水平和科技水平也是最先进。

中国罕见病领域已开始被社会重视，需要与国际有更多的学习与交流。如何让中国的行业和中国的专家更快参与到全球罕见病领域？这需要全球最顶尖的专家与国内建立互动。同时，让中国行业包括制药公司、临床医生、病人组织、媒体和政府部门等看到国际上对待罕见病问题积极、热烈的状态，促进国内各个利益相关方也积极热烈地参与进来。这是我们引进国际会议的一个主要核心的目标，一方面是把罕见病问题放在全球共同的议题上，另一方面是让中国缩短与国际的距离。

大会开幕式现场

问：目前，罕见病药物开发面临哪些挑战？

黄如方：罕见病领域未被满足的临床需求很大，缺医少药是非常严峻的现实。目前已知的7000多种罕见疾病中，95%以上的没有有效的治疗方法。这不仅是中国患者面临的困境，全球的患者都面临这样的挑战。而为数不多的治疗罕见病的药物，绝大部分都在欧美国家上市，也就是说中国的病人有钱也买不到这样的药物。

全球对于罕见疾病治疗方案的研发远远不够，主要责任在于许多国家的政府部门没有一个良好的倾向性政策支持。罕见病的议题不能依靠常规的市场逻辑来解决，需求太少，以至于很少会有医药公司愿意研发一个非常小众的药物，因为药品的价格需要根据市场容量、预期资本回报率来测算，在研发成本都差不多的情况下，罕见病药物的价格会远远高于常见病药物。

另外，医疗机构中专门研究罕见病的医生也比较少，国内形势更是严峻。所以这次会议的目的之一是让机构、研究者关注到罕见病领域，推动一些专家、科研机构去参与其中。

问：患者组织在参与新药研发、医保支付等方面发挥着什么样的作用？

黄如方：患者组织在罕见病新药研发过程中具有非常重要的作用。首先，药物研发前首先要了解临床需求，这个需求往往来自于罕见病患者，患者是第一个表达需求的主体。因此，我们需要让更多患者组织把他们对药物的需求反映给工业界，工业界看到需求才会进一步投入。第二，未来在研发过程中需要临床病人参与其中，这是必经的环节。此外，未来疾病诊疗需要患者组织参与，产品上市后需要患者组织呼吁，解决医保支付问题。然而，现实中患者组织在这些环节中的参与和力量仍然很弱。

开幕式嘉宾致辞

问：您是如何考虑罕见病、孤儿药领域，对于资本回报率与患者用药可及性之间的平衡？

黄如方：如前所说，罕见病的问题不是市场问题，而是社会福利问题。如何去推动罕见病的关注度和孤儿药的研发，进入到市场环境里面，必须要有良好政策引导，所以政府部门是最为重要的利益方和责任方。制定良好政策，使得制药企业在药物研发过程中，获得更多政府科研基金会资助；在注册时享受加快审评、单独审评或其他绿色通道。在很多环节，政府、社会都会给与很多政策的倾斜和资金支持。这样才能让生产罕见病药物的企业可以挣到钱，继而在这个领域持续进行研发、生产。

问：对开发罕见病药物的这类企业开设绿色通道，减少企业在药物研发生产过程中行政环节的成本，这个实现的可能性相对而言要大。而给予资金支持，例如补贴、减少税收等，您觉得我们国家目前是否具备这样的财政支付能力？

黄如方：首先，我国是第二大经济体，经济发展水平很高，因此国家的财政支付能力是没有问题的。其次，财政支付的能力不应该仅仅依靠政府，或者依靠单独的某一方，如何与社保、商业保险结合，如何让医药企业、患者家庭、社会等多方支付。这就是为什么政府需要极具智慧地设计一套有足够运行能力的政策体系来促进多方参与，共同推动罕见病问题的解决，使得罕见病在科研、药物研发、到最后支付保障体系形成一个完整的链条。

问：国外有做得比较好的有美国，也有营销较为成功的健赞和百健公司，有哪些经验是可以借鉴到中国的？

黄如方：首先医药公司要有良好的社会责任和爱心，愿意关注极少数人群的用药治疗问题。其次，企业要生存就一定要盈利，所以他们在罕见病领域要有良好的收益，才会有持续的研发和投资。事实上，那些成功的案例也正是因为有了良好的资本回报。

问：最后，您是否有一些期望想要与读者分享？

黄如方：这是一次非常难得在中国举办的盛大国际会议，整个会议共有110多位讲者，其中60多位来自境外。作为主办方，我们非常认真、用心筹备，会议水平也很高。所以，特别希望有更多的行业内的人来参与，参与本身也是一种学习，更是对我们的支持。罕见病领域需要大家的参与和支持！

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