ICORD主席：不只是生存，而是更好地生活 | 大咖驾到

Manuel Posada博士，ICORD主席，西班牙

编者按：

9月8日上午，第十二届国际罕见病与孤儿药大会（ICORD）暨第六届中国罕见病高峰论坛在北京成功举办。作为罕见病领域内最大规模的国际会议，本次大会是国际罕见病与孤儿药大会第一次在中国举办，吸引到了来自世界各地罕见病领域的专家学者、政府部门、罕见病组织、患者家庭、医药企业参与，并围绕“罕见病的全球挑战与中国角色”这一主题展开交流与合作。

大会现场，来自政府、科研机构、医学行业、医药企业、基金会等不同领域的120位专家、学者，以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体朋友共计超过七百人出席本次大会。

罕见病是人类医学面临的最大挑战之一。罕见病是指那些发病率极低的疾病，大多是慢性、退行性疾病，会导致残疾等非常严重的后果，甚至可能危及生命。然而，全球患者都面临着诊断率低、缺医少药、全球政策壁垒高筑等巨大困境。但其实，罕见病并不罕见。目前全球有3.5亿罕见病患者，其中中国预计有超过1600万，每年新出生的患者超过20万，中国的罕见病领域面临着尤为重大的挑战。

嘉宾介绍

Manuel POSADA

博士，西班牙皇家卡洛斯三世卫生研究院罕见病研究中心主任，ICORD主席

第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛开幕式上，本次大会主办方之一-国际罕见病与孤儿药大会（ICORD）主席Manuel Posada博士做了发言。

在发言开始，Manuel博士即强调，这是ICORD首次在中国召开会议，为此他十分感谢本次大会的共同主办方—罕见病发展中心（CORD）和北京协和医院，他将二者称为自己的“同仁”，并肯定了其对于筹办此次大会做出的不懈努力。

ICORD协会于2007年成立，但第一届ICORD大会其实在2005年就已经于斯德哥尔摩举办，至今已举办十一届。协会由许多许多利益相关方组成，参与方包括美国、意大利、俄罗斯、日本、瑞士、西班牙、墨西哥、南非等各个国家，其主旨并不是关注某一个个体或者某一种病症，而是在政策以及各个层面上提高罕见病患者以及其家庭的生活质量。

2012年，ICORD大会在日本举办时发表了Yukiwariso宣言（TheYukiwariso Declaration），宣言的名字来源于一种日语名为“Yukiwariso”的独特的花（英文：Hepatica,獐耳细辛属）,象征着罕见病的罕见性。

该宣言提出六项原则

1

罕见病既是医学方面的难题，也是一项重要的公共卫生问题。

2

罕见病对人权和政府的参与以及责任都是息息相关的。

3

罕见病的基础研究和产品研发需要各方支持。

4

罕见病相关的问题需要各种解决方案。

5

罕见病患者的自主权和知情同意十分重要。

6

在制定政策和其他层面要获得病人的理解，并且充分地让他们参与。

Yukiwariso宣言的六项原则

去年的ICORD大会在南非的开普敦召开，同样发表了以南非特有的海神花——普洛提亚（Protea）命名的Protea宣言（TheProtea Declaration），它象征着“改变”与“希望”；同时，这种花它的外观多变，具有多种亚型，因此可以代表罕见病患者群体的复杂性与多变性。

海神花（Protea） 来源：维基百科

Manuel博士提到，Protea宣言是对Yukiwariso宣言的补充和延伸，对于宣言内容他还强调了以下几点：

罕见病诊治的可及性

对于罕见病患者来说，在很多国家他们可能没有这样非常便捷的途径进行诊治。

获得正确的诊断应为所有国家的所有人群的一个可以实现的目标

提高认识

卫生保健提供者、患者和公众对罕见疾病的认识需要提高，提高对罕见疾病的认识。

信息的传播和发展

各国应充分利用现有资源和传播渠道，或为信息传播创造新渠道

先天性畸形的鉴定和治疗

目前先天畸形的识别率较低，但先天畸形患者的生活质量得不到保障。

因此，如何延长他们的生命，如何提高他们的生活质量，这在卫生政策的制定（Global Policy Developments）方面也需要充分考虑。

获得护理和治疗

获得治疗和护理需要植根于医疗系统的程序是有效的，系统的

扩大病人宣传团体的作用

各国应鼓励患者倡导协作。伞状组织的形成提供统一的声音。

合作研究

数据共享，病人参与和可扩展的研究模型，需要翻译基因组学，成像程序，生物信息学和通信技术的进步，以提供更好的诊断和治疗。

生活质量

注重生活品质的影响使受影响的人能够发挥最大的潜力。

倾听病人的声音

罕见病患者需要相当广泛的护理。

病友组织的可持续发展

患者组织在罕见的疾病社区中满足了许多需求，需要稳定、增加会员资格，以及与社会媒体联系、twitter聊天和网站的信息和支持服务。

全球政策的发展

患者、家庭、倡导团体、保健提供者、研究人员、工业界、支付者、政府机构和社会的特殊需要的共同点，解决了一个重大的公共卫生问题，尽管每个国家都有其独特性。国家政府决定，以满足罕见疾病社区的需要

保证平等性

无论在诊断、护理还是其他各个方面我们都要尽可能保证罕见病患者获得平等的机会。

ManuelPosada博士介绍Protea宣言

最后Manuel博士总结道，我们所做的一切都不只是为了让罕见病患者生存下去而已，而是让他们茁壮地成长，幸福地生活（Thrive, Not Survive）。这就需要政府完善相关立法与政策制定，加大基础研究投入，同时保证罕见病患者得到专业的诊治和照护；社会各界也需逐渐消除对罕见病患者的歧视（Stigmatization）,保障他们在教育、工作、婚姻等各方面的合法权益。

发言接近尾声时，Manuel博士再一次强调，这是ICORD第一次在中国举办其年会，它可以汇集各方声音，但他同时鼓励与会者在聆听讲者汇报的同时，抓住机会进行交流和互动，达成新的合作。

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