蜘蛛毒液可用于治疗一种严重的儿童癫痫症

如果你感觉身体不适，蜘蛛毒液肯定不是你寻求帮助的第一选择，但一项新的研究表明，蜘蛛毒液中一种叫做 Hm1a 的多肽或许对治疗名为 Dravet 综合征的癫痫症有所帮助。

这种综合征是儿童癫痫类型中罕见但严重的一种，对多种类型的药物耐受。

先天患有该综合征的婴儿在刚出生后的几个月里看上去很健康，直至他们 5-8 个月大时，癫痫便开始发作。这些癫痫发作有多种类型，并且会频繁且不可预测地发作。它们不仅可能导致发育迟缓和睡眠障碍，而且与猝死风险的增加有关人群中大约有 1% 患有癫痫症，在 15 岁以下的儿童癫痫患者中，约有 1.4% 是 Dravet 综合征患者。因此它很罕见，却非常严重。

图源：Science Alert

“大约 80% 的 Dravet 综合征病例是由名为 SCN1A 基因的突变造成的，”一名昆士兰大学（UQ）的研究人员，Glenn King 这样说道。

“当这种基因无法正常行使功能时，大脑中调节大脑活动的钠离子通道就无法正常运作。”

Hm1a 或Heteroscodratoxin-1 是一种由华丽雨林巴布蜘蛛（Heteroscodra maculata）毒腺分泌的多肽神经毒素，已有研究表明其能干扰钠离子通道。

当对患有相当于 Dravet 综合征的小鼠使用这种多肽时，一些惊人的事情发生了。

“在我们的研究中，这种来自蜘蛛毒液的多肽能靶向受 Dravet 综合征影响的特定离子通道，恢复大脑神经元的功能，并消除癫痫发作，”King 说。

这支来自昆士兰大学和弗洛里神经科学与心理健康研究所的研究团队使用了带有与 Dravet综合征患者相同的 SCN1A 基因突变的小鼠。

研究人员通过给这些小鼠持续注射 Hm1a，减少或完全阻止了 9 种动物癫痫发作中的 6 种。而那些没有注射 Hm1a 的小鼠则没有这样幸运了，62% 的小鼠仅仅在注射对照组后的 24 小时内就死亡了。

那么，蜘蛛毒液是如何有效地修复这些特定的钠离子通道的呢？

“蜘蛛通过针对神经系统的毒液来杀死猎物，并非像其它毒液那样针对的是心血管系统，例如蛇毒，”King 说。

“数百万年的进化已使蜘蛛毒液不断优化，特异地针对某些离子通道而不会对其他离子通道产生副作用，基于蜘蛛毒液开发的药物也保持了这种特异性。”

虽然离我们在患有 Dravet 综合征的孩子身上使用 Hm1a 还需要几年时间，但这仍然是迈向这种疗法的激动人心的一步。

该研究团队希望能将 Hm1a 开发为一种用于治疗 Dravet 综合征的精准医疗药物，让这些孩子有更好的机会控制癫痫发作。

该研究已发表于 PNAS。

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编辑：黄雨佳

参考：

https://www.sciencealert.com/a-devastating-form-of-childhood-epilepsy-could-be-treated-with-a-dose-of-spider-venom

Richards, Kay L., et al. "SelectiveNaV1. 1 activation rescues Dravet syndrome mice from seizures and prematuredeath." Proceedings of the National Academy of Sciences (2018): 201804764.