IgA肾病新药，了解一下！

IgA肾病自1968年首次被医学界认识，至今已有50年，但一直没有出现特异性治疗方法。今天介绍的IgA肾病新药OMS721，很可能会成为IgA肾病治疗领域第一个真正意义上的靶向治疗药物。

在前几天召开的中华医学会肾脏病年会上，该药的研发公司也参展了，肾上线将把这个药物的最新情况报告给伙伴们。

首先来了解一下IgA肾病在我国的基本情况。

IgA肾病，有轻有重

IgA肾病是我们中国青年人最常见的原发性肾小球肾炎，根据北京大学第一医院肾内科的数据统计，肾穿刺确诊为IgA肾病的患者占到了原发性肾小球病的一半，如果再包括一些病情轻微没有做肾穿刺确诊的患者，IgA肾病占据的比例可能会更高。

虽然同为IgA肾病，但病情有轻有重，各个人的疾病结局也有好有坏。

如果不治疗或者治疗效果不好，病情没有得到有效控制，相当大一部分IgA肾病会在发病后数年至数十年恶化为尿毒症：持续蛋白尿大于1g和/或者血肌酐浓度升高的IgA肾病，10年发展成尿毒症的比例是15~25%，20年时这个比例是20~30%，其他患者表现为持续的临床缓解或者仅仅有轻微的血尿蛋白尿，恶化的可能性非常低。

因为IgA肾病多是年轻人，恶化速度较快的那部分患者，10年、20年的肾脏存活期显然是很不够的。寻求IgA肾病的特异性治疗方法，改善进展速度快的IgA肾病患者预后，一直是各国科学家、医生们的努力目标。

OMS721是什么

OMS721是美国科学家们研发的IgA肾病特异性治疗新药，在去年的欧洲肾脏病协会年度会议（ERA）和美国肾脏病年度会议（ASN）上都已经报道。在前几天召开的中华肾脏病年会的展会上，肾上线与该研发公司交流中了解到，他们3期临床试验已经在今年的2月份开始。

以往的研究证实免疫炎症反应是IgA肾病发病的核心环节，而补体系统是免疫系统的重要组成。补体通路过度激活，是导致一部分IgA肾病恶化的重要原因。而这个新药就是靶向针对补体通路上的一个效应酶---MASP-2蛋白，从源头上阻断补体异常活化导致的肾脏损伤。

有了理论支持，那么，用在IgA肾病患者身上的效果如何呢？

我们一起来看看OMS721的2期临床试验结果。下图深蓝色柱子代表的是4位IgA肾病患者24小时尿蛋白在治疗前的水平，橘色柱子代表的是接受OMS721治疗后的24小时尿蛋白水平，橘色柱子明显低于深蓝色柱子，表示这4位患者的蛋白尿均在治疗后明显下降。

并且，最让人惊喜的是，结束了12周治疗，患者停止使用OMS721，除了其中一个患者的蛋白尿反弹回到原来水平，其他3个患者蛋白尿仍然比较好的维持住了。也就是说停药后效果也不错。

2期临床试验显示这个药物的耐受性较好，被报道最多的副作用是乏力、贫血、头疼和泌尿系感染。

因为试验结果很好，OMS721被美国FDA（美国食品药品监督管理局）授予了IgA肾病突破性疗法，这意味着FDA给了这个新药“绿色通道”，能加快它的审批流程，也就是说会比其他开发中的IgA肾病新药更快面向市场使用。

如今OMS721的3期临床主要是验证在RAS阻断剂（沙坦和普利）的基础上蛋白尿仍然控制不满意的IgA肾病患者，使用OMS721的疗效如何。这次我们在展会上已经表明心意，如果他们这个药物的3期临床需要在中国招募患者，希望我们平台的患者能参与其中。

有了FDA的快速审批通道，这个新药将成为IgA肾病最令人期待的靶向药！

当然，还是那句老话，“不作死就不会死”，我们肾友不要可劲造，心态要乐观，好好保护我们的肾宝宝，更多值得期待的新药会陆续出现！

参考文献：

Treatment and prognosis of IgA nephropathy.uptodate

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