焦点 | DNA峰会就人类胚胎基因编辑发表声明（全文）
图片来源：DUNCAN HULL/FLICKR
翻译 肖振宇 黄森
美国东部时间12月3日，一场非比寻常的DNA国际峰会落幕后发出声明：以“定制婴儿”为目的，用新的DNA编辑工具来改变人类胚胎和生殖细胞的基因组，从而推进基因编辑的临床应用是“不负责任的”。
但大会并未排除以其他目的进行胚胎层面基因编辑的可能性，前提是安全问题得到解决以及社会发展的伦理道德和法律法规问题达成共识。
该组织声称，应该继续对人类胚胎、精子和卵子进行临床前研究，不赞成对临床前研究发出任何形式的禁令或暂停该研究。
峰会于12月1日在华盛顿召开，由美国科学院、英国皇家学会和中国科学院共同承办，汇集了众多科学家、政府官员、科技政策专家和哲学家共聚一堂，对新方法(如CRISPR)改变人类DNA的前景和风险，特别是引起了巨大争议的改变卵子、精子或胚胎基因组的前景和风险问题进行了深入探究。不同于以往其它知名机构所发出的类似声明，该声明出炉前历经了为期三天的激烈讨论。
很多人认为，这个所谓的生殖工程已经“越界”，因为它很有可能给新的个体及其后代带来永久性的基因变化。然而这种NDA编辑技术可能阻止基因缺陷向后代遗传，有些学者以及很多国家都呼吁不应该完全禁止。
以下是组委会主持人——加州理工学院David Baltimore发表的完整声明：
过去50年间，分子生物学的进步使医学取得了令人瞩目的成绩。有些进步也引发了巨大的伦理和社会问题，比如说DNA基因重组技术或胚胎干细胞。科学界从未忘记在识别和应对这些问题上所肩负的责任。在这种情况下，所有利益相关方应一起参与并制定解决方案，在妥善处理社会问题的同时，尽可能使得该技术能够为人类健康谋求福祉。
由细菌抵御病毒入侵的免疫机制发展而来的新技术使得基因编辑成为可能，也就是说，与以往相比，在活细胞中(包括人类)永久改变遗传物质将变得前所未有的精确和高效。这些技术已经在生物医学研究中被广泛使用。它们也可能在医学临床中广泛使用。与此同时，人类基因编辑的前景也带来了很多科学、伦理和社会问题。
通过对这些问题进行的为期三天的充分讨论后，人类基因编辑国际峰会组委会成员已经得出如下结论：
深入的基础研究及临床前研究十分必要。并且，在适当的法律规范、伦理准则的规制下，基础和临床前研究应当从以下几个方面进行：1)在人类细胞中编辑基因序列的技术;2) 拟定的临床应用所带来的潜在利益和风险;3)理解人类胚胎及生殖细胞的生物学机理。如果在研究过程中对早期人类胚胎以及生殖细胞进行基因编辑，那么已被编辑过的细胞不得用于妊娠。
目前，大量有价值的基因编辑的临床应用仅是针对人类体细胞的(其基因组不会被传递至下一代)。例如，在造血干细胞中，编辑基因以治疗镰状细胞贫血病，以及通过基因编辑提高免疫T细胞靶标癌症的能力。然而了解各种基因编辑所带来的风险(比如脱靶效应)和潜在利益确有必要。鉴于所拟定的临床应用主要是针对接受治疗的个体，因此，在现有的基因治疗的监管框架下，可以对基因编辑的临床应用进行适当且严格的评估。同时，管理者也可以在临床实验中衡量风险和潜在利益。
从理论上讲，基因编辑编技术也可应用于生殖细胞或者胚胎。被基因编辑后的生殖细胞或者胚胎，一旦继续发育成为完整的个体(婴儿)，其携带的基因序列的改变将会传递至婴儿个体所有细胞。同时，这些经修改的基因也将成为人类基因库中的一员。针对生殖系基因编辑的潜在临床应用范围广泛，从治疗严重的遗传疾病到增进人类能力都涵盖在内。这样的人类基因修改包括引入自然产生的变异体或者引入被认为有益的全新基因。
这样的生殖系的编辑带来诸多重大问题，包括：1)脱靶效应或者胚胎细胞中的基因不完全编辑所导致的早期嵌合体胚胎的产生;2)在许多情形下，例如与其他遗传变异和与环境的相互作用方面，想要预判基因改变所带来的负面效应是比较困难的;3)有义务审议对个体及其即将携带遗传变异的后代的影响;4)一旦被修改的基因序列被引入人类种群，这样的遗传学改变是很难逆转的，并且不止影响单个社会群体或国家;5)特定人群接受优化基因，或者被强制改变基因组，将引发社会不平等问题;6)用基因编辑技术主观有意改变人类进化进程，将产生伦理道德问题。
进行任何生殖细胞的基因编辑的临床应用是“不负责任的”，除非：1)在适当地理解并平衡风险、潜在利益以及替代方案的基础上，相关的安全和效率问题得以解决;2)取得有关拟定临床应用的适当性的广泛社会共识。此外，任何临床实验都必须在适当的监管下进行。目前，还未有任一拟定的临床应用满足这些标准：安全性问题并未得到充分的探讨;具有强说服力的案例有限;许多国家明令禁止生殖系的基因编辑。尽管如此，随着科学知识的进步和社会观念的演进，生殖系基因编辑的临床应用也应当适时调整。
虽然各国有权在其管辖范围内监管相关研究活动，但是人类基因是由世界共享的。国际社会应当努力建立可接受的人类生殖系编辑的规则，并协同相关规则，以阻止不能接受的研究活动，并促进人类的幸福安康。因此，我们呼吁主办此次峰会的国家研究机构——美国国家科学院、美国国家医学科学研究院、英国皇家学会、中国科学院——率先创建一个持续的国际论坛，以讨论基因编辑的潜在临床应用，协助告知由各家决策者及其他人的决策，拟定建议稿和指导准则，并促进国际合作。该论坛应吸纳世界各国加入进来，进行广泛的专业探讨和思想碰撞，应包括生物医学科学家、 社会科学家、 伦理学家、卫生服务提供者、病人及其家庭、残疾人士、 政策制定者、 监管者、 研究资助者，宗教领袖、公共利益倡导人士、行业代表以及一般民众。
* “临床应用”包括临床研究和治疗。
http://news.sciencemag.org/policy/2015/12/dna-editing-workshop?from=groupmessage&isappinstalled=0
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