EMA公布首批“优先药物”名单：Biogen等4家公司入选

EMA于2016年3月7日正式设立了“优先药物（Priority Medicines，PRIME）”通道，旨在鼓励和引导针对一些医疗需求未得到满足的疾病的新药开发，详细介绍可见”重磅 | 欧洲版“突破性药物”通道正式实施！“。

6月1日，EMA公布了PRIME通道开设后第一个月的企业申请情况。在2016/3/7~2016/4/6期间，EMA共收到18份来自中小企业的优先药物申请。EMA组织人用药品委员会（CHMP）和先进治疗药物委员会（Committee on Advanced Therapies，CAT）的专家对这些申请进行了评审，最终授予以下4份申请”优先药物“资格。

上述4个药物均凭借临床前和临床探索性研究数据获得优先药物资格。18份申请的所属的疾病领域和具体批准情况见下图。

自2016/4/6之后，EMA又收到16份PRIME申请，并正对这些申请进行审评。

关于优先药物通道

与突破性药物资格（BTD）一样，一个药物要想获得PRIME资格，首先需要在早期临床阶段就显示出比现有药物更明显的治疗优势或临床获益，然后由申请人自己向EMA申请授予该资格。获得PRIME资格的药物可以从EMA获得更早更密切的研发指导，以避免在研发中走弯路，缩短上市时间。

一个药物一旦被授予PRIME资格，EMA将会采取以下措施：

1. 委派一名来自人用药品委员会（CHMP）的专员为研发企业提供持续的技术支持，与企业沟通提交上市申请前的一切技术问题。如果药物同时被认定为先进治疗药物，EMA则会委派来自先进治疗药物委员会（Committee on Advanced Therapies，CAT）的成员。

2. 组织CHMP/CAT专员、EMA多学科专家小组及相关方召开启动会议，为药物的总体研发方案和注册策略提供指导。

3. 可以为企业安排与EMA沟通的专属时点。

4. 在关键的研发里程碑为企业提供科学建议，与更多的利益相关方（如健康技术评估组织）接洽以帮助患者更早获得新药。

5. 在提交上市申请时与企业确认获得加速审评的可能性。

PRIME与BTD的一点差异在于，按照FDA的规则，优先审评的主要条件是相比现有治疗方案（不管严重疾病还是普通疾病）具有优势，而BTD的认定也是要求比现有治疗方案具有优势，所以一般认为获得BTD的药物，就相当于进入了研发环节的快速通道，并可获得审批环节的优先审评资格。对于获得PRIME资格的药物，则是在申请人提交上市申请时，由EMA跟其确认是否能获得加速审评。

整体而言，Priority Medicines是EMA基于现有的科学建议（Scientific Advice）和加速审评（Accelerated Assessment）等监管框架推行的新机制，整体上非常类似FDA在2012年开始实施的“突破性药物”通道。

PRIME制度的实施可以让研发企业与EMA有更早期的密切接触，旨在帮助企业优化临床试验设计，获得高质量的研究数据。早期对话（Early dialogue）和科学建议还能确保参加临床试验的患者能够提供足以支持申请人提交上市申请的临床数据，实现有限资源的充分利用。

PRIME通道对所有申请人开放，是否具有早期的临床获益证据是唯一的评判依据。来自中小企业（SMEs）和学术机构的申请人甚至可以凭借具有说服力的实验室数据和早期临床的耐受性数据向EMA提出申请，并可同时向EMA申请免费的科学建议。

PRIME通道的最终目的是帮助患者尽可能早地获得能够显著改善其生活质量的新药。CHMP主席Tomas Salmonson表示：“我们期望突破性治疗药物能够尽快惠及患者。通过加强科学委员会的合作以及分享药品研发中的经验，我们不仅要提高新药的可及性，还要确保现有资源得到充分利用”。

极致简约的医药魔方新网站已上线，点击”阅读原文“感受一下吧！