突破！首个肝细胞癌二线用药即将上市

1月4日，拜耳公司宣布，regorafenib（瑞戈非尼）用于二线治疗不可切除性肝细胞癌的补充新药申请（sNDA）获得FDA优先审评资格认定。

瑞戈非尼（Regorafenib）是由拜耳开发的一种新型的多激酶抑制剂，能够抑制肿瘤发生发展中VEGFR 1-3、KIT、RET、PDGFR及FGFR等多种重要激酶的活性。

2012年9月27日，FDA批准了瑞戈非尼用于转移性结直肠癌。2013年2月28日FDA批准瑞戈非尼用于不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）。 

肝癌是世界第六大常见癌症，也是第二大致死癌症类型。肝细胞癌预后很差，尽管目前治疗手段在不断进步，患者的平均总生存期仍然只有7至11个月。

索拉非尼是首个有明确证据显示能够改善晚期肝癌患者生存时间的系统治疗药物，然而自索拉非尼被批准近10年来，未有新的分子靶向药物能明显延长晚期肝癌患者的生存。

拜耳制药部门负责人Joerg Moeller表示，“肝癌是死亡率最高的癌症之一，在美国每年有超过3万例患者被诊断为肝癌。多吉美（索拉非尼）是迄今为止唯一一个被FDA批准的系统性治疗肝细胞癌的靶向药，目前还没有被临床证明或获批治疗晚期肝细胞癌（HCC）的二线治疗方案。该领域仍然存在着巨大的未被满足的需求。此次优先审评对于肝癌患者而言是一个重大喜讯，这意味他们可以早日使用到二线治疗方案，这也是我们一直努力的目标。”

此次regorafenib的sNDA申请主要基于一项名为RESORCE的国际多中心、安慰剂对照的III期临床试验。该实验共招募了573名接受sorafenib治疗期间进展的不可切除性肝细胞癌患者，按照2:1随机分组，分别接受regorafenib联合最佳支持治疗（BSC）或安慰剂加最佳支持治疗。研究主要终点为总生存期。次要重点为进展时间、无进展生存期、客观应答率和疾病控制率.

试验结果显示，与安慰剂+BSC治疗组相比，regorafenib+BSC治疗组总生存期（OS）显著延长（中位OS：10.6个月 vs 7.8个月；HR=0.62，95%CI：0.50-0.78，p＜0.001），试验期间死亡风险降低37%。在该研究中，regorafenib的安全性和耐受性与该药已知临床属性一致。相关数据首次在第18届世界胃肠癌大会（WCGC）上公布并发表在2016年12月5日的Lancet上。