2018年临床CRO行业趋势

帮助客户提高临床开发的效率在2018年以及未来一段时间仍将会是临床类CRO公司的核心竞争力。制药企业会坚持不懈地寻找新方法来缩短研发周期和降低成本。因此，依靠专业技术而不是人力成本的CRO企业将会有最大获益。所谓的专业技术包括基于风险的监查、临床试验适应性设计、灵活的交付模式等。

一些CRO公司为了应对关键挑战还借助大数据来优化临床中心筛选、患者招募、卫生经济学评估、研究结果等环节，甚至药企本身也在有意识地加大这个方向的投资。

此外，孤儿药和罕见病疗法开发领域对CRO服务也存在巨大需求，因为药企需要CRO提供细分专科领域的知识和全球临床中心资源，以帮助他们针对这些复杂疾病设计出更合理的试验方案以及更快速地招募患者。

无论是用来提交新药上市申请（NDA/BLA），还是进行上市后研究，药企对数据的需求只增不减。这些数据不仅包括药物经济学方面的证据，还包括CRO提供的研发方面的循证数据。这也就要求CRO必须与时俱进，跟上不断变化的监管要求，同时与一些为基准测试和数据整理系统制定标准的组织合作，譬如国际卫生结果测量联盟（ICHOM）等。

患者的挑战：招募和管理

改善患者的生活质量始终是药物开发的重中之重，这意味着在临床试验中也有很多可以优化的环节，比如通过电子病历快速识别出适合入组某项临床试验的病人，采用先进的统计方法以尽可能地减少对照组的入组人数以及在患者就位后快速获得临床试验结果。

患者招募仍然会是未来几年临床开发的主要成本。业内人士估计，患者招募成本占整个临床试验预算的30％以上。此外，患者招募也是临床试验不能如期完成的主要障碍。根据 Tufts的统计，11％的临床中心没能招募到一名患者，37％的临床中心未能完成患者招募目标。

因此，CRO必须继续寻找新的方法来应对这一挑战，包括降低患者的治疗成本而让他们更愿意把参与临床试验作为一种治疗选择，合理挑选临床中心让临床试验的过程和结果都更具有预测性，更大力度地支持临床中心对其医生进行培训，包括数据自动收集和对电子病历进行分析。

创新

毋庸置疑，创新对于提高药物开发效率发挥着愈来愈重要的作用。药企和CRO也需要协力探索如何在现有检测手段和分析方法基础上整合新的技术，以大幅度降低药物临床开发的风险和成本。

对于CRO组织，在统一技术平台上通过简化和流程化的方案实现标准化的临床试验环境非常重要。同时，利用一些前沿技术也可能是必不可少的，例如充分发挥可穿戴设备和传感器在临床试验中的作用，以提高其开发项目的附加价值。

适应性设计已经不是一个崭新的、未经证实的概念。它是在临床试验开始之后，在不破坏试验的整体性与有效性的前提下，依据前期试验所得的部分结果调整后续试验方案，从而及时发现与更正试验设计之初的一些不合理假设，以减少研究成本，缩短研究周期的一类研究设计方法的总称。适应性试验为后续的试验设计和临床方案的执行提供了有力见解。也只有基于前期的适应性设计做出了充分的剖析和响应，才能持续有效地设计和执行复杂的适应性临床试验，并及时认清药物疗效，甚至可以通过机器学习、人工智能等方式来预测临床试验结果。

上述举措将重新定义药企如何使用数据和适应性设计来加速开发，并为更广泛的适应症开辟道路。欧洲和美国的监管机构也鼓励开展适应性试验，这可以帮助将临床试验成本降低25％左右。

参考资料：PharmExec：CRO Trends 2018