《Science》: 对天价抗癌药的犀利发问！| 白泽专栏

“神药天价“用在肿瘤治疗药物身上大概再贴切不过了，尤其是对于普通百姓来说。而新兴的肿瘤免疫治疗硬是让这种天价又“更上一层楼”。据统计，免疫检查点抑制剂治疗实体瘤的价格大概在每年15万美金（约合94万人民币），而个体化的CAR-T疗法则达到了每年47.5万美金（约合300万人民币）。目前有很多免疫治疗药物还在继续开展临床试验，这些药物研发公司竞相追逐，都想在肿瘤免疫治疗这块大蛋糕上分一杯羹。想想在1995年，在美国抗肿瘤药物的花费不过每年5.4万刀，而如今，却高达25万刀！癌症真的是一种奢侈病，不是有钱人真的是生不起！

多年来，抗癌药物的定价问题一直是医疗费用争议的一部分。曾有肿瘤学家在《Blood》期刊的评论文章中写道，高价出售人们需要用来救命的药物，是一种巧取豪夺，无异于天灾之后抬高必需食品的价格。很多患者用不起这么昂贵的药物，要救这些患者的命，就一定要呼吁降低药品价格。而制药公司则一般都否认药价的上涨，他们对此作出的回应一般都是：设定药品价格需要考虑到多种因素，包括研究失败药物的投资收回，支持新的研究开发，以及开展临床试验，以扩大获批药物的适应症。此外，制药公司还会说，药物可以避免昂贵的住院开支。

在过去的十年里，斯隆凯特琳癌症中心的Peter Bach一直致力于健康医疗政策和经济学的研究，以解读和分析推动这些高价的因素。Bach对此评论说，“这是对财富的追求而非科学的进步“。Bach不想用理论的东西去解释过多，因为那听起来比较晦涩，他找到一个更贴切的衡量方式，那就是价值。衡量药物对患者的获益最好的方式是什么？这个社会愿意在患者获得的这额外延长的几个月或者说几年当中付出多少？如果药物有严重的副作用，对于患者来说，价值又下降了多少？如果说这是针对某种特定肿瘤的唯一疗法，那这个价值又增加多少？针对这一个个敏感的问题，Bach和他的同事一直致力于运用数据分析为人们做出解答。

最新一期《Science》期刊针对目前抗癌药物的定价体系及如何对药物价值进行衡量等问题对Bach进行了深度采访，而Bach的回答更是发人深思。

问：您之前是一名肺部重症监护医生，怎么会想到要投身药物价格研究呢？

我觉得我应该把更多的精力投入到从多个角度去解决医疗问题。比如，如果你是黑种人，你可能不太愿意采取手术方式来阻止癌症进展。目前已经有270万人被诊断出患有丙型肝炎，但他们却没有接受过甚至只需要花费几分钱的治疗。我们的科学技术虽说已经到达顶尖水平，但我们却没有让眼前更多的人获益。我获得了公共政策的学位，然后就转到了斯隆凯特琳学院开始研究美国癌症治疗的发展。

问：在2007年，您花了几年的时间，在华盛顿特区的医疗保险和医疗补助服务中心担任高级顾问。请问您从这几年中获得了什么？

我意识到药物的定价体系受到了操控。这种定价系统是为了确保能让美国的制药公司更方便地按照他们的意愿对抗癌药物进行定价。自从我加入了医疗保险项目，我就了解了医疗保险中所有价格和销量的断层。我开始思考，关于药物价格我们能做的就是关注这些问题。实际上，我们唯一能做的就是让制药公司降价，而在2012年我们有了这种机会。

问：您参与了抵制赛诺菲公司生产的结肠癌治疗药物Zaltrap在斯隆凯特琳提供给患者使用，是因为它的定价高于它所带来的生存获益价值。请问您是怎样做出这个决定的？

我们跟斯隆凯特琳的胃肠道肿瘤学首席科学家Leonard Saltz进行了探讨：对于有医疗保险的病人，Zaltrap一个月的花费是10000美金，而贝伐单抗一个月的花费仅有5000美金。研究表明，这两种药物的中位生存期都在1.4个月左右。假如说Zaltrap是1.5个月，贝伐单抗是1.4个月，那我觉得这种高出一倍价格的药物是不值得的。我们也考虑到有人肯定会说，“斯隆凯特琳是拿人的生命衡量价值”。他们可能会想就算延长3天，可能就能看到自己的女儿披上婚纱。这也是偶然的，但赛诺菲最终降低了一半的药价。

问：就算在今天看，10000美金一个月对我来说也几乎是不能接受的。有没有这样一个临界点说药物这么贵，没人去用？

还真没有。但是我们必须支付那些欧洲人不愿意负担的价格上涨，这种意识开始越来越有影响力。我认为我们正在走向一个让医疗保健成为富人奢侈品的体系。企业负担不起，州政府的预算也负担不起。这是我们正在做一个让人们去理解药物定价的决策，我的工作之一就是努力地阐明这些政策决定，这样我们可以更认真地去思考这些。

问：那是如何做到的呢？

我在2015年推出了“药物计算”程序，人们可以从中获知药物所需的花费。我们知道药物成分是什么，可以搜索药效，毒性，新药和稀缺药。问题是，如何把这些所有信息结合在一起？这个算法就能让你做到。当你输入的药物成分改变，药物价格也会随之改变。我们费了很大精力去帮助决策者和公众了解这个系统的运作以及他们所使用的杠杆。

问：这里面医生会起到一定的作用吗？他们在建议自己的病人选用药物时应该考虑药物的价格吗？

我觉得这对医生来说很难，因为他们这方面的经验比较少，他们的精力大多放在了其他的方面。我认为如果我们觉得医疗是定量配给的话，这是一种倒退的象征。这是政策所决定的。而且也很少有医生有能力知道对他们的病人来说所能承受的药物的价格。

问:为什么对药物价格进行严格的研究这么重要呢？

意识对于公共政策来说是一个很糟糕的指引。制药行业的经典观点就是我们需要付出高昂的代价来推动创新。我们假设X是药物价格，Y是创新；他们的论点就是X增加了，Y就必须上涨。我认为我们应该了解这个曲线模型。X和Y是线性关系还是平行关系？我在《Forbes》上发表的一篇文章表明，曲线最终的趋势是下降的。如果让它变得如此有利可图，那么药物的研发也会因为风险而终止。人们会进入一个不会研发重要难题的怪圈里面。在过去的20年里，获批的癌症药物的平均生存获益是大约2个月。

问：很多人想知道制药公司对药物的定价，但听起来，其实制药公司的标价只是成本增加的开始

是的。比如辉瑞对X的收费是50刀。而这个金额意味这你得到X的价格肯定会超过50刀。为什么呢？你想，批发商买了，药价上涨一次，药店买了，药价又上涨了一次。这都是有库存成本在的。你的保险公司为它提供资金，价格再一次上涨。这笔钱很难追踪，但是这又非常非常的重要，这其中有5000亿美金的资金在流动。

问：像您这样的人有多大的权力去改变一个对他们不利的体系呢？

我觉得我会投身其中很长一段时间。我一直相信数据是一种很有说服力的工具。我的母亲也一直告诉我，“你无法说服那最后20%的人”。

尾声

其实Bach比一般人更理解这种昂贵的肿瘤疗法延长的额外生命所带来的价值。Bach年仅46岁的妻子Ruth在2012年死于肺癌，留下了Bach和他的儿子。Bach说Ruth生前得到了最好的医疗照料，但他还是觉得最先进的抗肿瘤技术离他们很遥远。如何用得上用得起这最先进的疗法，这或许也是每个患者及其家属心底最重的疑问吧。

参考资料：

1. Jennifer Couzin-Frankel. Science 359 (6382), 1348-1349.

2. Experts in chronic myeloid leukemia. Blood April 25, 2013

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