Repligen线上技术研讨会回顾：基因治疗2.0 - 行之有效的生产解决方案

基因治疗2.0：行之有效的解决方案

鉴于基于病毒载体的基因治疗数量和类型的激增，行业需要显著提高其生产效率达10至100倍以上，才能满足每年增长的需求。 对于产能的短缺，光靠新建工厂已不足以提供一个完整的解决方案。

Repligen在线技术研讨会回顾了行业技术变革的主要驱动因素，从先进技术的早期采纳者学习，评估风险，并合作设定基因治疗制造2.0标准。主题包括病毒载体生产的上游强化、收获澄清、层析、UF/DF以及分析。

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Welcome to Gene Therapy 2.0: Manufacturing Solutions that Work

欢迎进入线上技术研讨会基因治疗2.0：行之有效的解决方案 

Vikas Gupta, VP & GM, Downstream Processing and Gene Therapy, Repligen 

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Current challenges and limitations in Gene Therapy manufacturing

当前基因治疗生产的挑战和限制

Plenary speaker: Matthias Hebben, PhD, Global Vice President and Head of Technology, LogicBio Therapeutics

摘要：基因治疗和细胞治疗的商业化正在进入一个激动人心的阶段，不断向新的适应症扩张，也带来了开发和生产的挑战。本报告将介绍AAV和慢病毒的生产需求，并探讨在上游、下游、分析和载体设计方面的可能优化路径。

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Increasing lentivirus vector bioreactor yield with simplified execution using tangential flow depth filtration

通过切向流深层过滤的简单执行，提高慢病毒载体生物反应器产量

Michael Bransby, Research and Development Direct of Process Technology, Repligen

摘要：在一项联合研究中，Oxford Biomedica和Repligen的研究人员使用切向流深层过滤(TFDF)将悬浮培养生物反应器中的病毒载体产量提高了数倍。与标准深层过滤的70%相比，TFDF单步澄清的收率为95%。TFDF的管状形式和低剪切特性可允许从同一接种罐内进行多次收获，进一步提高产量。单次接种的生物反应器的两次澄清收率分别为95%和85%。180%的产量是70%深层过滤产量的2.5倍。工艺显示，该方法可从5L规模放大至50 L，平均通量为750 LMH，而使用三种不同慢病毒模型系统的实验表明，该技术具有广泛的适用性。TFDF预组装流路配置1个过滤器，3个AseptiQuik连接，通常仅需要15-20 min的时间即可完成安装或拆卸，且与传统深层过滤相比，所需的占地减少了四倍。

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AAV viral vector process development and clinical production: Automated TFF scale-up, scale-down and process characterization using KrosFlo® TFF Systems

AAV病毒载体工艺开发和临床生产：使用KrosFlo® TFF系统实现自动化TFF规模放大、规模缩小以及工艺表征

Dr. George Buchman, Vice President of Pre-Clinical and Process Development, Catalent Biosciences

摘要：在过去几年里，对病毒载体工艺开发和生产的需求激增。腺相关病毒(AAV)、慢病毒和相关技术正在为成千上万种无法治疗或治愈的疾病提供平台解决方案。尽管生产这些基于载体的治疗方案的上游技术可能差别很大，但所有的方法都有共同的下游过滤工艺要素，包括澄清、体积降低、缓冲液置换、制剂以及除菌过滤。本报告将重点关注使用Repligen KrosFlo®KR2i和KTF切向流过滤平台进行基于AAV的高质量病毒载体临床和商业化生产的规模缩小、规模放大和工艺表征。

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Allowing the process to determine filtration technology: hollow fiber vs. flat sheet

让工艺确定过滤技术：中空纤维 vs. 平板膜包

Jason Rodrigues, Senior Manufacturing Engineer, Genopis

摘要：为了提高产能、效率和工艺灵活性，在三种不同基因治疗生产单元操作中，对中空纤维和平板膜包进行了评估。基于中空纤维过滤器的切向流微滤被评估作为离心收获的替代方案。在两个不同下游UF/DF步骤中，对中空纤维和平板膜包进行了评估。中空纤维和平板膜包UF/DF方法的建立，使工艺执行可以选择最适合每种产品的技术。本报告将讨论实验设计、案例运行数据以及工艺效率和灵活性的影响。

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Determination of bacterial growth curve using OD600 and SoloVPE® Device

使用OD600和SoloVPE®确定细菌生长曲线

Dr. Tanja Buch, Technical Director, BioFactory Competence Center

摘要：微生物，如E.Coli，在生物制药、食品和农业工业中有许多应用。过程监控和控制在此类微生物的生产中至关重要，以通过对细胞生长动力学的监测，确保良好的产品质量。当采用光密度检测作为生物反应器中细胞生长的在线或近线监测工具时，传统UV有限的线性范围存在不小的挑战。Repligen子公司C Technologies的可变光程技术通过提高吸光度和细胞浓度之间的线性范围，可克服这一挑战。

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