在欧美国家患者主动询问的临床试验，却是很多重庆人眼里的"小白鼠"...
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临床试验，很多患者及家属就认为，参加临床试验就是做“小白鼠”。
其实不然，在欧美国家甚至中国一些发达城市，很多患者会主动咨询医生是否有适合他们的临床试验。
那么，参加临床试验为什么不是当小白鼠？
II期、III期试验又是怎么回事？
参加试验对患者又有啥好处呢？
让我们一起来听重庆市肿瘤医院泌尿外科主任医师罗宏，讲讲药物临床试验到底是怎么回事？
本期专家
罗宏
罗宏：重庆市肿瘤医院泌尿外科主任医师，擅长泌尿肿瘤以外科为主的规范诊断及治疗。尤其对各种复杂泌尿肿瘤手术，如腹膜后淋巴结清扫、复发/转移性巨大肿瘤切除术、腹膜后巨大肿瘤切除术，盆腔巨大肿瘤切除术等。门诊时间：周二上午
3年前，61岁的王阿姨在重庆某三甲医院确诊患了晚期肾癌。因失去了手术的机会，医生便建议采取靶向药物治疗。为了提高生存质量，延长生存期，王阿姨的女儿给她买了在中国上市的国外靶向药物。当然花费也大，每个月药费在5万元左右，但连吃3个月就可享受免费赠药。
可就在王阿姨吃满3个月，可享受免费赠药时，她却提出不想再吃这个药。原来，这个靶向药物虽然有一定的疗效，但毒副反应也大，王阿姨每天拉肚子10多次，而且诱发了胆囊炎，全身发黄、瘦弱无力等症状，让她痛苦不堪。
在朋友的介绍下，王阿姨又辗转找到了重庆市肿瘤医院泌尿外科罗宏。罗宏告诉她和她女儿，他们这刚好有一项国内著名药企研发的新靶向药在做II期药物临床试验，推荐她参加。王阿姨和女儿疑惑不解，试探着问：参加临床试验？那不是相当于做小白鼠吗？II期试验又是怎么回事？
为此，她学法律的女儿还咨询了不少专业人士，最终还是同意参加了药物试验。没想到一开始吃药，感觉就挺好的，随着服药的日子越来越长，王阿姨的肿瘤明显缩小，腹泻、胆囊炎等症状全消了，而且人还长胖了。“现在3年过去了，王阿姨还在坚持吃这个药。”罗宏说，这不仅使她获得最新药物，同时经济获益了，也明显控制了她的病情，提高了她的生活质量。
没有临床药物试验，就没肿瘤治疗的进步
“药物临床试验，比任何试验都重要。”罗宏说，在2016年12月北京医院临床试验研究中心成立大会上，时任北京医院院长曾益新院士就表明以后临床研究的重要性，应等同于国家自然基金。
具体而言，药物临床试验是指在人体进行药物的系统性研究，以证实试验药物的作用、不良反应，试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。
没有药物临床试验，就没有临床肿瘤治疗的进步。全球每年癌症病人超过1000万，死亡600余万。目前治疗癌症，除了手术、放化疗外，还有靶向治疗、生物治疗等多种疗法，但癌症尚未攻克，迫切需要研究新的药物和治疗手段以提高癌症的治愈率。而研发新药，就需要有大量临床药物试验作支撑。同时临床药物试验，能将基础研究成果转化为更好的治疗方法。
受文化水平等影响，大多试验在发达城市
但罗宏指出，在肿瘤治疗上，95%以上的新药治疗方案是由国外研究发明的，但是国外药费用昂贵，而且有些还没在中国上市，因此大多数中国患者会选择用仿制药。但如果能进入到临床药物试验，则意味着可享受到最新的治疗方案。
同时，目前中国大部分临床药物试验放在北京、上海、广州等发达城市。虽然其他地区、城市也有临床药物试验，比如重庆，但由于人们的认知度不高等因素，很多患者对此不够了解甚至误解，比如“参加临床试验，就相当于做小白鼠”等，以致于一些很好的药物不能早日为患者所用，错失了最佳的治疗时机。
“在上海肿瘤医院很多肿瘤患者隔断时间就会去问最近有没有新药在做试验？”罗宏遗憾地说，在重庆还没有这样的情况发生。
做药物临床试验，是为提供充分数据
罗宏进一步解释，根据研究目的不同，临床药物试验一般分为I、II、III、IV期。
Ⅰ期临床试验：主要目的是探索药物的最大耐受剂量(MTD)、剂量限制性毒性(DLT)、合理的给药方案，确定II期临床试验推荐的给药方案。同时了解新药人体药代动力学特征，并观察初步疗效。
Ⅱ期临床试验：目的是初步评价药物对患者的治疗作用和安全性，为Ⅲ期临床试验设计和给药方案的确定提供依据。
III期临床试验：是治疗作用确证阶段，其目的是进一步验证药物对患者的治疗作用和安全性，最终为新药在临床上大规模使用提供充分的依据。
IV期临床试验：是新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下，药物的疗效和不良反应。
“一般Ⅱ期、III期以上的临床药物试验，其有效性、安全性是得到了保障的。”罗宏指出，就像患者王阿姨当初参加的是一项II期药物临床试验，意思就是已经过了大量的基础实验包括动物实验、药理实验、以及临床I期试验。目前处于评价药物对患者的治疗作用和安全性。
因不损害患者的利益，不存在小白鼠一说
对于很多患者关心的“参加试验真的就是扮演小白鼠？”这个问题，罗宏肯定地回答，不是。
他说，所有的新药在进入临床试验前，早已经过动物实验，不存在小白鼠一说。这些拿来做试验的新药，安全性和有效性已经通过之前若干基础试验，有了可靠的保障。临床试验的目的，是帮助医生找出这些药物更有效的使用方法和更合适的患者，绝不是让患者去试验一下这些药安不安全，或者有没有效。
更重要的一点是，一个临床试验的设计中，首要考虑的就是必须符合伦理学要求。也就是说，参加某一试验必须以不损害患者的利益为前提，否则，这个试验就不能被伦理委员会通过（伦理委员会须由多位医学专家及法律界、社会人士组成），也就不能开展。
临床试验的治疗方案，是当前最新疗法
罗宏还表示，临床药物试验中所采取的治疗方案，往往是当前最新最先进的治疗方法，能做临床试验的医院、科室一般都是综合实力较强、由国家药监局严格考核审批的临床试验基地。
其实，每个患者都想得到最新、最先进的治疗方案。但参加临床药物试验研究，有可能会随机分到新药组，也可能会分到对照组。即使分到对照组，接受的也将是目前国际上治疗的标准疗法，不用担心是空白对照或安慰剂无效治疗。在试验方案设计时，研究人员会充分考虑这点。
换句话来说，新药组是最新的治疗方案，而对照组可能是近5年前制定的标准治疗。还有可能是，新药组、对照组都是最新的治疗方案，只不过一个是去年的新方案，另一个是今年更新的治疗方案。
“由此可见，接受新药治疗的患者，有可能从临床试验中获得延长生存或减轻痛苦等的疗效，而这些有可能是采用常规治疗无法取得或疗效较低的，而且很多临床试验都是免费提供试验药物或治疗及相应的检查。”罗宏说。
整个临床试验期间，患者都受医生的监护
“当然也不是每个病人参加临床试验都会达到理想的疗效，新疗法即使有效，但并非每个患者均能受益。而且每个人的身体情况千差万别，有些病人也会出现这样那样的不良反应。”罗宏提醒，万一受试的患者出现非正常情况，应及时报告负责医生，以便迅速处理。
而且在整个临床试验期间，患者始终在医生的监护之下。不仅如此，就算已经加入了试验，在治疗期间，参加者可以不需要任何理由，随时随地退出研究。患者的决定权最大，医生或者其他试验相关人员都无权干涉。
“总之，精心设计、操作的临床试验，是提高肿瘤患者治愈率、寻找新的治疗药物的最快、最安全的途径。”罗宏说。
泌尿外科
正在进行的临床研究项目
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1、局部高危无转移的前列腺癌
2、经内分泌治疗无效的晚期前列腺癌
3、初始治疗的晚期前列腺癌
4、非肌层浸润性膀胱癌（卡介苗）
5、晚期肌层浸润性膀胱癌（PDL-1）
文 / 胖 熊 图 / 网 络 审稿 / 罗 宏
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