AME特邀来稿|施茜：临床统计在中国临床研究中该如何定位？
医学研究的一个重要特征是以人的生命现象作为研究载体。在临床研究中，与病人个体相关的内部机体和外部环境各自有着多维多面的变化，而且在互相作用下会引发更多变化。由此产生的不确定性，往往是不可精确测量的，或者在现下是不可知的。这是区分医学研究和其他试验性研究的一个关键点。证明观察到的某一因素的疾病诱发关系（或是临床干预的长期效果）是真实存在的，而不仅仅是随机机会中的一个偶然事件，是临床研究中必须解答的问题。这才是纳入统计科学的根本原因。不确定性需要用概率理论来进行合理客观的评价和评估。无论复杂或简易，无论常用或新奇，统计分析方法都可以追溯到概率论的根本。
统计科学在医学研究中的运用可谓是历史悠久，但这说的是国外的情况。比如，美国各个历史悠久的肿瘤研究中心都有自己的统计中心。这些统计中心在肿瘤研究中心建立之初就随之建立。其中的医学研究人员和统计人员的合作是几十年的共同发展过程。长期合作是以严谨做科学为目的的。如此长期的磨合也促成了一个独特的合作方式。
临床统计技术不仅仅是临床研究中的服务手段，而是一项关键技术，是一门在医学实践领域中的应用统计科技学科。这门学科至关重要。因为没有它，研究人员很难将一个医学灵感转换成一项可以在诸多局限条件下实现的，和符合科学严谨性的研究。这意味着在数据分析之外还有许多技能是一个临床统计人员应该具有的。比如，设计临床研究的技能，包括如何选择受试或是观察的病人群体，如何决定选择多少样本量；如何选择观察测量指标，测量频率和时限；如何建立数据收集和数据存储机制；如何选择数据分析方法，这里更重要的是如何合理整合散点分析方法，来制定有逻辑性，可实施，切合研究目的的数据分析方案。这些研究设计的方方面面都同最终的统计分析和正确导出研究结论息息相关。比如，对合作领域的深入理解，包括具有一定的病理，病症，病诊知识；熟知已发表的研究成果和进展；了解合作领域中实验设计的局限和发展趋势。再比如，能够有效得和医学研究人员交流讨论，包括：用医学人员易懂方式阐述统计观点，倡导合理有效的统计设计和分析；在坚守统计和治学原则的同时积极寻找和创新统计方法，为合作的研究课题解决难题；有意识和有能力去指导如何把关数据收集的科学性，相关性，诚实性，和高质量性。
医学和统计研究人员的合作不应是谁为谁服务的关系，而是有效切合互惠的合作关系。术业有专攻，统计研究人员不能代替医学研究人员做诊疗决策或是医学推理的工作，研究人员也不能，更不应该代替统计人员进行统计相关的工作。更为重要也是常被忽视的一点是两者之间还存在互相监督的作用。医学研究人员监督统计工作是否符合特定研究的特定要求，是否及时有效和精准。统计研究人员监督医学研究人员数据收集的客观和诚实性。在临床试验中，实行双盲的目的之一就是保证关键预后测量指标收集的客观性。对研究成果的期望和追求往往会影响医学研究人员对统计方法的选择和解读。所以，将数据收集及分析和研究课题的主导研究人员分开更有利于数据分析和结果总结的客观性。
以上是笔者在梅奥诊所肿瘤研究中心工作多年观察和学习到的经验。除了扎实的临床研究训练，丰富的课题，和雄厚的研究资金，笔者身边的癌症研究学者们的在前沿杂志上的高产与同统计人才的良好长期合作也是分不开的。笔者身边的统计研究人员都有正规的统计学训练及较高的统计学历，有扎实的理论基础，有将统计理论和方法应用在临床研究上的多年实战经验，更有创新与临床研究相关的统计方法的能力。笔者对国内临床研究的了解很浅薄，但也希望能看到医学和统计两大研究学科的真正意义上的强强联合。简单统计分析的介绍和传播在国内临床研究的讨论平台上初具气候。这对提高对统计学科在临床研究中的重要性的认识很有帮助；也能给临床研究人员提供必要的统计认知， 从而能和统计人才进行有效的沟通和合作。但这对于国内临床研究在实质上的起步和腾飞是远远不够的。吸引统计人才，和创造良好环境让医学和统计人才发展长期合作关系，将远胜于由只具备浅显统计知识的医学人员代替统计人才的工作。
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