我国细胞治疗新技术有望进入全球第一梯队
数据显示，全球有数百个CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)临床试验项目正在开展，截至今年7月底，中国有123项研究，仅次于美国的136项。
“中国有望步入全球CAR-T领域第一梯队。随着国家监管政策逐渐明朗，产学研携手合作，CAR-T在国内实现零的突破也是指日可待。” 上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军教授说。
近日，上海细胞治疗工程技术研究中心申报的“基于修饰型抗体及免疫细胞的精准医学治疗的标准研究”，获得国家卫计委“精准医学研究国家重点项目”的正式立项。
“国外大公司主要集中研发针对CD19阳性白血病和淋巴瘤的CAR‐T，我们更专注于实体肿瘤细胞疗法的创新，在黑色素瘤、鼻咽癌、横纹肌肉瘤及喉癌等几个癌种的临床研究中取得了显着突破。“钱其军教授说，白泽T技术结合了现有CAR-T技术和PD-1等免疫检查点抗体的优势，“双剑合并”攻克癌症，随着技术不断突破和成熟，未来10万人民币左右即可达到预期治疗效果，将惠及更多患者。
突破性技术创新
三年前医学界广泛关注PD-1一样，CAR-T在2017年成为焦点。
据了解，CAR-T疗法与传统药物不同，是一种“活细胞”药物，FDA在批准诺华Kymriah (CTL019)上市时已经将其定义为“以细胞工程为基础的基因治疗产品”，生产过程包括：从病人外周血中分离T细胞，通过基因工程技术使T细胞表达靶向癌细胞的“眼睛”——嵌合性抗原受体，再回输到患者体内特异性地识别并杀伤携带靶点的肿瘤细胞。
钱其军告诉记者， CAR-T的优势是对复发难治肿瘤有了新突破，首个CAR-T疗法Kymriah获FDA批准上市，是肿瘤治疗史的一个“里程碑式”的事件，打开免疫疗法的最新篇章—“真正的活性药物”。
有分析称，CAR-T疗法未来的市场空间预计在1000亿美元。国际上走在前列的公司包括诺华、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外，包括辉瑞、施维雅、新基等巨头也积极介入这一领域。
今年8月28日，吉利德与Kite Pharma制药联合宣布，吉利德将以每股180美元的现金价格收购Kite Pharma，该项交易金额约为119亿美元。消息宣布后不久，Kite Pharma开发的CAR-T疗法Yescarta(KTE-C19)也获得FDA批准上市，用于治疗在接受至少2种其它治疗方案后无响应或复发的特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。Gilead大手笔收购，此举让业内对此次传统药企与新兴技术的结合看到了希望。
FDA连续批准两款CAR-T疗法上市，对于中国这一领域的公司来说也是重大利好，一些公司也已经跑在前面，但带来更大信心的同时，未来的竞争也将会更加激烈。
不可否认，细胞治疗药物创制投入巨大、风险高，研发者与监管者均缺乏经验。
钱其军说，CAR-T是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域，甚至在某些方向上还可能会取得领先，但在加入实体瘤治疗手段之前，还有许多障碍。
“白泽计划”的创新
“癌症患者最大的敌人是时间。”钱其军说，诺华的CAR-T 产品从临床试验到上市只花了 3 年多的时间，这对于传统药物而言，审批速度简直不可想象，这充分展示了 FDA 对 CAR-T 疗法审批的重视和创新。
目前国内最大的问题在于 CAR-T 疗法申报方面的准备工作远远落后于国外，一方面是监管层的相关政策缺乏连续性和明确性，另一方面是国内临床试验数据的合规性，这两方面将阻碍 CAR-T 疗法产业化的进度。
钱其军预测，在国家鼓励创新、简政放权的助力下，10月23日CFDA在公开征求《药品注册管理办法(修订稿)》意见稿中提到，将细胞治疗作为药品申报，将加快 CAR-T国内上市的步伐，实现生产流程标准化和规范化、开发安全有效的产品、具备专利先发优势以及合理定价策略、符合国家审批监管政策的企业必将脱颖而出。
早在去年，钱其军就提出了“白泽计划”：希望在未来10年内，60%老百姓用得起这种治疗方法。
如今，这个目标实现的路径更加清晰。2017年7月，上海吴孟超联合诺贝尔奖获得者医学科技创新中心正式落地，并建立了抗体筛选平台。钱其军说，这个中心拥有吴孟超院士和诺贝尔奖获得者的创新及影响力，凝聚了一批精准医疗领域的国际顶尖专家、学者及产业精英，主要研发方向为精准医疗创新技术的研发转化，包括为寻找肿瘤治疗的全新靶点，全新的免疫检查点抗体研发，创新的检验技术研发以及精准医疗的创新技术四大方向，通过打造一流的公共研发平台，助力实施“白泽计划”。
从技术上看，肿瘤治疗的根本就是不断寻找正常细胞与病变细胞的差异，并通过这些差异寻找合适的治疗方法。但正常细胞拥有着同样共同点，而肿瘤细胞的不同点却千变万化，如何寻找不同点就是在精准医学中由始至终需解决的问题。
2017年10月，上海细胞治疗集团与国家超级计算机(无锡)中心签订合作协议，从将从生物信息及大数据科学交叉应用，建立“虚拟数据人”概念，大力推动我国精准医疗的发展与应用。
钱其军说，国之重器“神威·太湖之光“的加入，填补了“白泽计划”中数据运算的短板，使得实现路径有了更加清晰的展现。同时，“虚拟数据人”的概念，又将人的健康提升到了一个新的维度，可以说是重新定义生命长度。
通过借势、借脑和借力，“白泽计划”构建了创新平台和研发优势。钱其军说：“我们将不断寻求技术突破，生产高品质CAR-T产品，同时将价格降到国内患者能够承受。”
据报道，诺华的CAR-T疗法Kymriah，一次治疗的定价为47.5万美元。Kite Pharma公司开发的CAR-T免疫疗法Yescarta，费用为37.3万美元。PD-1药物一年的使用费用也将近15万美元，中国大多数的患者家庭可能承受不起这样的费用。
“合理的价格应该是10万元左右，价格过高就无法大规模推广，无法惠及更多患者。” 钱其军说。
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