FDA罕见儿科疾病优先审评券计划即将过期

美国FDA罕见儿科疾病优先审评券（PRV）（下简称为“儿科PRV”）计划允许审评券持有人对任何其所选择的申请拥有可转移的优先审评，如果没有国会行动的话，儿科PRV计划将于10月1日过期。罕见疾病倡导者们正推动患者和其他相关人员给自己的国会议员写信以确保计划的更新不会滞后。《21世纪医药法案》（21st Century Cures）的支持者们希望使用即将到期的儿科PRV作为将该立法提升进入本月国会优先事项清单的一种方式，但这似乎越来越不可能，因而可能会迫使儿科PRV的拥护者寻找另外的载体以确保该计划能够得以持续。

一位游说者提出，本意是使用该计划在国会夏季休会后再次准备竞选和选举前的最后一个月短暂的立法窗口期，帮助使国会《21世纪医药法案》系列更具吸引力。更新儿科PRV计划可能并不足以推动《医药法案》的通过，但可以帮助消除对立者和争取更多关注。

实际上，美国国家罕见疾病组织（NORD）公共政策副主任Paul Melmeyer表示，NORD的首选是通过《21世纪医药法案》更新儿科PRV计划。Melmeyer并没有将该计划描述成帮助《医药法案》通过的筹码。“我们没有必要使用任何东西作为‘筹码’，但是我们希望《21世纪医药法案》系列获得通过，同时也包括儿科PRV重新授权。”

考虑到其它紧迫问题已经在国会的议程清单上了，这将是一场赌博。

独立议案应变计划

如果《医药法案》没能在本月通过立法（现在看来很可能会这样），NORD将推动通过一个独立的议案更新儿科PRV计划，该议案就是目前在参议院待决的《推进希望法案》（Advancing Hope Act, H.R.1537）。Melmeyer表示，拨款程序也是更新儿科PRV计划的一种可能。【有关FDA优先审评券的五个关键更新 - 识林资讯 2015/09/04】

美国国会在2015年12月综合拨款议案中将儿科PRV计划展期至2016年9月30日（2016财年结束）。根据《联邦食品、药品和化妆品（FD&C）法案》529(b)(5)节儿科PRV计划日落条款规定在FDA授出第3张儿科PRV之日起的一年期以后到期计算，该计划于2016年3月到期。【FDA儿科优先审评券接近日落 - 识林资讯 2015/12/15】，【FDA儿科优先审评券计划展期 - 识林资讯 2015/12/30】

游说者表示，如果医药法案路径失败，国会也可以在选举之后的坡脚鸭会期通过一项议案以追溯方式延长该计划。在9月30日之后保持政府运行的持续性决议似乎成为首要工作。

随着对国会批准额外资金以阻止Zika病毒在美国蔓延的呼吁日益增长。参议院于9月6日做出尝试但未能通过Zika议案。两党一直在争论资金水平等问题，推迟了议案的通过。这使得旨在帮助创新药物更快达到患者的覆盖面广范的一揽子议案的《21世纪医药法案》在本月底之前引起注意的机会渺茫。医药法案几个月来一直在苦苦等待参议院的行动。医药法案还因资金方面的分歧而受挫。【21世纪医药法案处于国会立法关键阶段 - 识林资讯 2016/06/23】

FDA是否会继续反对？

鉴于FDA对儿科PRV计划更新和延期的反对，任何更新努力都可能遇到困难。FDA官员告诉美国审计总署（GAO），鉴于涉及的工作量，他们不确定审评券确实能激励药品研发。Melmeyer表示，NORD正在与FDA合作解决有关PRV计划带给工作人员的负担的突出问题。他表示，双方的目标并不太遥远。

支持者希望儿科PRV计划能够永久化。儿童对抗癌症倡导组织执行理事Nancy Goodman表示，“短期延展将令人非常遗憾。……这将不会构成对学术界或小公司的一种激励，许多学术机构或小公司正在做儿科癌症和其它儿科罕见疾病的最令人激动的药物开发工作。短期延展只能使某些企业对已经在研的药品谋取意外暴利。”

热门但日渐衰落

自儿科PRV计划通过《2012 FDA安全和创新法案》（FDASIA）建立以来，罕见儿科疾病优先审评券计划比在其之前建立的针对被忽视的热带疾病的PRV计划更受欢迎。自2014年2月以来FDA已经发布6张儿科PRV，4张热带疾病PRV。【FDA优先审评券跟踪，价格显露下降趋势 - 识林资讯 2016/08/01】

NORD总裁和CEO Peter Saltonstall强调了该计划对于申办人的财务获益，敦促利益攸关者表达对该计划的支持。他指出，“该PRV计划对于进入罕见儿科疾病药物开发领域的制药公司具有强大的经济刺激作用，并且已经证明了其经济价值。”

United Therapeutics公司于2015年8月将一张儿科PRV以3.5亿美元的价格出售给AbbVie公司，使得单张审评券的价格达到一个短期高峰，但Gilead公司于今年购买的一张PRV似乎远低于这一价格，有可能是由于审评券数量越来越多。

但高价审评券并没有增加批准的可能性。最近在FDA推迟了对产品的决定后，Sanofi公司失去了其通过使用审评券以获得针对糖尿病组合产品iGlarLixi的更快审评的优势（该产品的使用者付费目标日期为2016年8月）。Sanofi以2.45亿美元的价格于2015年5月从Retrophin公司（Retrophin公司从Asklepion制药公司购买Cholbam的交易中获得该儿科券）购得审评券。【FDA儿科优先审评券计划展期 - 识林资讯 2015/12/30】

整理：识林-椒

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