直言简语将成为 FDA 指南的风格

美国 FDA 正在接受使用简短的要点式的指南来交流其对未来药品研发的思考。而不是继续发布充斥着法律、长篇大论，有时还有大量脚注的指南，未来这些文件将缩短到几页，仅包含 FDA 想要讲清楚的要点。

FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 于 11 月 14 日表示，新格式将很快出现，并且对即将出台的以疾病为中心的药品研发指南尤为有用。Woodcock 表示目前编写的指南不够清楚。她在预见政策（Prevision Policy）和癌症研究之友（Friends of Cancer Research）主办的生物制药大会上的小组讨论之后介绍了新的指南方针，“有话直说。我们正试图给出基本底线。”

Woodcock 表示，新指南将包括诸如 FDA 将接受什么样的终点或患者暴露的信息，但不在包括“啰啰嗦嗦”和无关的语言。她表示，指南将“只是简要将我们希望传达给目标人群的政策点包含在内”。这意味着 15 页的指南可以缩短到两页。

这样的改变将会是 FDA 如何向药品申办人、利益攸关者和广大公众传达其思想的重大转变。在目前情况下，新指南通常实际上会导致对 FDA 意图的混淆或曲解。

Woodcock 在小组讨论中表示，这项举措的目标是“简化信息制定，使我们能够快速的发布信息，以便我们开始为不同的疾病领域制定有关研发路径应该是什么样的最新标准”。FDA 局长 Scott Gottlieb 曾表示，FDA 计划很快发布 10 份针对具体疾病的指南，其中五份指南覆盖神经疾病。这些指南的主题包括阿尔茨海默症。指南变革是 FDA 重组新药办公室（OND）的研究的一部分。Woodcock 在 OND 长期以来的领导人 John Jenkins 离任后担任代理主任，发起了对 OND 的重组工作。目前的部门人员配置正在审查之中，包括审评人员是否可以根据工作量在不同部门间移动分组。【FDA药品中心主任表示将更快地制定政策指南 2017/05/24】

FDA 还正在考虑创建一个单一共享的 OND 审评备忘录，使信息更容易访问。【FDA 局长推动产品审评的团队工作 2017/11/06】

目前尚不清楚新格式指南将在什么时候开始公布。Woodcock 表示，目前许多指南正处在 FDA 许可放行程序中。她表示，她计划在新格式下发布一系列指南。“有一些指南发布出来可能不会像希望的那样是要点化的，因为这些指南是事先编写好的。”未来几个月里新格式指南应该会逐渐发布。

新格式指南提出一个观点，即简洁可以减少歧义。在某些情况下是否会引发混乱以及申办人要求更多信息或澄清，仍有待观察。Woodcock 表示，如果申办人对指南有疑问，可以询问相关审评部门。

最低限度的方法也可能推动更多的与 FDA 工作人员进行面对面会议或电话会议的请求；而对于安排和准备此类会议以及会议结束后的工作都是资源密集型的。

整理：识林-蓝杉

参考资料

• 'Just Say It!' – New Streamlined Guidance Format Coming, FDA's Woodcock Says - Pink Sheet

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