为评估药品综合价值，国家卫健委直属单位研发出工具包
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编者按
（胡善联）
以价值为基础的卫生决策(value-based policy making)不仅取决于经济学的评价，如成本效果分析、预算影响分析等，还取决于政治、伦理、效率、公平、质量、安全等多种其他因素，这就需要采用多准则决策分析(multi-criteria decision analysis，MCDA)的方法。
近年来，MCDA已广泛用于卫生决策领域，通常的做法是首先明确决策问题，选择确定评价的准则(criteria)、属性(attribute)，找出标准，测定各属性的权重，评价相对重要性排序，建立多准则决策分析的框架，最终确定不同的政策方案。
MCDA方法的使用促进了以循证为基础的卫生决策的透明度和科学性，也有利于促进卫生决策在利益相关者中的可信度。当前，卫生和健康领域的决策者正面临着全球化的挑战：如何通过稳健的、基于证据的决策方法来决定是否需要投入、覆盖或报销某一项卫生技术或药品，决策者通常需要在不同的准则间作出取舍。作为一项工具，MCDA可以帮助决策者在复杂的价值组合中作出取舍、从各种备选决策方案中作出选择。
要在卫生和健康领域得到更广泛的应用，MCDA还需要根据卫生改革的目的以及健康领域服务的特殊性和不确定性进行一些调整。医疗卫生决策者如何很好地理解MCDA的相关技术方法?卫生决策时如何考虑不同利益相关者的偏好?在不同的决策过程中哪种加权方法最适用?应用MCDA决策时如何处理不确定性?在MCDA框架中如何测量机会成本?
除了这些技术问题以外，还需要让决策者充分认识到MCDA方法对于卫生决策的意义，乐于应用MCDA方法来帮助科学的卫生决策的制订。总之，MCDA能够帮助卫生体系以一种公平和可持续的方式为患者和全体人群提供物有所值的卫生技术。
MCDA的理论与方法学已被国内的高校和科研机构应用于药品招标采购、基本药物目录和医疗保险药品报销目录的药品遴选，以及临床治疗方法的评价和医疗保险方案的选择。但总的来说，MCDA方法在国内卫生和健康领域中的应用还没有普及，且缺乏相应的指导性参考材料或指南。
为促进学科的发展和决策的科学，引进MCDA相关理论框架与方法学的指导资料是非常必要的。为此，课题组以MCDA方法为主题组织撰写了一组文章，主要包括：MCDA在卫生决策中的应用基础与进展、MCDA应用于卫生决策的假设基础与基本操作、医疗卫生领域MCDA的方法学探析、证据与价值对决策的影响(evidence and value:impact on decision making,EVIDEM)框架在知证决策中应用的方法学探析以及药品多维度价值判断评估工具包模拟案例介绍，系统梳理了MCDA方法的相关理论知识和操作步骤，并介绍了MCDA在中国卫生决策中的应用案例，以期为MCDA在中国卫生和健康领域中的应用提供有益的参考。
标题
药品多维度价值判断评估工具包模拟案例
来源：《中国卫生资源》
2020年7月 第23卷 第4期
（本文仅代表发言专家的个人观点，与“健康智荟”编辑部立场无关。）
作者
国家卫生健康委卫生发展研究中心
郭武栋 李雪 陈金榆 王耀羚 赵琨
摘要
结合我国医疗卫生服务体系现状，以多准则决策分析理论为依托，形成可操作的药品多维度价值判断工具包，并以抗肿瘤药为例，探索转化应用操作流程，以期为循证决策机制化建设提供技术支撑。
关键词
药品 多准则决策分析 价值判断 操作模拟 循证决策
正文
近年来，人民群众对医疗服务和医疗资源的需求和期望越来越高，在医疗资源供需矛盾这一前提下，如何进一步合理有效地使用有限的卫生资源从而避免发达国家经历过的高成本、低价值的医疗卫生服务体系风险逐渐成为众多利益相关者面临的现实挑战［1］。“价值医学”的理念近年来被频繁提及，并被应用于医疗卫生体系的治理环节，但如何对其定义、量化、评价、优先排序和权衡成为一个不可回避的技术问题。卫生技术评估可以系统全面地评价某项卫生技术，成为实现“价值医学”的一条重要途径和一项技术手段。
以卫生技术评估结果为基础的多维度价值判断的评审在各个国家或地区的医疗卫生（尤其是药品）决策过程中发挥了重要作用，但如何将基于卫生技术评估结果的多维度价值判断与我国医疗卫生体制环境相结合，形成一套科学、完整、实用的多维度价值判断工具包并予以转化应用，是一项亟待解决的研究课题。基于此，国家卫生健康委卫生发展研究中心开发了基于卫生技术评估结果的药品多维度价值评估工具包并进行操作模拟，以期根据我国国情和国际上的做法和经验，探索构建具有可操作性的药品多维度价值判断工具包和转化应用机制。
01
药品多维度价值判断工具包介绍
基于文献综述、专家访谈结果，依托多准则决策分析理论和层次分析法，基于卫生技术评估结果的药品多维度价值判断工具包主要包含4部分内容：维度、指标、评分方法、操作流程。其中，维度是纲领，指标是支撑，评分方法是量化手段，操作流程是实施路径。结合卫生技术评估规范性操作指南和专家咨询意见，提出6个价值维度，分别是安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性。在明晰6个维度的内涵和外延的基础上，设定与维度内容相关联的指标进行维度支撑，指标的界定主要通过文献综述和专家咨询来确定，采取“一事一议”的原则。操作流程主要包括7个环节：①建立专家组；②药品信息介绍；③维度和指标审阅；④维度和指标赋权；⑤指标赋分；⑥分值计算；⑦形成推荐意见。
02
药品多维度价值判断工具包案例模拟
为了验证已构建的药品多维度价值判断工具包的可操作性，案例模拟借助信息化软件，通过电子打分的方式对评审流程进行了模拟实践，流程见图1，耗时约45min。
2.1 建立专家组
邀请了来自全国11个省市的卫生行政人员、临床专家、药学专家、卫生经济学专家、企业代表和患者代表等共计75人参与流程模拟。推举1位卫生经济学专家为评审组长，首先对模拟评审的场景、目的、流程、方法、意义等进行了阐述，在依次介绍评审专家基本情况的时候，再次确认其本人或亲属是否与评审药品存在利益冲突，并明确整个评审过程全程录音、录像，以便后续查验。
2.2 药品信息介绍
药物评审专家代表对评审药品的基本信息和评估报告的关键内容进行阐述，并回应评审专家的询问。为了方便评审，相关评审药品的关键信息以纸质形式提供给评审专家。为了实现信息的充分共享，评审组长请评审委员和参评药品企业代表对项目组未提及的内容进行补充。模拟情境为某两个同类抗肿瘤药物（以下简称A药物与B药物），具有相同适应证。B药物为《2018版国家基本药物目录》内药品，A药物为待进入国家基本药物目录的药品，C药物为A药物、B药物的联合用药（C药物不属于参评药品）。
2.3 维度和指标审阅
依据前期文献综述及专家咨询的结果，拟定了药物多维度价值判断框架，共计6个维度和18个指标，见图2。经评审组长询问，专家对维度与指标内容未提出异议。
2.4 维度和指标赋权
评审专家对同一层级的维度以及同一维度下的指标依次进行两两比较，通过层次分析法计算，并进行均数和异常值处理，得出6个维度的权重数值。其中，有效性（25.21%）、安全性（24.65%）、经济性（18.82%）的权重占比相对较高。同理，得出18个指标的权重数值。
2.5 指标赋分
在确定维度和指标权重的基础上，每位专家对每个指标进行赋分。每个指标的相对重要性分为5个等级，赋值1~5分，维度及指标评分标准见表1。
2.6 分值计算
通过对指标评分结果均数及异常值的分析处理，各指标评分的算术平均数乘以相应的指标权重和维度权重，得出指标加权分值，见表2。参评药物各维度分值统计见图3。
2.7 形成推荐意见
依据A药物和B药物最终的评审分值，经过集体讨论，多数评审专家认可A药物综合价值优于B药物。在模拟情境下，A药物被推荐进入国家基本药物目录。
03
多维度价值判断工具包的优化建议
基于卫生技术评估结果，多维度价值判断工具包的理论支撑是多准则决策分析，出发点是以问题为导向，终极目标是服务循证决策，原则是本土化、可操作、易实施。结合模拟实践过程中的经验和思考，对未来优化多维度价值判断循证决策机制提出如下建议。
3.1 评审维度的确定需与卫生技术评估内容相结合
作为卫生技术评估结果转化应用的关键环节，多维度价值判断维度的提出需要与卫生技术评估维度相一致，这样能够最大限度地体现卫生技术评估对评审决策的支持。卫生技术评估是一个证据生产的过程，综合考量了评估对象的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性，从多视角实现了对药品相关证据的全面收集和分析。所以，以卫生技术评估结果为基础的维度确定，既可以发挥现有证据对决策的直接支撑，又保持了与卫生技术评估和药品评审环节的一致性，同时，通过药品评审可以对卫生技术评估内容进行反向验证。这种一致性的保持，既可得到文献验证，又凸显了评审工作的科学性、严谨性、紧密型和可操作性。
3.2 公开、公正、公平，多方参与
卫生决策是一个复杂的过程，不同利益相关者出于不同的利益考量，会对同类型的研究证据进行不同的权衡和取舍。借鉴多准则决策分析的目的，在具有相互冲突、不可共度的利益相关者之间进行选择，作出利益共融且具有“帕累托最优”特点的决策。这就要求在开展评审之初，在无利益冲突和保密的前提下，所有评审委员之间实现所有与评审对象相关信息的充分共享与对称。公正原则的具体体现依赖于评审流程的正确实施，每一个问询、投票的环节都由评审组长严格照章执行，并留存录音录像资料。
公平主要通过两个方面来体现：一是评审专家从专家库随机抽取，代表不同利益相关者群体；二是由于不同评审者专业背景不同，需要确保所有评审者能够充分理解评估结果和相关信息的介绍。多方参与主要体现为构建评审专家组时充分考虑不同利益相关者的代表性，尤其是对非传统意义评审代表——患者代表及企业代表的考量。
这样的做法既可以切实增强患者和企业代表的参与感，体现评审的公平性，又可以在一定程度上获知药品使用者和生产者的直观意见。但在实践模拟中也发现了一些问题：包括如何设定各方参与人员的比例更科学，更能减少各利益方代表的偏倚。
3.3 强调评审流程的可操作性
多维度价值判断是方法学的探索，同时更需要通过应用实践保持对价值维度和指标结构的持续优化，这就需要在维度的全面性和实操性之间进行平衡。在应用之初，可以按照由易到难的原则，二级指标的设定不宜过多、过细，指标过多会稀释主要指标的作用，而且会降低评审专家对评审参与的依从性和投入热情。维度结构和内容的设定应秉承简化、直接、准确的原则，但是在评分计算方面应体现科学性和严谨性。
3.4 信息化对评审流程的支撑
评审流程信息化可以大大提高评审效率。在模拟实践中，借助相关电子设备终端（例如手机）和统计软件，可以实现评审信息的快速收集、统计和调整。从当前国际评审流程的发展趋势来看，随着电子设备的普遍应用，评审流程的发展将借助信息化优势实现便捷化、可溯化和安全化。在本次模拟实践中，借助微信平台所开发的问卷平台，用45min实现了对某抗肿瘤药物的全流程评审，大大低于预期时间。
作者声明本文无实际或潜在的利益冲突
参考文献
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[1]世界银行集团,世界卫生组织,财政部,等.深化中国医药卫生体制改革建设基于价值的优质服务提供体系[EB/OL].(2019-12-23)[2020-02-01].http://www.wpro.who.int/china/publications/healthy-china-service-delivery.pdf.
[2]李迅,张颖,刘建平.比较效果研究中结局指标的选择与应用[J].现代中医临床,2015,22(5): 22-25.
[3]蒋梦雅,娄红祥,孙强,等.亚太地区部分国家老年人慢性病基本药物的价格和可及性[J].山东大学学报( 医学版),2017,55(11): 80-84.
[4]谷景亮,鲁艳芹,张睿,等.实现我国罕见病药物可及策略研究[J].卫生软科学,2013,27(6): 325-327.
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梁嘉琳 | 责任编辑
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