喂，技术控，换个口味来点经济学吧~Pharmaco-Economics！
作为一名奋战于新药研发一线的技术控，通常情况下会更多的关注于自身所在领域的大事小情，而这所谓的点点滴滴，又会很自然的更多专注于药物靶点、在研化合物、所属公司专利布局、临床研究进展情况以及后期的申报及反馈，等等等等......在下亦如此。但自从和一位多年从事新药开发工作的“智者”聊完之后，突然发现，要想成为一名“合格”的药物技术控，一些相关的药学学科、药学话题，也都值得我们去了解、去学习、去深挖，因为，这些看似边缘的“知识点”，不但会扩宽我们的视野、辅助我们的成长，甚至会改变我们的药物开发方向，“药物经济学~Pharmacoeconomics”就是其中之一。
药物经济学及其历史发展
所谓药物经济学，是20世纪60~70年代出现的一门现代应用经济学，它集合经济学、卫生经济学、流行病学和生物统计学等多门学科的评价成果与方法，从投入产出的角度来综合分析、比较不同药物治疗方案的成本/效益/效果/效用。20世纪50年代，由于美国公共医疗领域的保健费用持续上涨，导致政府财政和社保机构不堪重负，为控制费用和提高效率，美国国会于1979年责令其下属的技术机构对包括药品费用在内的公共医疗费用进行成本测算分析并提出卫生资源配置、药物评价以及选择与购买的建议。1987年，Drummond等提出并修订了药物经济学评价指南，形成10条得到众多经济学家普遍认同的药物经济学评价标准，为药物经济学发展奠定了基石。
随着药物经济学的不断发展，澳大利亚、加拿大、瑞典和法国等也将Pharmacoeconomics用于确定药品报销目录；英国、爱尔兰、德国等国家将其用于制订基本药物目录和临床合理用药目录的制定；美国和加拿大等国家将其评价结果用于公共卫生资源配置和新药研发。到了20世纪90年代，为应对我国医疗费用突飞猛涨、药价虚高这一难题，药物经济学才被正式引入，随即受到相关部门以及医药企业的广泛关注。
“药物经济学评价指南”的发展
提到药物经济学，自然离不开其“评价指南”。顾名思义，药物经济学评价指南是各国在进行药物经济学评价时所设定的评价标准，目前，全球约有30多个国家(或地区)颁布了评价指南。通常国际药物经济学会(ISPOR)将各国(或地区)指南按照用途分成3大类：
①正式指南~强制用于药品报销目录遴选的国家指南，亚洲的中国台湾地区以及韩国和马来西亚的指南属于该类指南；
②非正式指南~推荐用于药品定价、报销、临床用药规范等药品及卫生改革，亚洲的日本和泰国的指南属于非正式指南；
③研究指南~主要用于药物经济学研究，我国的指南属于该类指南。由此可见，我国的药物经济学评价指南“发展空间”还很大！
为规范评价标准，早在2011年，由中国药学会、中国科协及中国医师协会共同制订了《中国药物经济学评价指南(2011版)》，该指南对评价的每项内容都进行了详细说明，并结合本国发展状况制订了一年期国家指导利率或国债利率(建议为0~8%)进行贴现，近年来国内相关文献数量呈缓慢平稳增长。
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药物经济学在新药研发中的应用
药物经济学不仅仅是政府用于药学研究、控制药价的一剂良药，同时也是药物研发公司以及一线科研人员从事药物开发的辅助性思路，毕竟许多国家的药品申报工作已经加入了药物经济学的研究、许多大型制药公司也设立了药物经济学研究部门，其发展势头值得我们进行细致的涉猎。
研发项目的选择
在研发新药的过程中，为了优化药物的研发资源需要提高研发过程的技术效率与分配效率，制药企业要探索这一效率问题就需要通过药物经济学对成本和效益进行估计与分析。研发新药将消耗巨大的资源，包括药物的临床试验、制备工艺、药物剂型、员工薪酬等多方面的费用支出，而经济学研究将会及时排除研发新药阶段中市场吸引力不高、效益低的项目，并将所节省下来的机会成本合理的分配到具有市场吸引力、高效益的项目上，从而有效的减少新药研发过程中资金的浪费。
研发项目的终止决策
药物经济学将会对研发失败或最终亏损的药物及早的做出终止决策，有效地提高了药物的经济性，同时能够避免后期投入更多的成本，从而降低成本消耗。据研究调查，将从III期到I期中临床研发所失败的药物排除掉，可以降低7.2%的临床研发成本，并为制药企业提供分析报告，使企业能够了解下一个备选项目的经济前景及价值。此外，对于终止不经济的项目，企业需要将资源分配到具有价值的项目中，以实现最佳分配。
为研发新药提供新思路
在研发新药的过程中运用药物经济学还可以使新药的研发范围得到拓展，从而使药物研发更赋有新涵义。研发新药物不仅仅是指研发出具有新的的治疗效果或是更好的治疗作用的药物，其中还包括了如何最佳利用卫生资源、药物成本，如何能降至最低以及药物成本比值得到有效的控制等，能为研发新药物开辟一条新思路。
表2：临床各阶段的药物经济学工作
药物经济学的评价方法
这块的内容对于药物研发技术控而言，可能会相对枯燥......但对于药物经济学问题，又不得不提，大家忍忍看完，还是好的......药物经济学常见的分析方法主要包括成本分析(CA)、最小成本分析(CMA)、成本-效益分析(CBA)、成本-效用分析(CUA)、成本-效果分析(CEA)等等，其中CA和CMA 两种方法为不完全分析，而CBA、CUA和CEA为完全分析。
成本-效益分析(CBA)
是比较单个或多个药物治疗方案之间或药物治疗方案与其他干预所耗费的全部资源成本价值和由此产生的结果值(效益)的一种方法。成本-效益分析法是药物经济学研究最基本的方法，通常使用净现值、成本-效益比等作为评价指标，具有成本和效益的测算较为全面、主观因素少、评价指标通用性强的优点，尤其适用于全社会角度的药物经济学评价，为不同利益主体之间的利益调整提供参考依据。
成本-效用分析(CUA)
是将生活质量调整年作为效用的量度，评价医疗保健服务功效的一种经济学方法。量度效用常用的结果量值是生活质量调整年，是一种表示人的生活质量状况的指标。成本-效用分析法能度量新治疗方案减少疾病并发症、提高存活率、增强社会适应能力所带来的潜在效果，是患者不易察觉但确实存在的生活改善。
成本-效果分析(CEA)
是用健康效果指标衡量不同的药物治疗方案的最终收益。成本-效果分析采用临床治疗结果(包括各种生理、生化指标的改善、治愈或好转的病例数等)作为数据进行评价。它适用于无法用货币值表现的治疗收益。成本-效果分析主要用于药物研制和药物治疗决策。
最小成本分析(CMA)
是指对预防、诊治或干预的收益结果相同的多个备选方案的成本进行比较，实际上是成本-效益分析、成本-效果分析、成本-效用分析的特例。
截至目前，国内、外对药物经济学评价方法的较为一致的认识是：CBA适用于医药领域内外的所有备选方案的评价和选择；CEA虽只适用于同种疾病或相同健康产出指标的备选方案的评价和选择，且对收益的计量不是很全面，但相对简便易行、又易于令人接受；CUA虽然适用于医药领域内的所有备选方案的评价和选择，且对收益的计量较为全面、易于令人接受；CMA只适用于产出相等或相当的备选方案的评价和选择，使用情况较少。
表3：几种方法的特点对比
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药物经济学评价质量评估量表
国外药物经济学研究质量评估至今已开展二十余年，部分国家已研发了不同类型的经济学研究质量评估量表，且已广泛运用于药物经济学研究质量评估。目前，国外常用的几种卫生经济评价质量评估量表主要有：卫生经济研究质量评估量表(QHES instrument)、英国医学杂志药物经济学研究审批指南(BMJ guide-lines)、卫生经济评价质量评估标准一览表(CHE Clist)以及Philips指南(Philips guidelines)。其中，QHES量表是唯一以评分形式进行质量评估的量表，且一直备受关注；其余三种量表都已被Cochrane系统综述操作手册推荐使用。
表4：不同的药物经济学研究质量评估量表对比
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小结
如若看完了上述内容，首先小编在此表示十分感谢。其实，药物经济学相对而言主要还是与药价、国家基本药物目录等更为相关、贴近，只不过，在下作为一名新药开发人员，可能更多的关注于药物经济学问题是否会对药物研发的思路、方向等产生影响。正所谓“人无远虑，必有近忧”，随着药物经济学的发展和政府企业对其重视程度的增加，倘若有一天，一个团队所开发的一个品种真被药物经济学问题“来了一刀”，那绝对是得不偿失的。当然，就目前而言，国内药物经济学研究的程度似乎还不足以对药物开发过程“构成威胁”，但这种让科研工作者时刻警惕的状态，还是值得我们拥有的，毕竟一线科研人员更加在意的是解决技术问题，而后续的各种“坎坷”，似乎就是领导们的事情了，与己无关，但仔细想想，这些边缘问题，何尝不也是一种技术性难题呢？
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