2017年前三季度FDA新药审批汇总及分析

2017岁末将近，根据FDA网站提供的资料统计分析，前三季度美国FDA批准原创新药共43个，其中包括27个新分子实体(NME)和16个新生物制品(BLA)(具体情况详见文末表格)。前三季度的批准总数已远远超过2016年批准的总数(2016年FDA共批准22个原创新药，包括15个新分子实体和7个新生物制品)。

图1 FDA前三季度批准的原创新药

优先审评(Priority Review)

获批的43个原创新药中获得优先审评的有19个，占批准总数的44%。FDA的四个特别审批通道中，优先审评不仅针对严重疾病，也适用于普通疾病，能否进入优先审评的关键在于药品是否有优于现有治疗手段的潜力。优先审评需药企主动申请，FDA将在45天内给出答复。另外，与快速通道(Fast Track)、加速批准(Accelerated Approval)不同的是，优先审评只针对审评阶段，而不加速临床试验。

加速批准(Accelerated Approval)

目前可查询到的2017年获得加速批准的新药有2个：BAVENCIO (EMD SERONO INC)和ALUNBRIG (ARIAD)。

突破性疗法通道(breakthrough therapy)

另外，获得FDA另外一个特别审批通道突破性疗法通道(breakthrough therapy)的新药有14个。突破性疗法通道是2012年7月FDA首创的一种新药审评方式，2013正式使用该审评方式加快药物审批，作为促进与加快对治疗严重病症和未满足医疗需的产品进行开发和审查的补充方案，但是这种通道的获批需要大量更优异的的临床改善证据，并需在整个临床试验过程中与FDA就开发项目的非临床和临床资料、试验设计与审评协调进行密集沟通，而且一般来讲获得"突破性疗法"认证的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

孤儿药认定(Orphan Designation)      

"孤儿药"，是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。近年来，随着生物技术的发展以及在美国欧盟等国"孤儿药"相关法律的保障及相关政策的支持下，"孤儿药"在市场中呈现升温状态，据有关资料显示，2016年FDA批准了9个孤儿药，占全部批准新药的41%。今年前三季度批准的新药中孤儿药高达16个。

获得两种以上审评优先级的新药介绍：       

BAVENCIO (Avelumab)：2017年3月23日获FDA批准，该药为一种注射剂，是由辉瑞和德国默克研发的一种PD-L1抗体，用于治疗Merkel细胞癌的罕见皮肤癌。

PD-1抗体药物能抑制PD-L1(表达于癌细胞)与PD-1(表达于T细胞)的结合，从而激活T细胞与获得性免疫系统，对癌细胞展开攻击。Bavencio获得了FDA加速批准和突破治疗认定，同时Bavencio被认定孤儿药。

ZEJULA (Niraparib)：2017年3月27日获得FDA批准，该药为一种胶囊制剂，批准规格为100mg；Zejula是TESARO公司研发的PARP抑制剂，用于卵巢癌的维持疗法。

Zejula获得FDA优先审批、突破性药物、孤儿药认定多重身份，是第三个上市的PARP抑制剂，同时是第一个用于维持处于应答阶段病人维持疗法的PARP抑制剂，其没有BRCA变异限制，适用人群更广。

Rydapt (Midostaurin)：2017年4月28日，FDA批准Rydapt(米哚妥林)与化疗疗法联合用于新确诊的急性髓系白血病成年患者治疗，适用于有特定基因突变FLT3的患者。

Rydapt被批准与一种伴随诊断试剂LeukoStratCDx FLT3 Mutation Assay一起使用，该诊断试剂用来检测急性髓系白血病患者的FLT3突变。

FDA 授予了该药上市申请优先审评资格、快速通道审评资格(用于肥大细胞增多症)及突破性疗法资格(用于急性髓系白血病)，同时Rydapt被认定孤儿药。

Alunbrig (brigatinib) ：2017年4月28日，FDA批准了ARIAD公司研发的Alunbrig，用于间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌，且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。

该药是一款ALK的强效抑制剂，它能抑制ALK以及ALK融合蛋白，从而抑制肿瘤的生长。在体外与体内试验中，brigatinib都彰显了良好的抑制效果

Alunbrig获得FDA优先审批、突破性药物、加速批准以及孤儿药认定多重身份。

附表2017年前三季度FDA批准的NDA及BLA

（点开小图看大图）

审批分级：

P - 优先审评P

S - 标准审评

O - "孤儿药"认定

B- 突破性疗法通道

A- 加速批准

参考资料：FDA网站

来源：CPhI制药在线