药渡看靶点赛道系列05——钾离子通道阻断剂全球研发格局分析

2019年5月6日，美国FDA批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi^®(Amifampridine) 药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者，这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。2018年11月28日，Ruzurgi®获批用于治疗LEMS成人患者。

关于Ruzurgi®

Ruzurgi^®是一种钾离子通道阻断剂，通过阻断神经末梢钾离子通道来增加动作电位持续时间。

兰伯特-伊顿肌无力综合征(Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS)是一种罕见的免疫性慢性疾病，每百万人约有三至十人潜在患者，他/她们需要长期服用药物来控制病情，否则会容易感到疲倦。

表1. Ruzurgi^®基本信息一览表

数据来源于药渡数据库

图1. Amifampridine结构式（图片来自FDA官网）

临床数据

该临床试验（NCT : 01511978）基于一项包含32名成人患者的随机双盲、含安慰剂对照的临床研究。这项研究中，患者先使用amifampridine三个月，然后一部分患者持续使用amifampridine，而另一部分患者换为接受安慰剂治疗^[1] 。结果显示，接受amifampridine治疗患者的运动能力减弱程度小于安慰剂组。

肌无力综合征全球药物竞争格局

• 全球研发情况

据药渡数据库，全球批准用于治疗肌无力综合征上市药物共有4个，临床前1个（无进展），暂无临床在研药物。Amifampridine的获批给重症肌无力患者带来一款新的疗法，该药物相对常规药物疗效更佳，没有明显副作用。

表2. 用于治疗肌无力综合征的全球药物列表

数据来源于药渡数据库

溴吡斯的明是重症肌无力的一线用药。可以缓解大部分重症肌无力患者无力症状，但溴吡斯的明不能治疗重症肌无力疾病本身，只对患者病情起到暂时控制与缓解的作用，并且长期服用或用量过大会造成严重的副作用。

Amifampridine Phosphate用于治疗成人兰伯特-伊顿肌无力综合征，Amifampridine用于治疗6岁~17岁患者的兰伯特-伊顿肌无力综合征。

图2. 2014-2018 年全球Amifampridine Phosphate市场销量额

• 中国研发情况

还未有企业在中国展开Amifampridine(阿米吡啶)临床申请^[2]。

相关靶点赛道分析

钾离子通道阻断剂，非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂。它能够导致突触前细胞膜的去极化，从而打开电压门控性钙离子通道，触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放。这能够增强神经肌肉信号传导，改善肌肉功能。

图3. 钾离子通道阻断剂全球在研药物数据

图4. 钾离子通道阻断剂全球药物开发适应症

结论

• 肌无力综合征为我国正式发布的《第一批罕见病目录》中121种罕见病之一，发病率低，相应药物研发数量少。

• Amifampridine的获批给重症肌无力患者带来一款新的疗法，该药物相对常规药物疗效更佳，没有明显副作用。

• Amifampridine(阿米吡啶)还未有企业在中国申请临床。

主要参考资料

1. FDA database. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/209321s000lbl.pdf（Accessed July 2019）.

2. 药渡数据库，https://data.pharmacodia.com/.

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