2020年最期待上市销售TOP10新药

根据FiecerPharma近日的报道，笔者梳理了2020年最期待上市的10大新药，其中8个预测可在短短四年内突破重磅关卡。这10个新药涉及抗肿瘤、抗免疫系统疾病等多个领域，其中3个已经上市，大多数处于新药申请阶段。究竟有哪些品种呢，我们一睹为快。

01

Fam-trastuzumab deruxtecan

Fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（商品名为Enhertu®）是阿斯利康和第一三共的一款靶向HER2的乳腺癌抗体偶联物，在2019年末获FDA批准上市，用于治疗无法手术或转移性HER2阳性乳腺癌的患者的治疗方法，患者已经接受了至少另外两种治疗但失败。EvaluatePharma预测，到2024年，Enhertu®的全球销售额约24亿美元。该品种是今年最期待进入市场的新药佼佼者。

阿斯利康在2019年3月与第一制药达成了一项69亿美元的交易，获得了该药的联合营销权，并为此支付了巨款，证明该药物可能是一重磅炸弹。

分析师安德鲁·贝伦斯（Andrew Berens）表示，Enhertu®将于本月推出，患者的月费用约为13300美元。按照这个价格计算，Enhertu® 2020年的销售额到将达到6800万美元，最高销售额估计为25亿美元。

02

Ozanimod

2019年，BMS以740亿美元收购Celgene，此次收购的关键部分就是Oristoimod。BMS向Celgene支付的部分款项取决于2020年底之前包括Oristoimod在内的三种药物能够在美国批准上市。

Ozanimod是一种口服小分子鞘氨醇-1-磷酸酯受体1和受体5（S1PR1/S1PR5）调节剂，目前处于治疗复发性多发性硬化症（MS）的新药上市申请（NDA）阶段。该药物旨在通过阻止免疫细胞从淋巴结进入中枢神经系统来抑制炎症活动。现有多个重磅和潜在重磅药物都是这一机制，其中包括诺华年销售额达33亿美元的Gilenya®。

FDA早期以药理学部分存在缺陷为由，拒绝审查Ozanimod的新药申请，此举使得新基的股票在2018年初暴跌，预计也会导致该药物上市后的销售价格。2019年3月，新基制药重新提交了该药物的新药申请。

诺华的Mayzent®也是S1PR1/S1PR5调节剂，市场估值十亿美元，但其2019年第三季度的销售额仅为400万美元。

在竞争激烈的口服MS领域中，赛诺菲的Aubagio®、Biogen的Tecfidera®及其新批准的药物Vumerity®（据说比其前身具有更好的胃肠道耐受性）和默克的Mavenclad®都是对手。此外，强生的S1P候选药物Ponesimod的一项三期临床试验结果显示，与赛诺菲的MS药物Aubagio®相比，Ponesimod降低了复发性MS患者的年复发率。三菱田边正在开发另一种S1P激动剂MT-1303。

除MS之外，百时美施贵宝还呼吁将Ozanimod用于炎症性肠病，该药已进入三期测试。

03

Inclisiran

诺华去年收购The Medicines Company时，就以97亿美元的价格购买了降胆固醇疗法inclisiran。

Inclisiran是一种靶向前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型（PCSK9）的RNAi疗法，前处于治疗高胆固醇血症的临床三期。

现已上市的PCSK9抑制剂仅2款，分别是安进的依洛尤单抗和赛诺菲与再生元制药的阿利西尤单抗。这两种上市药物目前的年销售总额仅为10亿美元，而依洛尤单抗在第三季度的销售额为1.68亿美元。

相比依洛尤单抗和阿利西尤单抗，Inclisiran的上市销售难题是缺乏心血管数据，预计到2024年，Orion-4临床试验结束后，Inclisiran能拿到该数据。

04

Roxadustat

罗沙司他在中国获得上市批准，用于治疗透析依赖性慢性肾病患者（DD-CKD）以及非透析依赖性慢性肾病患者（NDD-CKD）贫血。本品于2019年12月向美国FDA提交了以上两种适应症的新药上市申请。EvaluatePharma预测，到2024年该药的销售额可能增长至14.88亿美元。

Roxadustat是首个在全球批准的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂。与安进和强生的标准护理注射剂Epogen®/Procrit®不同，罗沙司他通过模拟降低氧气含量的反应来纠正贫血。

很快，Roxadustat面临同级药物的竞争，其中包括在日本提交上市申请的Daprodustat（葛兰素史克），以及Akebia的Vadadustat在日本也提交了上市申请。

05

Sacituzumab govitecan

Sacituzumab govitecan是一种抗体偶联药物，是利用Dock-and-LockTM专利技术开发的一种DNA拓扑异构酶I抑制剂，目前处于治疗三阴性乳腺癌（TNBC）的上市申请阶段。Sacituzumab govitecan试图竞争罗氏的I-O疗法Tecentriq®，该疗法已于2019年获得批准用于TNBC。

2019年初，美国FDA的完整答复信（CRL）几乎打消了该药物的批准希望。但是，制药商Immunomedics正在与监管机构沟通，帮助Sacituzumabgovitecan实现比较好的的销售额。

根据EvaluatePharma的数据，Sacituzumab govitecan作为晚期转移性TNBC的三线治疗药物，在2024年的全球销售额可能达14.4亿美元。

相关分析人士认为，如果Sacituzumab获得FDA的批准用于三线或以上的TNBC治疗，该药物可能将会成为有力是收购候选者。估计该药的潜在收购价值为71亿美元。

06

Filgotinib

吉利德拥有辉煌的丙肝时代，同时它也正努力打入抗炎药市场。随着FDA的快速审查，类风湿性关节炎候选药物Filgotinib可以大大帮助吉利德实现这一目标。

尽管FDA尚未公布决定日期，但是根据EvaluatePharma预测，Filgotinib可能在2024年实现12.8亿美元的全球销售额。FDA在2019年12月下旬接受了吉利德的申请，并附上了优先审查劵。

对于Filgotinib的上市，吉利德方面取得了足够的积极数据。但棘手的问题是，Filgotinib是否有足够有力的证据证明自己有击败竞争对手的明显优势，从而获得更高的销售额。

另外，Filgotinib的安全性是批准不能确定的一个特殊因素。吉利德和Galapagos认为，Filgotinib与辉瑞的Xeljanz®和礼来的Olumiant®以及其他JAK家族成员一样，没有某些安全问题。但是，特异性靶向JAK1的Rinvoq®（来自AbbVie）在获得FDA批准时收到了黑匣子警告。

07

AR-101

AR-101（商品名为Palforzia®）利用脱脂花生粉制备而成，用于治疗花生过敏症。

在食品过敏领域中，Aimmune的免疫疗法AR101正在迅速发展。尽管一些市场观察者对此表示怀疑，但FDA的批准可能会使Palforzia®在未来几年内成为重磅炸弹。

EvaluatePharma预测，到2024年，Palforzia®的销售额可达到12.8亿美元。

FDA的审查基于Palforzia®为期一年的安慰剂对照试验。在试验开始时，患者不能耐受100毫克或更少量的花生蛋白。患者每两周接受一次更高剂量的治疗，直到维持剂量达到300mg。经过一年的治疗，意向性治疗人群中有67％的患者可以耐受600mg的花生蛋白，而接受安慰剂的患者为4％。

08

Valoctocogene roxaparvovec

BioMarin Pharmaceutical于2019年底向FDA提交了血友病A的基因疗法Valoctocogene roxaparvovec的新药上市申请。

A型血友病目前的治疗方法主要通过每周多次输血补充凝血因子，带来许多副作用和很大的经济负担。

由于Valoctocogeneroxaparvovec仅需要相对低水平的凝血因子VIII就具有临床疗效，与目前的凝血因子VIII替代疗法相比，该基因疗法的另一个优点是它更加的微创，并且不需要每周多次静脉内注射。

09

Rimegepant

Rimegepant是一种降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂，用于治疗偏头痛（预防）。目前，上市的CGRP靶向药物共4款，其中1款为口服片剂，为艾尔建的Ubrogepant；3款为注射剂，分别是诺华和安进的Erenumab-aooe、梯瓦的Fremanezumab、礼来的Galcanezumab。

将偏头疼药物带到餐桌上。Rimegepant若能顺利上市，将成为第二款口服型偏头疼CGRP制剂。Rimegepant获得为期六个月的优先审查资格，有望在2020年6月底之前或得FDA给出的决定。

根据一项三期试验的主要结果，服用Rimegepant片剂2小时后，约19.6％的患者完全摆脱疼痛，而安慰剂组是12.0％。

Allergan的Ubrogepant是首款口服CGRP抑制剂，但业界人士认为，Rimegepant的销售额或许会超过Ubrogepant。EvaluatePharma预测，到2024年，Allergan的Ubrogepant的收入为3.02亿美元，远低于Rimegepant的8.97亿美元。

10

Risdiplam

Risdiplam是一种口服型运动神经元生存蛋白2（SMN2）调节剂，拟用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）。

在极其烧钱的脊髓性肌萎缩症市场中，目前诺华和百健的药物Zolgensma处于领先地位。面对劲敌，罗氏和其合作伙伴PTCTherapeutics不甘示弱，打算将自己手里的SMA候选药物Risdiplam推向市场，并且已经手握优先审查劵。

据EvaluatePharma预测，如果FDA在今年5月前给出决定，Risdiplam在2024年的全球销售额将达到8.03亿美元。

Risdiplam提交新药上市的主要依据是一项针对1型SMA患者为期12个月的数据以及一项针对2型和3型患者的数据。入选患者广泛包括新生儿到60岁的患者，包括服用其他SMA药物的患者。

在一项1型SMA婴儿患者的三期试验中，Risdiplam达到了其主要终点，该试验的目的是评估婴儿患者在接受Risdiplam治疗一年后能否在没有支撑的情况下坐至少五秒钟。

百健的Nusinersen sodium (诺西那生钠)注射剂在头两个半月内具有多个负荷剂量，此后每四个月维持一次剂量。诺华的基因疗法Zolgensma是2岁以下患者的一次性疗法。

有分析师称，如果该口服药物获得批准，它可能是SMA的“游戏规则改变者”。

表1. 2020年最期待上市销售TOP10新药

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