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FDA批准首款脂代谢紊乱药物上市
作用机制
支撑上市的临床数据
“ FDA批准Dojolvi用于治疗长链脂肪酸氧化紊乱,作为首款该药物,它的上市对于患者及其家属而言具有巨大的里程碑意义,”人类遗传学教授兼医学遗传学负责人Jerry Vockley博士说,‘’虽然我们多年来能够识别出这些疾病,但治疗选择却受到限制。Dojolvi为临床医生带来了新的治疗选择。罕见病的研究,尤其是新疗法的研发,是一个艰巨而耗时的过程。此次新疗法的成功批准代表了众多研究人员、临床医生和患者近20年的研究成果。”
关于Ultragenyx Pharmaceutical公司
人类单克隆抗体KRN23,现处成人研究III期阶段,以绑定并减少成纤维细胞生长因子23的生物活性,从而提高X连锁低磷血症患者体内的异常低磷酸盐水平;以及用于不能手术的肿瘤诱导的成人骨软化症患者的治疗;
重组人β-葡萄糖醛酸酶(rhGUS),为静脉酶类替代疗法,用于治疗粘多糖贮积症7,已完成III期临床研究阶段;
重组人体保护蛋白质组织蛋白酶-A(rhPPCA) ,为酶类替代疗法,用于治疗酵素缺乏症,现处临床前开发阶段;