免疫药物atezolizumab对罕见肉瘤有效！

根据一项小型临床试验的结果，患有晚期肺泡软组织肉瘤（ASPS）的人，一种罕见的癌症，似乎受益于免疫检查点抑制剂的免疫疗法。

过去在ASPS患者中测试的治疗几乎没有显示任何效果。例外的是一类叫做酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的药物，包括索拉非尼（Nexavar）和西地尼布（Recentin）。尽管一些患者的肿瘤在用这些药物治疗后缩小，但大多数患者最终会出现耐药。

在新的美国癌症研究院（NCI）主导的试验中，肿瘤在用检查点抑制剂atezolizumab（Tecentriq）治疗后收缩或停止生长。

试验结果已在2018年结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布。

罕见的肺泡软组织肉瘤（ASPS）

极为罕见，在美国每年诊断的病例不到100例。它始于软组织细胞，如肌肉或脂肪。与大多数其他癌症类型不同，它通常会影响年轻人：多见于20多岁，30多岁和40多岁的女性和男性。

ASPS的主要治疗方法是手术，有时还需结合放射治疗。ASPS通常在其早期就播散到身体的其他部位。最常见于肺部或脑部的转移性ASPS肿瘤往往生长缓慢（惰性）但最终会引起症状。转移性ASPS总是致命的。

化疗对转移性ASPS患者无效。然而，在过去十年中，小规模研究表明，TKI有时可以减缓转移性疾病的发展。一种TKI，帕唑帕尼（Votrient），已获得食品和药物管理局批准用于治疗软组织肉瘤。

但鉴于帕唑帕尼和其他TKI在ASPS中的有效性有限，研究人员一直在研究其他可能的疗法，包括免疫疗法。

最近由NCI赞助动物研究 表明，atezolizumab可能抑制ASPS的生长。

“很少有肉瘤亚型对免疫治疗有反应，但ASPS是一种似乎有反应的类型，”

基于这项研究，2017年初启动了atezolizumab在转移性ASPS中的2期临床试验。

总体而言，24名转移性ASPS患者参加了试验。大多数参与者已接受过转移性疾病的既往治疗，包括TKIs。19名参与者中有8名接受了atezolizumab足够长时间的评估，他们的肿瘤缩小了（部分反应）。另外9名参与者的肿瘤停止生长（疾病稳定）。

在数据分析时，其中一些患者反应持续了一年多。只要肿瘤继续反应，参与者就可以继续服用。

在试验期间没有发生与atezolizumab有关的严重副作用。

研究人员希望扩大试验，以包括更多的ASPS患者，以及其他两种罕见肉瘤亚型的患者。

未来的研究方向

研究人员表示有兴趣测试atezolizumab治疗ASPS，包括与其他疗法以及不同的给药顺序相结合。

研究最佳治疗顺序 - 首先给予TKI或免疫疗法可能会提供更好的结果。

对于治疗方案选择极其有限的肉瘤患者，免疫治疗将是其未来重要的治疗模式。我们共同期待更多更好的数据给肉瘤患者带来新的希望！

参考资料：

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2019/atezolizumab-alveolar-soft-part-sarcoma-trial

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