震撼！抗癌新药Entrectinib最新数据公布，有效率100%！有望今年上市！
这个小男孩已经没时间了。他的脑肿瘤发展得非常快，以至于他已经无法正常的说话了。他几乎尝试了所有的治疗方案，但不幸的是所有标准治疗都失败了。
去年夏天，孩子开始服用一种实验药物，针对肿瘤内部发现的罕见基因突变NTRK融合。几个月内，恶性增长开始缩小，他的认知症状得到缓解。很快，肿瘤几乎消失了。现在他还在接受治疗，但已经回到学校并且正常生活。
这名儿童是最早从罗氏获得的实验性治疗中受益的患者，这种药物名为entrectinib（恩曲替尼 RXDX-101），它在一些最难治疗的儿童肿瘤中显示出前景，包括脑中生长的肿瘤。
在正式介绍这款药物之前，我们先来看最新公布的数据，因为，这个数据是目前为止，包括任何靶向药（LOXO-101)和免疫治疗药物(PD-1)在内，都无法比拟的！
最新entrectinib的I / II期研究显示，所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK），ROS1或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解）！包括难治的中枢神经系统中的肿瘤！这个数字是史无前例的，相信给儿童肿瘤患者打开了一扇全新的希望之门。
这个震撼肿瘤界的数据是刚刚在5月15日ASCO新闻中播出的，正式数据将于6月2日在2019年ASCO年会上公布！全球肿瘤医生网将在第一时间报道。
长期以来，儿童肿瘤的靶向癌症药物的研究远远少于成人。虽然这项数据是早期研究，入组的患者也不够多，需要进行更多的研究，但对于儿童肿瘤患者来说，这是一个全新的充满希望的治疗方式，因为这种治疗基于肿瘤遗传而非肿瘤类型或位置。那么究竟哪些儿童肿瘤患者适合呢？我们一起来看下这项研究公布的信息。
试验信息：
这项研究的代号是STARTRK-NG，是一项Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在评估最佳剂量，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。
实验结果：
12名患者全部对entrectinib有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说有效率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。
给大家科普一下数据里的一些专业术语：
完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。
部分反应是实体瘤病灶减少30％或更多，脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50％或更多。
我们来看下12名患者详细的数据：
中枢神经系统肿瘤：在可评估5例患者中，均有客观反应 -其中 一例有完全反应（具有ETV6-NTRK3基因融合），另外四例有部分反应（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1基因融合）。尚
颅外肿瘤：6例颅外肿瘤患者（脑外实体肿瘤：三例炎性肌纤维母细胞瘤，两例婴儿纤维肉瘤和一例黑素瘤）均有客观反应 - 其中1例患者有完全反应（DCTN1-ALK融合），5例有部分反应（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，两个ETV6-NTRK3融合）。
神经母细胞瘤：一名患者有完全反应（ALK F1174L突变）。
推荐剂量：儿童使用entrectinib的推荐剂量为每天一次550 mg / m 2
安全性：恩替尼尼耐受性良好。剂量限制性毒性是肌酐升高，味觉障碍，疲劳和肺水肿。另外，和其他药物不同的是体重增加是另一个值得注意的不良事件。
这些早期研究结果表明，Entrectinib对那些具有特异性基因融合的人来说具有很大的希望。
这项正在进行的临床试验即将开始第二阶段招募。详情可致电全球肿瘤医生网医学部咨询（400-666-7998）。
另外一款针对NTRK融合,并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”治愈系“抗癌药LOXO-101已经上市，34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94％对该药有反应，其中12名患者的肿瘤完全消失。重磅新数据！针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101公布新数据，这次有效率高达93%！
但是这款药物30天的胶囊，供应成本为32,800美元。用于儿童的液体口服制剂的剂量根据体型，在11,000美元至32,800美元之间。“治愈系”靶向药Vitrakvi®（larotrectinib）问世！堪称天价！
我们希望新的疗效更好的药物不断研发上市，形成良性竞争，将药价定在大部分患者可接受的范围，让”神药“不再天价。
Entrectinib（RXDX-101）是一种选择性的、可口服的、有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK基因融合突变的局部晚期或转移性实体肿瘤。
该药可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。详情点击：95%病灶消失！肺癌患者都怕的脑转移新药来了！
▲Entrectinib的分子结构式（图片来源：Medicinal Products）
2017年5月，Entrectinib于被FDA授予突破性治疗指定（BTD），用于治疗成人和儿科患者的NTRK融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤，这些患者在既往治疗后进展或无可接受的标准治疗。
2019年2月19日，FDA接受广谱抗癌药entrectinib（恩曲替尼，RXDX-101)的新药申请（NDA），并授予该药治疗患有神经营养性原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤的成人和儿童患者的优先审查（FDA对确定有可能在严重疾病的治疗，预防或诊断方面提供重大改进的药物给予优先审查）。其中包括先前的治疗后进展或在没有可接受的标准治疗的转移性ROS1阳性（融合）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的初始治疗。对这个药物不了解的患者可以详情点击：横跨十大癌症，广谱抗癌新星Entrectinib（RXDX-101)获FDA优先审批！
最后宣布重大好消息，美国食品和药物管理局目前正在审查恩替尼尼的新药申请，以治疗选择的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，以及转移性ROS1患者 - 阳性非小细胞肺癌。FDA将在2019年8月18日之前做出决定，一旦通过，将正式上市造福广大的癌症患者。
所以，你还在等什么，快去看看你的基因检测报告有没有这些可能带来生存奇迹的突变吧（需要解读报告或咨询基因问题，可以致电全球肿瘤医生网医学部）
参考资料
https://www.onclive.com/conference-coverage/asco-2019/entrectinib-achieves-strong-responses-in-pediatric-cancers-including-cns-tumors