2019年5月24日，美国制药巨头宣布，FDA批准Piqray （alpelisib，代号BYL719）与氟维司群联合用于治疗绝经后妇女，具有激素受体阳性，人表皮生长因子受体-2阴性（HR + / HER2-），已基于内分泌治疗的经基因检测证实存在PIK3CA突变，晚期或转移性乳腺癌的男性和女性。
我们知道，在乳腺癌中有一种称为激素受体阳性（ER+/PR+HER2-）的乳腺癌是最常见的一类，它占乳腺癌中大概60%~70%，而且也是发展最缓慢也是预后最好的一种亚型。但是，如果存在PIK3CA这种在激素受体阳性乳腺癌（HR+）中最常见的突变基因，则预示着预后不良，大约40％的患者有这种突变。
因为PIK3CA基因突变，会导致PI3K信号通路活化，促进肿瘤的增殖、转移和侵袭，在众多癌症中是高频出现的事件。十几年来，国内外的药企一直致力于研发靶向PI3K信号通路的靶向药，但一直进展不顺利。
而新型PI3K抑制剂Alpelisib的出现打破了这一僵局，既往的三期临床试验结果：在至少1种内分泌治疗失败后的晚期激素受体阳性的、PIK3CA基因突变的乳腺癌患者中，Alpelisb联合氟维司群，对比安慰剂联合氟维司群，中位无疾病进展生存时间提高3倍。Piqray针对PIK3CA突变的作用，可能有助于克服HR +晚期乳腺癌的内分泌抵抗。
美国食品和药物管理局批准的Piqray是诺华公司生物医学研究所发现的，它标志着首次针对具有PIK3CA突变的HR + / HER2-晚期乳腺癌治疗。这是一种新的专门针对患有这种突变的治疗方案！
此次获批是基于第三阶段试验SOLAR-1的结果，该试验显示，具有PIK3CA突变的HR + / HER2-晚期乳腺癌患者，与接受单独氟维司群相比，Piqray加氟维司群中位无进展生存期（PFS）分别为11.0个月vs 5.7个月几乎翻了一倍！
总体缓解率（ORR），也就是肿瘤总体肿瘤大小减少至少30％的患者比例也增加了一倍以上（35.7％VS 16.2％）。