国家药监局：这30个药，可直接申请上； 科学家利用人干细胞“年轻因子” 治疗骨关节炎取得进展丨贝壳日报

大公司

靶向疗法领域进展喜人

和黄cMET抑制剂表现出色

药明康德：在AACR中，多项靶向疗法的喜人进展也引起了我们的关注。其中，最为重磅的消息之一，便是和黄的cMET抑制剂savolitinib与Tagrisso（osimertinib）联用，有效治疗对EGFR靶向疗法产生耐药的非小细胞肺癌患者了。先前的研究发现，接受了最新一代EGFR TKI治疗，却产生耐药的患者中，有四分之一是由于MET通路的激活。因此倘若同时抑制EGFR和MET通路，就有望对这些患者进行治疗，这正是本项组合疗法的机理。

在另一项引入注目的新闻中，安斯泰来（Astellas）公司的Xospata（gilteritinib）对FLT3基因突变阳性的急性骨髓性淋巴瘤（AML）患者展现出了良好的治疗效果。作为一款RTK抑制剂，这款药物能有效抑制FLT3，这是AML患者中常见的遗传变异，约占所有病例的25%-30%。去年11月，这款新药得到了美国FDA的首次批准，治疗带有FLT3基因突变的复发性/难治性AML患者。

诺华收购IFM Tre

美中药源：今天诺华宣布将以3.1亿首付、总值可达16亿美元收购IFM Tre，仅这个首付就已是该公司A轮融资的10倍回报以上。IFM Tre的核心资产是NLRP3拮抗剂，其中一个已经进入临床（IFM-2427）、主要适应症是NASH、痛风、和动脉硬化。另有一个靶向胃肠和一个可进入中枢的类似物在临床前，适应症分别是胃肠免疫疾病和神经退行性疾病如AD、PD。

康方生物抗PD-1/CTLA-4双抗新药

AK104美国临床试验IND获批

康方生物：2019年4月2日，中山康方生物医药有限公司（以下称康方生物）宣布，其旗下子公司康方药业有限公司的抗PD-1/CTLA-4双特异抗体新药——AK104的临床试验IND获得美国食品及药物管理局（FDA）的批准，将在美国开展针对多种恶性肿瘤的临床试验。

AK104是新一代的抗肿瘤免疫治疗药物，是康方生物利用康方独特的Tetrabody双抗平台自主研发，全球首个进入临床试验的PD-1/CTLA-4双特异抗体。目前，AK104已在澳洲完成Ia期剂量爬坡临床研究，在中国已启动Ib/II期临床试验，主要评估AK104单药治疗晚期实体瘤和AK104联合标准化疗一线治疗针对不可手术切除的晚期或转移性胃腺癌或胃食管结合部腺癌患者的有效性和安全性。

Boehringer Ingelheim收购ICD Therapeutics

创新交付技术以增强抗癌药物疗效

药明康德：3月29日，德国生物制药公司Boehringer Ingelheim宣布收购位于柏林的ICD Therapeutics，收购金额未披露。此次收购后，Boehringer Ingelheim将获得ICD的MacroDel创新生物制剂交付平台。

据悉，Boehringer Ingelheim在此次收购之前，就曾通过旗下风险投资基金（BIVF）支持过ICD开发MacroDel技术。Boehringer Ingelheim正计划与ICD前股东nanoPET Pharma合作，利用MacroDel平台开发治癌新疗法。nanoPET Pharma是生物制药行业的纳米技术提供商，专注于诊断成像的医疗器械的研发、生产和营销。

投融资

全球领先的AI数据分析平台

新锐完成4000万美元B轮融资

创鉴汇：近日，位于美国加州的Saama Technologies宣布完成B轮融资，融资金额为4000万美元。此次融资由对冲基金Perceptive Advisors投资，投行Torreya Partners担任财务顾问。

Saama Technologies会将募集到的资金用于扩展其生命科学分析云平台LSAC（Life Science Analytics Cloud）。据Saama Technologies的说法，该平台可以“无缝收集、整合、建立、协调来自内外部的临床试验运行及患者数据，以提供有效的、符合法规的洞见”。

金匙基因完成数千万A轮融资

成为基因检测医学诊断服务领域新贵

动脉网：2019年4月1日，病原诊断公司金匙基因宣布完成数千万人民币的A轮融资。本轮融资的投资方为君联资本，所募集资金将用于高通量病原诊断产品——金识原TM的市场推广。

基因检测行业是近些年风险投资机构的热捧的行业，其主要细分领域都有大量资本介入，比如科研服务、肿瘤、生殖、遗传健康等，也诞生了一批明星企业。相比之下，与基因检测技术结合的重症感染的诊断仍是一片蓝海市场。

大政策

国家药监局：

这30个药，可直接申请上

赛柏蓝：近日，国家药监局药品审评中心（下简称药审中心）发布《关于第二批临床急需境外新药的公示》，共涉及22家药企的30个药品。

根据通知，此次名单中的30种药品中，首次批准地集中在欧盟、美国和日本。其中，14种药品为罕见病用药，包括治疗法布雷病（Fabry）的Fabrazyme(Agalsidase Beta)，治疗肺动脉高压的Revatio(Sildenafil Citrate)、治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻人症”）的Radicava (Edaravone)等。

这是药审中心在短短的五个月内，第二次发布临床急需境外新药。早在2018年11月1日，药审中心就曾发布了第一批临床急需境外新药名单，共有48个药品。其中，罕见病用药共有23个品种在列。

新技术

发现除有性繁殖和无性繁殖之外的

第三种繁殖类型

生物谷：一项新的研究中，来自法国、英国和瑞士的研究人员证实了Victor Nigon的初步观察结果，但也指出在9%的情形下，精子中的遗传物质用于受精，所形成的胚胎会产生雄性后代。雄性线虫随后仅将它们的基因传递给它们的雄性后代，这就使得Mesorhabditis belari成为一种独特的例子：雄性不会产生遗传贡献，相反，它们被视为雌性的简单延伸，帮助雌性启动它们的卵子发育。

有性繁殖和无性繁殖是两种不同的繁殖类型。在无性繁殖中，仅由雌性组成的物种产生自身的克隆。在有性繁殖中，雄性个体与雌性个体在繁殖时进行遗传混合。Mesorhabditis belari代表了一种新的情形：雄性可用于雌性繁殖，但没有发生遗传混合。这些研究人员将探究这种繁殖类型是如何产生的，并通过研究Mesorhabditis belari的基因组来测试这种物种的长期稳定性。

科学家利用人干细胞“年轻因子”

治疗骨关节炎取得进展

中国生物技术网：4月1日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组同北京大学汤富酬研究组、中科院动物研究所曲静研究组合作，在PLOS Biology 在线发表题为Up-regulation of FOXD1 by YAP alleviates senescence and osteoarthritis 的研究论文。该研究首次报道了YAP-FOXD1通路在人干细胞去衰老（De-senescence）及骨关节炎基因治疗中的作用及分子机制，为延缓人类衰老、防治衰老相关疾病提供了新的潜在靶标。

细胞衰老和干细胞耗竭作为机体衰老的重要标志物，在老年疾病的发生发展中发挥了重要的驱动作用。骨关节炎作为一种常见的衰老相关疾病，其发病率随年龄而增加。随着衰老，关节内的多种细胞如软骨细胞、滑膜细胞、间充质干细胞均发生细胞衰老和功能退化。其中，间充质干细胞的衰老被认为是骨关节炎发病的诱因之一。因此研究干细胞衰老的机制并寻找应对策略对于骨关节炎的治疗具有重大意义。

雪上加霜！

肺部疾病会显著增加心脏疾病风险

生物谷：来自曼彻斯特大学和阿斯顿大学医学院的心脏和肺健康医生团队发现患有哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）和肺纤维化的病人更可能患上以及死于心脏病和心力衰竭。这项研究涉及100000名西北英格兰的肺病患者，随访时间长达14年，相关研究成果于近日发表在《Journal of the American College of Cardiology》上。这些增加的风险还不包括其他如糖尿病和高血压导致的风险。

阿斯顿医学院ACALM研究小组组长Rahul Potluri博士表示：“尽管肺病患者心脏疾病风险增加，但是他们接受心脏疾病治疗的可能性更低。可能的原因包括由于症状相似造成诊断困难，肺病患者接受心脏疾病治疗出现并发症的风险较高。当然还需要更多的工作更详细地调查这个现象并找出解决办法。”

该研究通讯作者、来自曼彻斯特大学的Chris Miller博士表示：“现在迫切需要研究肺病与心脏疾病之间的关系及相应的生物学机制。如果我们可以搞清楚其中的联系，那么我们就可以开发靶向这些疾病通路的新疗法。”

糖基化修饰竟是癌细胞转移凶手之一

科学新发现！

转化医学网：近日，奥地利科学与技术研究所的研究人员在果蝇中发现了一种新的基因，这种基因是调节免疫细胞中的一个蛋白质子集上增加T抗原所必需的，而截短的核心1-O-聚糖T-抗原的异常是人类癌细胞的共同特征，其与癌细胞转移相关。

这是首次对黑腹果蝇胚胎的T和Tn糖型O-糖蛋白组进行表征，并确定Minerva增加了先前与癌症相关的途径中蛋白质上T蛋白抗原的存在。不仅如此，研究还发现，Minerva的脊椎动物直系同源物MFSD1拯救了Minerva突变体的迁移和T-抗原糖基化缺陷。因此，研究者们确定了一个关键的保守调节因子，它可以协调蛋白质子集上的O-糖基化，从而激活控制对发育和癌症转移至关重要的迁移步骤的程序。

随后，研究人员调查了Minerva作用于哪种蛋白质来影响T抗原。通过与哥本哈根大学的一个团队合作使用质谱技术，发现大多数被鉴定为脊椎动物的蛋白质，即所谓的直向同源物，都与癌症有关。九种蛋白质在人体中具有直向同源物，其中六种在某种程度上与癌症有关。未来，还需要更多的实验研究人体中Minerva在进入新组织的癌细胞中扮演的角色，以及它是否可以帮助我们预测癌症传播。

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